昨日，FDA授予肺癌靶向藥Mobocertinib（TAK-788）突破性治療稱號，用於治療具有EGFR外顯子20插入突變的轉移性非小細胞肺癌患者，他們在鉑類化學療法中或之後均已發生進展。
Mobocertinib是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可選擇性靶向EGFR和HER2外顯子20插入突變。
該突破性治療稱號獲批是基於Mobocertinib的I/ II期試驗的陽性結果，Mobocertinib治療獲得的客觀緩解率（ORR）為43％。入組患有局部晚期或轉移性疾病的患者，並已接受過治療。中位年齡為62歲，先前治療的中位數為3。許多患者（43％）在基線時也有腦轉移。
12例（n=28）患者經過Mobocertinib（160mg，每日口服一次）治療後獲得應答，客觀緩解率（ORR）為43％，疾病控制率（DCR）為86％。在有基線腦轉移的患者中，客觀緩解率（ORR）為25％，無腦轉移的患者中疾病控制率（DCR）為67％，而客觀緩解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分別為56％和100％。
總體中位無進展生存期（PFS）為7.3個月。對於有和沒有腦轉移的患者，中位PFS分別為3.7個月和8.1個月。
去年，FDA已授予Mobocertinib一個孤兒藥名稱，用於治療帶有HER2突變或EGFR突變（包括外顯子20插入突變）的NSCLC患者。
目前，Mobocertinib藥物的III期EXCLAIM-2臨床試驗（NCT04129502）正在招募中，招募EGFR外顯子20插入突變的未經治療的NSCLC患者。
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