日本政府批准啟動了一項臨床試驗，日本京都大學研究，利用誘導多能幹（iPS細胞)治療帕金森病，這是首次iPS細胞被用於治療人類帕金森。 研究人員利用iPS細胞培養神經前體細胞，再將這些能分化成神經細胞的前體細胞移植到帕金森患者腦部，以試驗這種方法治療帕金森的有效安全性。
誘導多能幹細胞是通過對成熟體細胞重新編程培育出的幹細胞，擁有與胚胎幹細胞相似的分化潛力。研究人員利用iPS細胞培養神經前體細胞，再將這些能分化成神經細胞的前體細胞移植到帕金森患者腦部，以試驗這種方法治療帕金森的有效安全性。
研究小組將多巴胺能祖細胞，這種細胞能發育成神經元，產生多巴胺，直接注射進已知在帕金森病相關的神經變性中發揮關鍵作用的大腦區域。京都大學iPS細胞研究與應用中心（CiRA）的神經外科醫生Jun Takahashi與京都大學醫院合作領導了這項試驗。
Jun Takahashi（左）及其同事在日本京都大學的新聞發佈會上解釋此項計劃。
帕金森病是由大腦中產生神經遞質多巴胺的細胞死亡引起的。缺乏多巴胺導致運動技能下降，導致行走困難和不自主顫抖，隨著疾病的進展，它可能導致痴呆症，目前尚無根治方法。試驗計劃是從iPS細胞中獲得多巴胺能祖細胞並將它們注射到殼核中，殼核是位於前腦底部的圓形結構。外科醫生將在患者的頭骨上鑽兩個小孔，並使用專門的裝置注射大約500萬個細胞。
對動物的研究表明，祖細胞分化為體內多巴胺能神經元並進入大腦。Takahashi的研究小組去年報告說，帕金森病的猴模型在注射人iPS細胞製備的神經元后持續2年顯著改善。CiRA並沒有特製iPS細胞，而是採用了從健康捐贈者獲得iPS細胞的策略，這種細胞不太可能引起免疫排斥。
“使用細胞儲備，我們可以更快，更經濟地進行，”CiRA主任Shinya Yamanaka在2012年因發現如何製造iPS細胞而獲得諾貝爾生理學或醫學獎。研究團隊2017年8月在Nature上發表帕金森症的長尾獼猴在移植iPS細胞後，經兩年觀察，確認手腳顫抖等症狀獲得明顯改善。
研究人員通過磁共振成像MPI和正電子發射斷層成像PET等技術確認，植入細胞在患病猴子腦內存活併發揮了作用，在移植後兩年內沒有出現異常不會形成腫瘤。作為額外的預防措施，患者在注射額祖細胞的同時將一起接受常見的免疫抑制劑治療。患者招募於30日下午5點開始，京都大學醫院在其網站上發佈了患者招募通知。該研究小組計劃招募7名藥物治療效果不佳的帕金森病患者，並在注射後跟蹤他們2年。
這是使用日本批准的iPS細胞的第三次人體試驗。第一個是使用來自iPS細胞的視網膜細胞來代替受年齡相關性黃斑變性（AMD）損傷的眼部組織，該實驗2014年啟動，由神戶的RIKEN發育生物學中心的Masayo Takahashi-Jun Takahashi的妻子領導。據報道 AMD治療最初是安全的，儘管有一例報告有不良事件。今年早些時候，日本大阪大學的一個研究小組獲批開展一項基於iPS細胞的局部缺血性心臟病研究。
http://www.sciencemag.org/news/2018/07/first-its-kind-clinical-trial-will-use-reprogrammed-adult-stem-cells-treat-parkinson-s
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