是目前最先进的技术之一，它可以改变体细胞的表达，使生命体获得生命界中最突出的优势，如科幻电影中的各种各样的超能力以及疯狂科学家们制造出来的怪人。基因治疗还可以改变生殖细胞的表达，理论上讲，若对缺陷的生殖细胞进行矫正，不但当代可以得到根治，而且可以将正常的基因遗传给子代，但人类生殖的生物学极其复杂，主要机制尚未清楚，因此，目前基因治疗的靶细胞仅限于体细胞，其影响只限于某一个体的当代。这两种形式对生命体的进化有着非常大的意义，如果运用不合理就会引起灾难，基因治疗是很先进的技术，那么如果要运用它治疗，一定费用昂贵，一般人或者大多数人应该是享受不到，这就和伦理相违背，目前这对基因治疗的一大论点，所以很多人在一定程度上反对基因治疗，但当前基因治疗的一些好处已经能够使大多数人享受到了。
人类大约有200多种体细胞，而大多数体细胞还不能被体外培养，所以能用于基因治疗的靶细胞更为有限，目前常用的有淋巴细胞、内皮细胞、成纤维细胞、造血干细胞、肝细胞和肿瘤细胞等，科学有有利有弊，下面是有关基因治疗有利的一面。
造血干细胞作为一种多功能干细胞，具有持续自我更新和分化为各种血细胞系的能力，并能保持基因组DNA的稳定，这位目的基因的持续稳定表达创造了条件，是基因治疗的理想靶细胞。造血干细胞可来源于骨髓或脐带血，获取方便，无伦理道德争论，造血干细胞的体外纯化，培养和扩增技术也日趋完善。目前，已有脐带血基因治疗的成功案例。
造血干细胞的自我更新
皮肤成纤维细胞具有易获得，易于培养，扩增的特点，是基因治疗中有发展前途的靶细胞。我国科学家于1991年成功进行了血友病B的基因治疗，首先将携带凝血因子IX的反转录病毒载体导入患者皮肤成纤维细胞，体培养后植入患者皮下，患者血浆中凝血因子IX浓度上升，凝血活性改善。
成纤维细胞让人返老还童
未来当人体的某个器官衰老、坏死或发生突变、缺陷，人类就可以像机器人一样部件坏了、旧了还可以进行更换或安装更先进的器官，很有意思的是人工智能和生命科学的发展也那么的极其相似，生命体死了未来必将可以再造，记忆必将可以延续，生命向着永恒前进，基因是这一过程的基础。
生命再造
基因治疗的利大于弊的，它给生命一个进化的方向，当前的基因治疗还没有成熟，因其潜力深不可测，一些科学家不顾基因治疗可能带来的后果而将其运用以人体这是不合理的，也是全世界所反对，基因治疗具有很广泛的研究价值，希望更多的人投入其中，将其贡献给人类，基因治疗的成熟给人们带来是不一样的生活。
疯狂科学家的克隆工厂
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