这几天，一部国产片——《我不是药神》“火”了，豆瓣评分9.0，首映日累积票房破3亿，从点映之初便好评如潮。影片以抗癌药“代购第一人”陆勇为原型讲述了慢粒白血病患者在高药价的逼迫下，走上了海外代购国外仿制药道路的故事。影片结局主人公因触犯法律而坐牢，但焦点特效药“格列宁”也开始降价并列入医保，让病人生存率从30%提升到80%。但你要知道，在我们身边除了慢粒白血病，还有许多疾病的患者面临着更加昂贵的治疗费用。
下面让我们来盘点一下全球最贵的七种药：
第七名 Soliris
年费用：360万元
还在不久前，Soliris（Eculizumab，艾库珠单抗）是全球最昂贵药品，现在位列第七，年花费接近360万人民币。
Soliris治疗两种罕见疾病：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。PNH摧毁患者的红细胞，在北美和欧洲估计约有8000～10000名患者。aHUS以可能导致严重并发症（包括血块）的方式影响身体的免疫系统，被诊断出患有该疾病的患者只有1500名，但世界范围aHUS患者可能多达4.1万名。
第六名 Actimmune
年费用：379万元
Actimmune（Interferongamma-1b，干扰素γ-1b）可以治疗两种罕见病：慢性肉芽肿病（CGD）和严重的恶性骨质疏松症（SMO）。Horizon制药公司对Actimmune的定价为每名患者每年379万元。
该药是一种生物方法制造的干扰素γ蛋白质。CGD在美国的发病率为1人/20万人，而SMO发生率1人/25万。
第五名 Carbaglu
年费用：388万元
Carbaglu（Carglumicacid，卡谷氨酸）用于治疗尿素循环障碍（UCDs）患者。然而，与Ravicti不同的是，Carbaglu专门针对N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症。该药物的开发者Recordati罕见病公司对Carbaglu的定价是每名患者每年不低于388万元。
Carbaglu是FDA批准用于治疗所有年龄段NAGS缺乏患者的引起的高氨血症的唯一药物。UCD有7种类型，尽管每种类型患者很少，但由NAGS缺乏引起的病例最为罕见。由于对NAGS缺陷的诊断是不够的，受UCD影响的实际人数仍然未知。
第四名 Lumizyme
年费用：415万元
Lumizyme（alglucosidasealfa，重组阿葡糖苷酶α）用于替代庞培病（Pompedisease，Ⅱ型糖原贮积症）患者体内一种丢失或缺乏酶。庞培病是由身体细胞中被称为糖原的一种糖积聚所引起的遗传疾病。该药由赛诺菲上市，每年花费超过415万元。
庞培病发病率估计在每4万名活产婴儿中有1名，非洲裔美国人中发生率更高，大约1/1.4万。2006年，赛诺菲的Myozyme获准用于治疗庞培病。但是，当该公司准备将生产Myozyme的生物反应器扩容时，FDA要求单独履行批准程序。这促使2010年Lumizyme的获准和上市。
第三名 Spinraza
年费用：497万元
脊髓性肌萎缩（SMA）用药Spinraza（Ninsinersen），是最贵处方药中的新成员。它是一种反义寡核苷酸先导化合物，能与突变的RNA结合。
该药最初由IonisPharmaceuticals开发，2016年12月23日由百健公司获得FDA批准。
SMA是一种罕见的、常常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和运动。Spinraza是获准治疗此症的首个药物，第一年治疗花费497万元，但一年后年花费可降至250万元，因为第一年需要比随后数年注射更多次数。
第二名 Ravicti
年费用：527万元
Ravicti（甘油苯丁酸酯）是一种用于治疗先天性尿素循环障碍（UCD）的药品，它通过排除氨，防止身体中氨的有害积累而起作用。这种有毒物质的积累可导致脑部损伤和死亡。按照Horizon制药公司的定价，每名患者的年费用近527万元。
在美国，估计有2000人患有尿素循环障碍。Ravicti可治疗7种类型UCD，而Ravicti是否能安全有效地治疗N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏症的特别罕见类型，尚无定论。
第一名 Glybera
年费用：663万元
Glybera（Alipogenetiparvovec）是一种基因治疗药物，可治疗被诊断出患有家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）的成年患者，这是一种罕见的遗传疾病，导致大量脂肪在血液中积聚，可引起严重的胰腺炎。该药由荷兰制药公司Uniqure开发，每年花费高达663。
Glybera在2012年赢得欧洲药品局批准。目前美国人不能直接获得此药，FDA要求进行额外的临床试验，而Uniqure公司决定不进一步开展这些试验。
上述最昂贵的7种药品只是天价药品的冰山一角。根据2015年的数据，有90多种处方药每年治疗花费帮比影片中“格列宁”近50万元的价格要高。如何让药物研发价格、销售降低，惠及更多百姓，我们任重而道远。
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