2015年，發表在世界頂級學術刊物——《科學》雜誌上的一篇論文指出，人體內幹細胞增長和衰減與人類健康有著密切的關係。體內幹細胞數量減少、功能降低會造成人體組織、器官的衰老和功能退化，疾病隨之發生。那麼反之，有沒有這樣一種可能，把可以無窮無盡可擴增的“種子細胞”，分化為各種功能細胞來補充人體的各種需要，治療疾病，延緩衰老，增進身體機能呢？這其中孕育著怎樣的巨大應用前景？同時又存在哪些需要控制的風險呢？

11月7日22:00，CCTV-2央視財經頻道《中國經濟大講堂》特邀中國科學院院士、中國科學院“器官重建與製造”戰略性科技先導專項首席科學家周琪，為您深度解讀《幹細胞如何創造生命的奇蹟？》

嘉賓簡介

周琪，中國科學院院士，中國科學院“器官重建與製造”戰略性科技先導專項首席科學家。他帶領團隊在原創理論和關鍵技術方面取得了一系列令世界矚目的科研成果，實現了多個“世界首次”：獲得了第一隻從誘導多能性幹細胞來源獲得的健康動物克隆鼠“小小”；國際率先利用單倍體幹細胞建立轉基因動物製備新技術，並實現小鼠的同性生殖；創建了自然界不存在的世界首例人造二倍體雜合胚胎幹細胞；開展世界首批基於公共幹細胞庫和細胞配型進行的人類幹細胞臨床研究。

他是一個“耐得住寂寞”的科學家。經過十多年，不僅建立了符合國際規範的臨床級人胚幹細胞資源庫，並且在人類疾病動物模型體系中完成了長期的有效性和安全性評價之後，才將幹細胞推向臨床，開展了經國家衛健委、藥監局備案的幹細胞治療帕金森病、黃斑變性、半月板損傷等臨床研究。

他以“普惠、安全、有效的幹細胞療法”為己任，建立國家幹細胞資源庫，探索幹細胞藥物研發的路徑，致力解決人口健康的重大需求。

隨著社會老齡化的到來，退行性疾病、器官衰竭等疾病日益增多。在進行研究的同時，大家都在思考如何促進人類健康和疾病的治療？截至目前，國際上對肝衰竭、心血管疾病 、不孕不育、出生缺陷、交通意外損傷，甚至一些重要的機能退行性疾病，比如帕金森、老年痴呆、老齡化導致的肌肉萎縮等，大家都在嘗試用幹細胞來進行治療。然而，實際情況是，幹細胞用於治療還面臨許多問題和挑戰，因為幹細胞臨床應用的許多科學機理還在逐步研究中。

數據表示，截止到今年10月，全球開展的幹細胞藥物研發大概有幾百種。美國、歐盟、日本、韓國等，也包括我國，在幹細胞與再生醫學領域都投入了大量經費和人員。在各國的支持下，開展了大量的幹細胞研究，進行了幹細胞走向臨床應用的初步嘗試。我們對此有一個系統和全面的佈局，成立了中國科學院的幹細胞與再生醫學創新研究院。它是中國科學院成立的一個新型研究機構，將推動多領域交叉融合，集成領域裡面最優秀的人員。在我國正式備案的幹細胞臨床項目中，幹細胞與再生醫學創新研究院有十項，並囊括了全部基於人胚幹細胞的項目。

幹細胞不是包治百病的，要找準適應症。比如說帕金森，這是步入老齡化社會後非常常見的一種疾病。因為帕金森發病幾率在65歲以上這個年齡段的人群中會不斷增高，很多老年人都會發生帕金森的症狀。

這類疾病的症狀是什麼呢？就是病人存在運動障礙，想動時動不了，動起來停不下，這是帕金森病的一個特性。導致帕金森病的因素有很多，但所有帕金森病人都會發生一類特殊的神經元的缺損。這類神經元是什麼呢？叫多巴胺神經元。特定腦區裡的多巴胺神經元大量死亡以後，將導致局部多巴胺分泌量下降。我們把人胚幹細胞分化為多巴胺神經元后，注射入缺損的部位，能否治療疾病？這是我們在十幾年前開始涉足幹細胞治療的時候第一個嘗試的疾病。

我們給一隻有典型帕金森症狀的猴子注射了人胚幹細胞分化的多巴胺神經元，大概7個月以後，它的症狀開始得到恢復，不僅可以運動，還可以精細地抓舉。截至目前，有些接受細胞移植的猴子我們已經飼養超過了6年。我們會一直把它養下去，希望到這個猴子生命終結的時候，再去看一看人的幹細胞在猴子腦子裡，是否依然存在，是否還在發揮功能。

細胞移植後的檢測已經證明：第一，這些移植的細胞沒有影響到腦的正常結構，也沒有形成腫瘤；第二，移植以後腦部多巴胺的活性增強，表明細胞在體內不僅是存活的，也成熟了。我們要知道，這是人的細胞移植到猴子腦子裡，如果人的細胞在人腦子裡是不是療效可能會更好？這個工作沒有做之前，我們是不知道結果的，但我們所有小動物的試驗，以及猴子的試驗都給我們充分的信心，這個治療的路徑、途徑是可靠的、安全的。在試驗進行到第五年的時候，我們將會做相關細胞的檢驗，到十年的時候，我們可能還要再去做檢驗。一個試驗，一個真正負責的幹細胞臨床試驗需要時間來告訴我們它是否安全和有效。完成所有這些工作以後，我們相信這是值得走向臨床的一個治療手段和途徑。2015年，國家兩委辦出臺了幹細胞管理辦法以後，我們第一批在國家完成這項臨床研究的備案。

我們開展了世界首例人胚幹細胞來源的多巴胺神經細胞移植治療帕金森病的臨床研究，在國際上引起了巨大的反響。目前安全和有效性評價已經超過一年，下一步將會開展更多的病例和長期有效性的觀察。這些安全性和有效性的觀察持續一段時間後，我們會申請相關的IND（新藥註冊申請），藥品註冊。近期，在中國幹細胞藥物研發領域，我們可能將會很快看到一些突破。

這是一個走過12年的項目，這12年我們僅僅摸到了幹細胞臨床的“門”。我們還可能需要更長的時間，來推動一個真正安全有效的幹細胞臨床應用。這是一個科學家、一個領域對於一個事關人民健康最重大需求的實實在在的態度。我們回顧這個歷程就會知道，真正的基礎和轉化工作，需要時間的累積和檢驗，需要匠人的態度，需要敢為人先的勇氣。12年的時間，我們解決了適應症的選擇，解決了細胞技術和資源的獲得，解決了動物模型的創制和使用，解決了標準和管理體系的逐步完善，解決了臨床機構的溝通和培訓，以及其他各種各樣的瓶頸。創新型國家建設需要心存高遠，需要耐得住寂寞的基礎研究工作。12年是一個輪迴，我們又站在了一個新的起點上，需要我們重新出發。