德克薩斯大學西南分校的科學家們使用CRISPR基因編輯技術來阻止狗的杜氏肌營養不良症的發展。有一天，它也可以在人類身上做同樣的事情。
CRISPR基因編輯可以用於各種應用，從創建更高效的作物或耐熱的牛到將gif編碼成DNA。現在，德克薩斯大學西南分校的科學家們展示了這項技術的另一個潛在的變革性用例:使用CRISPR技術阻止狗的杜氏肌營養不良症(DMD)的進展。有一天，它也可能在人類身上做同樣的事情。
DMD是兒童最常見的致命性遺傳病。由於一種基因突變限制了肌肉功能蛋白抗肌萎縮蛋白的產生，全世界大約有1 / 3500的男嬰出生受到影響。患有DMD的兒童常常死於心臟無力跳動，或者隔膜無力呼吸。病人還會因為肌肉變性而坐輪椅。目前還沒有針對人類患者的有效治療方法。
在他們的演示中，德克薩斯大學西南分校的科學家們使用了一種單切基因編輯技術，使肌肉和心臟組織中的營養不良蛋白恢復了92%。根據專家的說法，15%的門檻可能足以顯著幫助病人。
此前，研究人員表明，在小鼠和人類細胞中糾正DMD突變是可能的。然而，在這個最新的突破中，他們證明了在狗身上使用這種策略是可能的，狗是迄今為止被應用到的最大的哺乳動物。4只狗參與了這項研究，它們都具有與DMD患者相同的基因突變。CRISPR基因編輯組件通過一種無害的病毒傳遞，然後進行成功的基因編輯工作。
在這項技術以臨床試驗的形式應用於人類病人之前，還需要做更多的工作，但這是最終的目標。為了實現這一目標，德克薩斯大學西南分校由再生科學專家埃裡克·奧爾森(Eric Olson)博士領導的研究團隊已將這項技術授權給一家名為Exonics Therapeutics的生物技術公司。希望這項工作能拯救世界各地的生命。
一篇描述這項研究的論文最近發表在《科學》雜誌上。
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