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今日，MOMA Therapeutics公司宣布完成8600万美元A轮融资，以开发靶向人体内微型“分子机器”的下一代精密疗法。尽管这家年轻的生物技术公司尚未宣布任何可开发的靶点，但新闻稿指出，该公司研发概念的治疗潜力已经被调节囊性纤维化（CF）转运蛋白的药物所揭示。从CF的致病基因分离到首款靶向它的药物获批用了23年的时间，而开发能够治疗绝大多数CF患者的药物又花了7年的时间。MOMA相信，利用他们的专有技术可以更快地制造出类似的药物。
分子机器是细胞的劳动者，它们通过协调一致，逐步变化的结构产生力和运动来完成任务。它们是构象驱动的发动机，由细胞的能量货币ATP水解提供动力。包含了超过400个成员的分子机器蛋白家族控制着细胞内的许多关键过程，包括控制遗传信息维持和表达的DNA解旋酶和染色质重塑因子，介导病毒感测和模式识别的RNA解旋酶，以及使生物分子在细胞内和跨膜移动的转运蛋白。
遗传学和功能基因组学的最新进展已经阐明了分子机器在未满足医疗需求领域中的关键作用。在癌症中，CRISPR筛选揭示了无数实例，其中肿瘤中的突变驱动严格依赖分子机器来生长和存活。同样，在罕见遗传疾病中，机器本身的点突变会导致功能的改变或不足。实际上，科研人员已经证明细胞中一半以上的分子机器具有可能导致人类疾病的变异。就CF治疗药物而言，CF转运蛋白是一种分子机器，一旦发生突变，就会导致这种疾病的发生。这一药物也进一步强调了这类酶的治疗潜力。
MOMA Therapeutics首席执行官Reid Huber先生（图片来源：MOMA Therapeutics官网）
MOMA公司的创建旨在通过利用这类酶固有的关键脆弱性建立一个专注于分子机器药物发现的平台，其方法基于研究分子机器的所有构象状态，以识别小分子结合剂。这使MOMA能够通过破坏酶的有序构象周期来识别影响其功能的化合物。该公司将利用冰冻电镜（Cryo-EM）来可视化蛋白构象，利用现代化学筛查技术生成苗头化合物（hit），并利用生物物理学、生物化学和计算学的新兴工具来表征和演化化学物质。
我们期待MOMA公司在资本的助力下，早日开发出造福患者的精密疗法！
题图来源：Pixabay
参考资料：
[1] Moma Therapeutics aims at molecular machines with $86M raise，Retrieved Apr 15，2020，from https://www.fiercebiotech.com/biotech/moma-therapeutics-aims-at-molecular-machines-86m-raise
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關鍵字: CF 药物 Therapeutics
