充分理解，自愿参与
陈阿姨到医院就诊，医生根据各方面检查结果做出诊断，并告知目前有一个评估某药品的有效性与安全性的随机、单盲、阳性药平行对照、多中心临床研究，需要招募2001例受试者，比较适合陈阿姨。该临床研究医师详细解说试验内容，最后询问是否愿意参加。陈阿姨觉得参加此试验好像对自己的病情很有帮助，于是同意并签署知情同意书。但是回家后陈阿姨愈想愈不安，总觉得会不会有很严重的危险性医师忘记或故意不说，进而开始忧虑病情是否会因而恶化，经过和家人商量后又回到门诊找医师再度详谈，经过与医师详细沟通后陈阿姨心中疑虑慢慢得到缓解，同意继续参加临床研究。由于陈阿姨平时对临床研究知之甚少，导致她后来的忧虑。那么，让我们共同了解一下临床研究。
临床研究是什么？
临床研究是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。新药或新疗法在普及前，必须被验证是安全、有效的。临床研究是帮助医生找到改善、控制、治疗疾病最佳方法所进行的研究性工作。每个试验都尝试找到更好的方法来预防、诊断和治疗疾病。临床研究是长期细致的研究过程中的最后阶段，设计执行良好的临床研究是发现能够提高人类健康的最快和最安全的方法。
临床研究分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
Ⅰ期临床研究：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。对象为健康受试者。Ⅰ期临床研究必须在特定的Ⅰ期病房开展。
Ⅱ期临床研究：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床研究研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。
Ⅲ期临床研究：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。
Ⅳ期临床研究：新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。医生向陈阿姨解说的临床研究属于Ⅳ期临床研究。
临床研究是如何执行的？
一种新药或新疗法在经过临床前研究之后，经管理部门初步审批后才能进行临床研究，目的在于保证新药或新疗法的安全性与有效性。临床研究的执行流程大致如下：
1、研究者制定严谨的研究方案；
2、在研究机构进行临床观察；
3、研究者记录临床观察数据；
4、监查员监查临床研究的全过程，确保数据真实可靠；
5、专业人员进行数据管理、统计分析；
6、临床研究报告；
7、上报国家相关管理部门；
8、批准新药上市或新疗法应用。
参加临床研究有什么好处：
1、参加临床研究可能使患者提前一步从新药物中获益，使病情得以好转、延长生存或减轻痛苦等。
2、大多数临床研究是免费提供试验药或治疗，从而减轻患者的经济负担（尤其肿瘤患者）。
3、参加临床研究可以使患者获得与自身健康相关的知识，了解当前国际上针对自己的疾病的治疗水平和最新进展，了解自身疾病的预后以及目前标准的治疗所能达到的疗效。
4、参加临床研究将使患者得到更好的照顾和关注。很多临床研究都会有比普通看病多的实验室检查以及医生查体询问。
参加临床研究有什么风险？
1、临床研究用药可能有轻微的、严重的、甚至危及生命的不良反应。
3、参加临床研究要比普通的看病花费参与者更多的时间和精力，比如经常去研究接受更多的治疗，在医院停留的时间长，有时需要联合用药。
测试新药对患者的效果是有风险的，而且该风险不是100%可预测的。但是，试验对申办企业来说非常昂贵，因此，不会盲目开展试验，他们希望试验成功的心情不比患者弱。临床研究分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期，随着试验进展，成功概率越来越高，参与后期临床研究，尽管不保证有效，但安全性相对较高了。即使是风险最大的Ⅰ期试验，也会在特定的病房开展，研究者密切观察受试者，确保受试者安全。陈阿姨参加的试验为Ⅳ期临床研究，该药品已批准上市，所以安全性相对较高。
新药研究
新药临床研究通常设置试验组和对照组，有些人担心被分到对照组，从某种程度上说，这可能是个误区。对照组分阴性对照和阳性对照。阴性对照组不一定都是安慰剂，有些试验阴性对照组会设置基础治疗+安慰剂。比如肿瘤患者被分到对照组尽管没有接受新药或新疗法的治疗，但会接受免费的现有标准治疗。有些临床研究设计“交叉试验”。当对照组患者使用标准疗法，确定无效，同时试验组新药展现疗效的时候，患者可以选择“跨组”，使用新药进行治疗。所以，即使被分到对照组，依然有机会在随后使用新药，这样就最大限度保证了受试者的利益。阳性对照药品是已被批准上市，疗效确切的药品。也就是被分到阳性对照组可以接受疗效确切的治疗。陈阿姨拟参加的临床研究使用阳性对照方法，阳性对照药是已批准上市且疗效确切。
医生向推荐临床研究时，患者一定要参加吗？参加临床研究后可以中途退出吗？
参加研究是自愿的，可以拒绝参加或有权退出，不会遭到歧视或报复，其医疗待遇与权益不会受到影响。患者可以先进行仔细了解研究过程，充分理解临床研究的方案，再结合自身情况决定是否参加。当受试者自觉疗效不佳、对某些不良反应感到难以耐受、有事不能继续接受临床研究、经济因素等受试者有权中途退出试验。
在医学发展日新月异的当代，制药工业也迅速发展。中国的药物临床试验以40%的速度增长,参与其中的受试者是保证其顺利进行的重要基础。医学研究在给全人类带来利益的同时，也存在着威胁个人利益的可能。因此，大家在仔细了解、充分理解的基础上，根据自身条件自愿参与，为医学进步贡献自己的力量。
审稿：广东省药学会 中山大学孙逸仙纪念医院增城院区 邹海娟
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