近日，美国著名媒体《快公司》Fast company公布了2020年度最具创新力的生物技术公司榜单，这份榜单表彰了在当今快速变化的世界中对行业和社会产生了深远影响的企业。该榜单中有9家是医药类公司。下面，让我们来看一下这些公司有何特别之处？
默沙东（MSD）
上榜理由：为刚果人民提供埃博拉疫苗
自2014年埃博拉病毒爆发，默沙东公司便开始发现并开发用于预防埃博拉病毒引起疾病的疫苗。疫情期间，它曾向刚果运送了25万多剂Ervebo疫苗。榜单信息指出，该疫苗已被证实可以将接触埃博拉病毒的人的死亡率降低至少88%。去年12月底，美国FDA已批准Ervebo疫苗上市。Ervebo是由改造过的水疱性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白组成。VSV可以使一些家畜患病，但对人类无害。病毒通过产生轻度感染来激活免疫系统，使后者产生针对埃博拉蛋白的抗体。此前，在《柳叶刀》期刊上发表的一项研究表明，Ervebo可以将预防效果维持两年之久。
Sage Therapeutics
Sage Therapeutics公司开发的Zulresso（brexanolone）是第一款针对产后抑郁症（PPD）的获批疗法，也是SAGE公司第一款获得FDA批准的疗法。目前的抗抑郁药物需要数周才能见效，而接受Zulresso治疗的患者在三天内就可以获得显著改善。这对于产后患者来说是非常重要的，因为这是新晋母亲与她的孩子建立关系的关键时期。Zulresso是一种GABAA受体的别构调节剂，它可以调节神经突触内和突触外GABAA受体的功能。对神经递质受体的别构调节能够将受体活性调节到不同水平，而不是完全激活或者抑制受体。GABAA受体和NMDA受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用。这两种受体活性之间的失衡是导致抑郁症等多种精神疾病的原因。Zulresso能够有效和安全地恢复GABAA受体和NMDA受体活性之间的平衡。Zulresso曾经获得FDA授予的突破性疗法认定和EMA授予的PRIME药品认定。
Vertex Pharmaceuticals
上榜理由：改善囊性纤维化患者的呼吸情况
2019年，Vertex Pharmaceuticals公司开发的创新疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）获得美国FDA的批准，治疗12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。这些患者的CFTR基因上至少出现一个F508del基因突变。这一批准，让6000名携带一个F508del基因突变和一个最小功能突变的患者首次获得靶向CF致病机制的创新疗法。Trikfta被EvaluatePharma列为2024年10大重磅药物之首。它具有治疗90%囊性纤维化患者的潜力。目前，这种遗传病患者的预期寿命为44年，它会导致肺部粘液的堆积，进而使患者呼吸困难。在超过400位患者的试验中，与安慰剂相比，Trikafta显著改善了患者的肺功能，表现为一秒用力呼气容积占预期值的百分比（ppFEV1）的平均绝对值与基线相比，改善了13.8%。
Theranica Bioelectronics
上榜理由：开发可佩戴电子刺激设备治疗偏头痛
以色列公司Theranica Bioelectronics开发的Nerivio使用电脉冲来缓解偏头痛。该设备可环绕患者上臂，并由一个应用程序来控制。据报道，它可帮助66.7％的患者实现疼痛缓解。
Gelesis
上榜理由：开发可增加饱腹感的水溶胶来控制体重
Gelesis公司开发的“first-in-class”水溶胶疗法Plenity于去年4月获得美国FDA的批准上市，用于与饮食和锻炼相结合，帮助BMI在25-40 kg/m2的成人控制体重。通常BMI超过25被认为属于超重，而BMI超过30被认为患有肥胖症。值得注意的是，这款处方产品的适用人群非常广泛，可能有超过上百万超重人群可以使用。以往的减肥药通过靶向大脑中的神经回路来抑制食欲或者刺激饱腹感。而Plenity是一种口服的水溶胶，它将两种天然成分——改造过的纤维素和柠檬酸交联在一起。Plenity颗粒进入胃部之后能够迅速吸水形成一种三维结构。它的质地和咀嚼过的食物非常类似，能够与食物混合在一起，占去胃容量的四分之一，引发饱腹感，但却不会提供任何热量。当这种水溶胶运行到大肠时，会被大肠中的酶部分分解，从而丢失水溶胶的3维结构。释放出的水能够被大肠重新吸收，而剩下的纤维素则会被排出体外。
Avita Medical
上榜理由：减少烧伤患者35%的皮肤细胞移植需求
Avita Medical公司开发的皮肤细胞喷雾剂于2019年1月在美国获批上市。在此前的研究中，该产品将烧伤患者的住院时间缩短了30％，将费用减少了30％，并减少了35％的手术需求。
Syqe Medical
上榜理由：开发出第一款可编程的药物输送吸入装置
2019年，Syqe开发的吸入器作为一种可结合大麻的医疗器械，获得了以色列卫生部的全球首个监管批准。它的技术可以通过吸入方式来精准地输送各种治疗分子，旨在以尽可能快的方式减轻患者痛苦。目前，Syqe正在开发多种分子，以治疗疼痛、中枢神经系统紊乱、焦虑和白血病等。
上榜理由：启动最大的单种群基因组学研究
2019年，Intermountain Healthcare宣布与Decode Genetics达成合作，开展有史以来最大规模的单种群基因组学（single-population genomics）研究，旨在寻找基因组学与疾病之间的联系。
AbCellera
上榜理由：加速抗体药物的开发
AbCellera致力于开发治疗性抗体，以利用人体自身免疫系统对抗癌症，关节炎，疼痛和其他疾病。目前，它的抗体发现技术已作为美国国防高级研究计划局（DARPA）流行病预防平台的一部分，加入到对抗新型冠状病毒的队伍中来。
参考资料：
[1] These are the most innovative biotechnology companies of 2020, Retrieved March 11, 2020, from https://www.fastcompany.com/90457808/biotech-most-innovative-companies-2020
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