藥明康德團隊打造
今日，位於加州的Ambys Medicines宣佈成立，同時宣佈完成數額為6000萬美元的A輪融資。此輪融資由
Third Rock Ventures和武田（Takeda）公司領投。Ambys公司同時與武田公司達成戰略合作協議，武田公司提供資金支持，將該公司成立時獲得的資金總數提升到1.4億美元。Ambys公司將致力於全方位研發治療慢性肝病的創新療法。
因為慢性肝病和肝硬化導致的死亡率在世界範圍內正在迅速上升。在美國就有超過60萬人患有肝硬化。雖然有些肝病（例如丙肝）的治療取得了長足的進步，但是對於終末期肝病（end-stage liver disease）導致的致命併發症的治療卻沒有什麼起色。這一領域迫切需要創新療法。
在終末期肝病患者身上，肝臟自我再生的能力已經下降到無法產生足夠肝細胞來完成關鍵生物合成和排毒功能的地步。這會導致致命的併發症並且給患者帶來痛苦。肝臟移植雖然對某些患者來說是一種可行的療法，但是伴隨這一療法的嚴重風險和併發症讓很多患者無法接受移植手術。而且目前供體肝臟的數目遠遠少於需要肝臟移植的患者數目。以美國為例，每年只有大約7000人能夠接受肝臟移植手術，但是大約有4萬患者因為慢性肝病和肝硬化而去世。
Ambys 公司力圖使用多方位的研發策略來開發修復肝臟功能的first-in-class療法。該公司的研發策略主要包括三個方面：
1. 使用“功能獲得性”小分子藥物靶向已知生理過程，從而替代失效蛋白的功能；
2. 使用基因療法恢復肝細胞功能。臨床試驗表明AAV病毒載體能夠有選擇性地將靶點基因運送到肝細胞中。通過將調控肝細胞發育、分化和功能的基因導入肝細胞中，基因療法可以在細胞水平讓肝細胞重新煥發青春並且提高它們的再生能力；
3. 體外培養人類肝細胞用於細胞移植療法。體外培養健康肝細胞用來替代受損的肝細胞的治療方法面臨的最大挑戰是無法生成足夠數量的高質量供體肝細胞。Ambys 公司將致力於大規模培養肝臟細胞和優化細胞移植手段，從而發掘細胞療法在治療肝病方面的潛力。
“Ambys公司的成立標誌著我們將力求從根本上改變治療嚴重肝病的方法，”
Ambys公司首席執行官Jeffrey Tong博士說：“在基因療法，細胞療法和功能獲得性藥物療法領域的重大進展，與對肝臟生物學的深刻理解結合在一起，將可能產生恢復或替代肝臟天然功能的療法。”
Ambys公司首席執行官Jeffrey Tong博士（圖片來源：Ambys公司官網）
Ambys公司的科學聯合創始人包括在肝病、基因和細胞療法，以及替代蛋白功能的小分子領域的世界知名專家，他們包括：伊利諾伊大學厄巴納香檳分校（University of Illinois at Urbana-Champaign）化學教授Martin Burke博士、俄勒岡健康與科學大學（Oregon Health & Science University）教授兼俄勒岡幹細胞中心主任Markus Grompe博士、索爾克生物研究所（Salk Institute for Biological Studies）教授Juan Carlos Izpisua Belmonte博士以及加州大學舊金山分校（UCSF）的外科學教授Holger Willenbring博士。
[1] Ambys Medicines Launches with $140 Million to Pioneer Regenerative Medicine Therapies for Serious Liver Diseases. Retrieved August 8, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20180808005169/en/
[2] Ambys Medicines, Retrieved August 8, 2018, from https://www.ambys.com/
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