繼日前血液瘤化藥1.1類新藥“注射用甲磺酸普依司他”獲批臨床研究後，
貴州百靈近日再宣佈進軍當前最炙手可熱的腫瘤治療方法—— CAR-T，即“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”。資料顯示，過去幾年進行的大量臨床試驗標明，CAR-T療法有望為癌症患者帶來新的“治癒”希望。
貴州百靈擬研發的靶向人CD24、人CD20和人BCMA是國際國內醫藥企業藥物開發所關注的明星靶點，目前針對上述三個靶點尚無用於臨床治療的上市產品。
根據規劃，項目啟動後，貴州百靈將聯合魏於全院士研究團隊，按照原國家食品藥品監督管理總局關於基因治療、體細胞治療及其製品的申報註冊要求，開展規範化的藥學、藥理學、藥效學等臨床前研究，申報新藥臨床試驗研究。
攜手院士團隊開發CAR-T細胞治療新藥
作為業內公認的“明星”腫瘤治療方法之一，CAR-T，全稱為Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”，已經在血液腫瘤和實體腫瘤的治療中取得了顯著的臨床治療效果，受到全球眾多知名製藥企業的一致青睞。
近日，國內領軍制藥企業貴州百靈宣佈與凱因醫藥簽訂《技術開發合作合同書》，雙方將合作開發“靶向人CD24、人CD20和人BCMA的CAR-T細胞治療新藥項目”。
據悉，貴州百靈此次擬開發的三款人靶向CAR-T細胞治療新藥——靶向人CD24、人CD20和人BCMA是國際國內醫藥企業藥物開發所關注的明星靶點。
以靶向人CD24的CAR-T細胞治療產品為例，CD24在卵巢癌、肝癌、宮頸癌等腫瘤組織中呈現高度陽性表達，並與腫瘤預後不良密切相關。卵巢惡性腫瘤是女性生殖器官常見的惡性腫瘤之一，發病率僅次於宮頸癌和子宮體癌。但卵巢上皮癌死亡率卻佔各種婦科腫瘤的首位，對婦女生命造成嚴重威脅。近20多年來，卵巢癌的5年生存率一直未能提高，亟需開發新的治療策略和手段，CD24靶點的CAR-T細胞治療產品是卵巢癌治療上的較好策略。
除CD24外，BCMA是開發針對骨髓瘤治療藥物的重要靶點。相關研究顯示，用該靶點CAR-T藥物治療後2個月顯示明顯的骨髓瘤臨床緩解（完全反應或非常好的部分反應），客觀緩解率達到100%。靶向人CD20的CAR-T細胞治療產品則有望與貴州百靈最新獲批臨床的化藥1.1類新藥“普依司他”聯用，治療B細胞引起的血液瘤。
值得注意的是，針對貴州百靈此次擬研發的三款人靶向CAR-T細胞治療新藥，目前尚無已經已經用於臨床治療的上市產品。而貴州百靈的相關核心技術來源於四川大學生物治療國家重點實驗室魏於全院士研究團隊，前期已完成體外藥效學活性研究，已經證實了較好的腫瘤靶向殺傷活性。後續，魏於全院士將全程參與新藥研製過程。
這意味著，一旦貴州百靈研發佈局CAR-T領域成果初顯，不但將使大量腫瘤病人在臨床治療中迎來新的希望，還將使貴州百靈成為相關藥物藍海的首位受益者。
如前文所述，CAR-T的專業名稱為“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”。以CAR-T療法為代表的細胞免疫治療，被稱為繼化學藥物和生物藥物後之後的另一個醫藥時代，或將幫助人類攻克百年未解的癌症難題。
隨著Kymriah和Yescarta兩個細胞治療藥物於2017年相繼獲批，2017年也被稱作CAR-T細胞療法元年。這意味著CAR-T這一原本只能在實驗室和論文裡實現的療法一下子進入到產業化階段，給全球成千上萬癌症病人帶來了希望。
隨著基礎研究技術的逐漸成熟，全球細胞治療產業已進入了一個快速蓬勃發展的新階段。根據clinicaltrials.gov統計，截止2017年12月12日，全球共有400多項CAR-T相關臨床試驗正在開展中，中國有142項，僅次於美國的154項。相比2017年7月，短短5個月內，中國開展的臨床試驗增加了近20項。
據Coherent Market Insights分析，CAR-T細胞治療預計在2028年全球市場規模將達到85億美元，未來的市場空間預計在350億美元-1000億美元之間。而在細胞治療臨床研究領域，中國已經成為僅次於美國的第二大市場。方正證券相關研報顯示，目前已有超過20家國內企業及醫院參與CAR-T細胞治療研發，國內研發單位登記的CAR-T細胞治療臨床試驗數目達到上百個。
一位細胞治療領域的專業人士表示，中國的技術存在便捷性的特點，加之病人數據的優勢，隨著國家政策的放開，大量資金已經或者正在湧入細胞免疫治療領域，中國有希望實現彎道超車。
2017年12月22日，CFDA已經正式出臺《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，我國細胞治療產品作為藥品屬性的規範化臨床正式拉開序幕，這將極大促進我國細胞治療產業的發展。
在此時，貴州百靈介入CAR-T療法的研發生產，既實現了公司在抗腫瘤藥物領域佈局的再延伸，也恰逢CAR-T細胞治療領域的資本湧入期、政策放開期與發展風口期，貴州百靈在該領域的佈局，不僅體現了一家制藥企業對於持續與自主創新的堅持，也是一家制藥企業心繫患者、積極把握每一個醫學機遇的見證。
（本文不構成任何投資建議，具體信息以公司披露為準。投資者據此操作，風險自擔。）
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