诺诚健华的广州生产基地预计年产能达10亿药片。
文| 江倩君 编辑| 菠萝氪
搜索“诺诚健华”这个关键词，总会出现几个高频关联词：科学院院士施一公、Orelabrutinib（下称：奥布替尼）、靶向药、肿瘤治疗、港股上市等。带着创始人的“明星光环”，诺诚健华医药科技有限公司在2015年以核心产品奥布替尼进入BTK抑制剂赛道，可治疗多种B细胞恶性肿瘤及自身免疫性疾病。
此前，全球市场上有四种已获批药品：强生研制的Ibrutinib（下称：伊布替尼）、阿斯利康的Acalabrutinib（下称：阿卡替尼）、百济神州的Zanubrutinib（下称：泽布替尼）和小野制药的Tirabrutinib。而在中国只有伊布替尼获批，因此，目前国内的BTK抑制剂领域处于“一家独大”的现状。全球企业增长咨询公司弗若斯特沙利文的数据显示，2020年中国BTK抑制剂市场达到2亿美元的规模，并以89.2%的复合年增长率高速发展，预计在2030年达到26亿美元，可见市场潜力之巨大。
历时五年，诺诚健华从成立迈向港股IPO，拥有9种候选药物，堪称国内创新药企业“超级速度”。尽管2019年前三季度的净亏损达到6.53亿元，诺诚健华前进势头迅猛，截至2020年4月7日，诺诚健华市值接近150亿港元。新冠肺炎疫情的持续扩散大幅度地影响全球经济，联合创始人崔霁松博士认为，疫情令全社会对医疗与健康服务业给予了更多维度的关注，并带来资本支持，生物医药产业将会迎来未来数十年投资的新高潮。根据德勤中国在2月份发布的《2020中国医药与医疗行业六大趋势》报告，老药新用、药物靶点筛选等细分领域会成为未来的投资热点。
明星创业团队深耕创新药研发
从科学家到管理者，再到创业者，崔霁松在创新药研发领域有着丰富经验。她曾任美国默克心血管疾病领域早期药物研发部总监及主席，参与了多个疾病领域的新药研发项目并递送了多个临床候选新药。在创立诺诚健华之前，崔霁松在全球CRO企业排名前四的PDD旗下的保诺科技担任总经理兼首席科学官。带着对中国市场新药研发市场上扬的判断，她与中国科学院院士、西湖大学创始校长施一公共同创立了诺诚健华，希望研制出针对中国人群高发疾病安全有效的创新药。
谈及诺诚健华公司的成立、香港上市、广州生产基地落地等里程碑式事件，崔霁松都提到“执行力”与“区位优势”。
她认为，大家看到诺诚健华的超级研发速度，离不开团队的“创业”基因：一人多角色、个人投入精力多且效率高，是“人推着事情走”。随着不少有实战经验的“海归”回国，创业团队中人才是最宝贵的资源：“我们的团队成员拥有涵盖从发现研究，到临床开发，生产，再到商业化的整个药物开发周期的专业知识，推着公司大步向前走，才取得目前的成果。”
在BTK抑制剂赛道，已有成功的药品面世，崔霁松表示，诺诚健华研发的奥布替尼有着先天的优势：“我们已经没有靶点选择的风险了，这个靶点本身就具有成功因素，而我们要做的是把这个药做得更好。”
现有的几种BTK抑制剂目前体现了不同程度的毒性，服药患者可能出现腹泻、出血和房颤等副作用，而这源于药物的脱靶效应。崔霁松认为，诺诚健华的奥布替尼最大的优势在于有效性与安全性，在选对靶点的基础上，“从目前的200例患者治疗情况统计来看，药物的整体不良反应出现率极低。奥布替尼显示出更高的选择性和更卓越的安全特性”。
诺诚健华发展的“超级速度”也离不开目前中国的创新药产业环境。崔霁松看到，近几年中国社会对生物医药研发很支持，国家多项重磅新医改政策的推陈出新、资本市场变化等外部环境的叠加，中国医药产业的创新发展势头高涨：“我们看到政策对创新药的研发、临床实践的支持，比如实验室建立的支持等，都是国外所不具有的环境优势。”在中国人口基数大的基础上，病人数量多意味着临床试验的样本量足够大，有助于提高临床试验的数据有效性，推动药品研发进程更快地往前走。
除了奥布替尼这款产品即将获批上市、实现商业化之外，诺诚健华还有几款针对中国多发实体瘤的药品，如pan-FGFR抑制剂、FGFR4抑制剂等也已进入临床阶段。
全球化布局：新药研发无国界
成立在北京，诺诚健华在南京与美国都设有研发中心，同时将生产基地设立在广州，崔霁松认为诺诚健华在创新药的研发与商业化思路是全球化的：“目前研发的药品都是针对多种肿瘤与自身免疫疾病，这除了是中国人面临的难题，也是全球的难题。我们在研发新药的过程中，所探索到的科学技术，是可以适用于不同病人的。
创新药研发是没有国界的。”目前对于癌症的治疗，中国多选用化疗，而美国则转向使用靶向药和免疫疗法，后者可减少病人在治疗中的不适感，并提高用药的准确性：“我们相信这两种方法会逐渐替代目前化疗这个主流疗法。”化疗对病人身体细胞的无区别消灭，具有严重的毒副作用，且目前看来，中国癌症的治愈率与发达国家还有相当大的距离：“目前中国所有类型癌症患者的平均五年生存率不到40%，而欧美发达国家已达到70%。”深耕靶向药疗法与免疫疗法的诺诚健华，在中国有着广阔的发展空间。
带着全球化视角来到广州，崔霁松认为广州开发区的“以资引资”招商政策对他们颇有吸引力：“我们看到百济神州、GE医疗集团这些国际一流生物医药创新型公司已经先行落户这里，良好的生物医药产业带逐渐形成，我们在这里可以与其他企业一起打造产业联盟，使诺诚健华的小分子药和其他企业的大分子药物联合使用，对治疗病人达到更好的效果，对本地的产业发展也能形成创新协同的效应。”
诺诚健华在广州开发区的生产基地面积达到5万平方米，建造如此大的生产基地是为了保障药品质量，加快产业化速度的同时控制成本：“我们选择自建生产中心的决定，与目前公司的发展阶段密切相关。我们现在有9种候选药正在研发，自建工厂可以降低生产成本，节约新药从研发到生产上市的时间，也使得公司可以全程把控药品生产阶段的质量控制。”我国药品上市许可人（Marketing Authorization Holder，MAH)制度规定，药品许可持有人需要对药品研制的各个环节承担相应的监督管理和质量责任。因此自建工厂是符合诺诚健华长期发展的选择。
诺诚健华的广州发展中心项目投资额为21亿元，涵盖产、学、研、销的全产业链条，崔霁松表示，希望利用好广州在大湾区中心的区位优势，拓展公司的研发与产业化，也希望能通过诺诚健华自己的发展，打通本地生物医药上下游产业链，带动区域协同发展。
