从1997年开始，每年的4月11日被确定为“世界帕金森病日”（ World Parkinson's Disease Day）。这一天是帕金森病的发现者——英国内科医生詹姆斯·帕金森博士的生日。
有个帕金森患者的儿子回忆，医生告诉患帕金森的妈妈，说她在生命结束前，将变得除了眼珠哪里都不会动，还说这种病，现在世界上都没有治疗办法，只能服药缓解，他非常不理解为什么这个医生如此狠心，让她妈妈失去了一切希望，但是这位医生说的却是事实。在我国，65岁以上人群帕金森病的患病率高达1.7%，帕金森的药物研发迫在眉睫。
什么是帕金森病
帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经系统变性疾病，其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍，同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。帕金森病的诊断主要依靠病史、临床症状及体征。此病平均发病年龄为60岁左右，40岁以下起病的青年帕金森病较少见。
帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺（dopamine，DA）能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体多巴胺含量显著性减少而致病。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚——遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与帕金森病多巴胺能神经元的变性死亡过程。
许多国家的政府部门和社会各界都选择在4月11日这天举办帕金森病主题活动。世界卫生组织还与一些国家政府部门、国际和地区医学团体合作，共同推动帕金森病的研究与治疗。
近十年世界帕金森病日的主题：
帕金森病的研究历史：
1、早在1817年英国外科医生詹姆斯·帕金森首先对此病进行了详细的描述，将6例本病患者的症状进行总结，出版了一本小册子。这本小册子的题名为“An Essay on Shaking Palsy（关于震颤麻痹的文章）”，记载了除肌强直以外的现在帕金森病患者的所有症状（动作缓慢、震颤、慌张步态等）。
2、半世纪后，法国的神经内科医生Jean Martin Charcot教授，在1888年6月12日的讲义中称赞帕金森病的记载，并提倡将此病称为“帕金森病”。此外，他将帕金森病的四大症候之一的“肌强直”进行了补充记载。
3、1912年，美国神经病学家Frederic Lewy发现了本病的另一个病理特征——Lewy小体。
4、1919年，前苏联病理学家Konstantin Tretiakoff到巴黎大学留学时，作为学位论文发表了帕金森病的病灶为黑质，帕金森病的病理基础为黑质变性。
5、1960年，奥地利维也纳大学的Oleh Hornykiewicz和Herbert Ehringer发现相比于正常人，帕金森病患者大脑纹状体区域的多巴胺水平较低。
6、1961年，奥地利维也纳大学的Oleh Hornykiewicz和Walther Birkmayer初次给帕金森病患者服用多巴胺前体物质—左旋多巴。几小时后，患者可以正常运动，且效果持续一天。左旋多巴被认为是减轻帕金森病症状的黄金药物。
7、1987年，法国格勒诺布尔大学Alim-Louis Benabid发现对部分大脑区域进行电刺激可以缓解帕金森病患者的运动症状。脑深部电刺激（DBS）可以作为对左旋多巴不反应患者的替代疗法。
8、1997年6月，美国国立卫生研究院的遗传学家Mihael Polymeropoulus带领团队发现了第一个突变基因（编码α-突触核蛋白），它会引发遗传性帕金森症。
9、1997年8月，英国剑桥大学的神经生物学家Michel Goedert和Maria Grazia Spillantini证实了Lewy小体的主要成分是α-突触核蛋白。
10、2003年，德国法兰克福大学Heiko Braak团队将帕金森症病变分成6个阶段，用于描述帕金森病情的发展。
11、2008年，多个国家研究团队发现将胎儿神经细胞移植到帕金森病患者大脑中，能够恢复多巴胺正常分泌。
12、2018年，日本政府批准启动了一项临床试验，日本京都大学利用诱导多能干（iPS细胞）治疗帕金森病，这是首次iPS细胞被用于治疗人类帕金森病。
最新的帕金森病临床试验研究：
帕金森病新药研究：
新药名称：Pimavanserin
药物机理：血清素 5-HT 2A受体拮抗剂
