藥明康德團隊打造
2018年8月7日，專注於基因療法的初創公司——Akouos宣佈完成
5000萬美元的A輪融資，以推動其首個在研項目進入人體臨床試驗，並加速開發多條研發管線，通過已經過驗證的機制和基因靶標來治療感覺神經性聽力喪失。此輪融資由5AM Ventures和New Enterprise Associates共同領投，現有種子投資合作方和新投資者Sofinnova Ventures，RA Capital Management和諾華風險基金（Novartis Venture Fund）參與了投資。
Akouos成立於2016年，由神經病學、遺傳學、內耳藥物輸送和AAV基因治療領域的世界領先者共同創立，通過其開發的基於腺相關病毒載體（AAV）的基因治療平臺，致力於開發感覺神經性聽力損失的治療藥物。2017年底，該公司曾獲得750萬美元的天使輪投資。
感覺神經性聽力損失是由內耳的感覺細胞或神經纖維的功能障礙或損傷引起，常見於新生兒耳聾病例中，且影響了近1/4的65歲以上成年人，是最常見的聽力損失的形式，也是最常見的感覺障礙之一。
Akouos公司正在針對單基因引起的感覺神經性聽力損失來開發創新療法。“聽力損失是當今醫學界面臨的最大挑戰之一，且沒有FDA批准的治療方法，這是一個嚴重未滿足需求的領域，”Akouos創始人兼首席執行官Manny Simons博士說：“Akouos擁有一個獨特的機會，有望為患有遺傳基因驅動的聽力損失患者提供世界上第一種精準治療藥物。我們和合作夥伴，以及投資者群體的擴展將使我們處於有利地位，以推動臨床研究，將我們的方法轉變為有意義的治療方法。”
Akouos創始人兼首席執行官Manny Simons博士（圖片來源：Akouos官網）
“聽力損失是美國最常見的健康問題之一，但沒有任何療法可以根治，”投資方5AM Ventures管理合夥人Kush Parmar博士說：“Akouos同時彙集了世界神經病學、遺傳學、內耳藥物輸送和基因治療的領導者，以開發旨在通過一次性給藥來改善聽力的基因療法。該團隊專注於高度驗證的生物學和靶向遞送，並利用專有平臺技術，希望以獨特的定位來改變聽力障礙的醫護標準。”
作為一家初創公司，Akouos在獲得投資界支持的同時，也宣佈擴大董事會和領導團隊。其中，Homology Medicines 總裁兼首席執行官Arthur Tzianabos博士和Cochlear公司前首席執行官Christopher Smith先生成為公司獨立董事。
同時，公司任命Michael McKenna博士為首席醫學官， Michael McKenn博士是哈佛醫學院耳鼻喉科教授，如今也是Akouos的科學聯合創始人，是世界知名的神經學家和內耳藥物遞送轉化方法的先驅。公司還任命Jennifer Wellman女士為監管高級副總裁。 Wellman女士在AAV基因治療領域有20多年轉化經驗。她曾是Spark Therapeutics的聯合創始人，曾領導了美國FDA批准的第一個體內基因療法Luxturna的註冊監管策略。
Akouos首席醫學官Michael McKenna博士（圖片來源：Akouos官網）
Michael McKenna博士表示：“Akouos正在引領對一系列單基因和後天性聽力障礙的創新療法的研究。目前有超過150種基因形式的聽力損失，且更多相關基因正在繼續被確認。隨著全球基因組測序的增加，遺傳學在更復雜形式的獲得性聽力損失中的作用越來越顯著。我們與世界一流的運營和顧問團隊以及在全球的科學合作者一起，希望能幫助公司加快研發管線的進展，為數百萬的聽力損失的患者個人和家庭帶來有意義的選擇。”
[1]Akouos Raises $50 Million Series A to Advance Gene Therapy for Hearing Loss. Retrieved August 7, 2018, from https://www.biospace.com/article/akouos-raises-50-million-series-a-to-advance-gene-therapy-for-hearing-loss/
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