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幹細胞藥品化路漫漫，只要比昨天進步就值得鼓勵！
編輯：小明月
來源：幹細胞者說
近日，在國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網獲悉，北京貝來生物科技有限公司幹細胞新藥臨床試驗申請，獲藥品審評中心默示許可。受理號 ：CXSL2000005 。
藥品名：人臍帶間充質幹細胞注射液。
適應症：類風溼關節炎。
圖片來源：CDE
這是國內首個用於類風溼關節炎臨床試驗的治療用幹細胞產品。
1 類風溼關節炎簡述
類風溼關節炎——號稱“不死的癌症”。類風溼關節炎(Rheumatoid arthritis，RA)，是一種慢性自身免疫性炎症性關節病，以慢性滑膜炎為特徵。主要病理機制，涉及多種免疫細胞，持續慢性炎症。（炎症刺激成纖維細胞樣滑膜細胞具有侵襲性，可導致關節損傷和破骨細胞活性增強介導過度的骨吸收。）
在美國，超過5000萬成人和30萬兒童患有某種類型的關節炎。女性最為常見，並隨著年齡增長而發生頻率增高。與骨關節炎不同，RA屬於自身免疫性疾病，病變常常破壞小關節為主；而骨關節炎不屬於自身免疫性疾病，病變部位以大關節為主。
目前，RA的治療主要依賴於非甾體抗炎藥(NSAID)、糖皮質激素和改良型抗風溼藥物(DMARDs)，這些藥物能顯著改善患者的症狀。
2 類風溼關節炎病與間充質幹細胞
間充質幹細胞（mesenchymal stromal cells，MSCs）具有免疫調節特性，為其作為臨床治療類風溼關節炎提供了可能。近年來的相關研究表明，MSCs可以通過抑制淋巴細胞的增殖、抑制DC細胞和巨噬細胞分化成熟及功能發揮、抑制NK細胞、增加Treg細胞比例等多種途徑發揮免疫調節作用。
間充質幹細胞治療類風溼關節炎的機制可能在於兩點：
免疫調節。抑制免疫反應，消除炎症，促進Treg細胞恢復到正常水平，從而維持免疫的平衡。
組織修復。在免疫調節基礎上，促進軟骨細胞和成骨細胞的增殖，抑制破骨細胞的活性，從而促進軟骨再生和破損骨組織的修復。
3 中國幹細胞藥物IND受理及默示概況
2018年6月至今（2020年4月16日），國內相繼有12款幹細胞新藥的IND申請獲國家藥品審評中心正式受理，7款幹細胞新藥IND獲得臨床默示許可。獲批的幹細胞適應症，包括膝骨關節炎（KOA），糖尿病足潰瘍，抗移植物宿主病（GVHD）、類風溼關節炎（RA）。
需要注意的是，國內幹細胞產品IND獲批，只是表明藥監局允許藥品申報企業在合作醫院招募臨床志願者開展臨床試驗，可以申請入組參與治療。但同備案的幹細胞臨床研究一樣，均不得向參與研究得病人收取任何費用。
東風夜放花千樹更吹落星如雨
參考來源：
[1]國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心
[2]https://mp.weixin.qq.com/s/GMx56Xlnp_E4b1SLVhQMXg
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到底輸注後的幹細胞在體內存活了多久？道阻且長，談談我們對幹細胞治療的認識乘幹細胞之東風——火爆“外泌體”的崛起脫髮和禿頂：藏在毛囊幹細胞裡的秘密人類繁衍的秘密：生殖幹細胞 如何理解幹細胞的歸巢性才不會出錯 如何尋找你心中的“幹細胞”
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