研究机构：Acadia医药
临床阶段：2期
Pimvanserin由Acadia医药公司开发。与其他抗精神病药不同，pimanvaserin不是多巴胺受体拮抗剂，而是血清素 5-HT 2A受体的高度选择性拮抗剂。2016年4月29日，美国FDA批准它用于治疗一些帕金森病患者经历的与精神病相关的幻觉和妄想症状。
2018年3月登记的试验目的是评估pimavanserin作为辅助疗法，在选择性5-羟色胺再摄取抑制剂/选择性去甲肾上腺素再摄取抑制剂（SSRI/SNRI）治疗帕金森病抑郁症时的疗效。
试验研究开始日期是2018年3月9日，预计完成日期是2019年5月。
新药名称：Ceftriaxone（头孢曲松）
药物机理：抗生素
研究机构：BrainX Corporation
临床阶段：2期
2018年1月登记的试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的2期研究，旨在研究头孢曲松在轻中度帕金森病失智（PDD）患者中的疗效和安全性。
帕金森病失智具有独特的临床和神经病理学表现。头孢曲松于1984年首先通过FDA批准用作头孢菌素类抗生素的药物，临床上广泛使用。已有发现头孢曲松具有减少谷氨酸能过度活性和兴奋性中毒的功能，并且可能具有神经保护功能作为帕金森病失智治疗的机制。出于这些原因，研究者计划进行头孢曲松的2期临床试验以确定帕金森病失智患者的潜在疗效和安全性。
试验研究开始日期是2018年4月15日，预计完成日期是2019年12月31日。
新药名称：CX-8998
药物机理：Cav3钙离子通道调节剂
研究机构：Cavion
临床阶段：2期
Cavion基于t型钙通道（Cav3）平台开发新型治疗方法，治疗帕金森病等神经系统疾病。CX-8998是Cavion公司领先的Cav3调节剂，目前正在进行2期临床试验, 是一种潜在的“best-in-clas”分子, 具有有效性和选择性, 并且具有良好的安全性。
2018年1月登记的试验是一项评估CX-8998治疗与帕金森病有关的震颤的2期随机、双盲、安慰剂对照研究。试验研究开始日期是2018年4月，预计完成日期是2019年6月。
新药名称：阿扑吗啡舌下膜（APL-130277）
药物机理：多巴胺D2受体激动剂
研究机构：Sunovion
临床阶段：3期
APL-130277是一种新剂型的阿扑吗啡（apomorphine）。阿扑吗啡是一种多巴胺D2受体激动剂，是目前唯一被批准用于晚期帕金森病相关OFF事件的急性、间歇治疗，该药用作OFF事件的急救药品，在美国批准的剂型为皮下注射液。APL-130277是一种舌下薄膜，通过简单的舌下含服给药，目前正被开发作为一种速效药物，一天内可使用多达5次。它可以快速帮助患者从OFF状态转换到ON状态。
近日，基于一项关键3期研究CTH-300（安慰剂对照）的结果，Sunovion公司刚宣布向美国FDA提交了APL-130277的新药申请（NDA），用于治疗帕金森病患者的运动波动（OFF事件）。FDA同时授予其快速通道资格。
2018年1月登记的试验计划评估APL-130277用于治疗帕金森病患者运动症状波动的OFF事件，与皮下给药的APO-go®（阿扑吗啡）做对照。试验研究开始日期是2018年5月1日，预计完成日期是2019年5月24日。
新药名称：ND0612
药物机理：左旋多巴/卡比多巴（LD / CD）
研究机构：NeuroDerm
临床阶段：3期
ND0612是一种新型左旋多巴/卡比多巴（LD / CD）液体制剂，旨在减少晚期帕金森病患者的运动并发症。ND0612设计分为小剂量（ND0612L）和高剂量（ND0612H），通过微型泵皮下给药，可以连续24小时左旋多巴/卡比多巴给药。在一项评估ND0612的2期试验（NCT02577523）中，该新药在42％的患者中消除了OFF事件。此外，ND0612可以使OFF事件的时间，从治疗前平均5.6小时降低至治疗后2.8小时。
2018年3月登记的试验是一项开放、随机、交叉性研究，以评估皮下注射ND0612与晚期帕金森病患者空肠灌注CLES（Carbidopa-Levodopa Enteral Suspension）的相对生物利用度。试验研究开始日期是2018年3月，完成日期是2018年9月。
小迈展望：
虽然现有的医疗技术还不能根治帕金森病，但相信随着医疗水平的提高和科学技术的发展，相信此病一定会被治愈。希望正在探索的研发人员，加强学习，积极实验，早日成功！
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