近日，FDA將針對Ziopharm公司研發的“睡美人”CAR-T療法進行臨床試驗 申請審查，以評估這項靶向CD19的特異性CAR-T療法的安全性與有效性，FDA同時還要求該公司提供有關理化，製備工藝和質量控制的更多信息以支持新藥研究（IND）申請。Ziopharm及其合作伙伴正計劃解決FDA的要求，這項試驗的啟動可能會稍作延遲。
Ziopharm是Intrexon公司和德克薩斯大學MD安德森癌症中心的全資子公司。兩家公司正計劃進行臨床Ⅰ期試驗，以評估用睡美人（Sleeping Beauty）技術製備的CAR-T細胞能否應用於復發或難治性CD19 +白血病和淋巴瘤患者。
該公司利用睡美人（Sleeping Beauty）技術的設計原理是在T細胞上共同表達CD19特異性嵌合抗原受體（CAR）-膜結合IL-15和一個安全開關。其產生的基因修飾的CAR +和T細胞受體（TCR +）可以靶向血液癌症中的特定抗原和實體瘤中的新抗原。該技術最大的亮點有兩個，一個是是非病毒方式進行操作，提高了安全性，另外使用該技術可以“非常快速”的製備CAR-T細胞。
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的麥粉們
丨“睡美人” 轉座系統
丨Ad-RTS-hIL-12基因療法
https://www.biospace.com/article/fda-places-clinical-hold-on-ziopharma-s-sleeping-beauty-car-t-therapy/
http://www.ziopharm.com/pipeline/presentations-publications
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