近期,一个名叫《富豪续命计划》的视频在引起众多的关注,
也让干细胞疗法一夜大火。
其实在再生医学领域,
已有很多的生物医药公司布局多年,
比如今天这篇文章的主角——Athersys Incorporated(NASDAQ:ATHX),
是为行业的领导者之一。
Athersy是美国一家生物制药公司,
成立于1995年,
主要专注于再生医学领域,
致力于发现和开发旨在延长和提高人类生活质量的最佳疗法。
在这家公司看来,
多能干细胞疗法,
将是再生医学的未来。
为此,
以解决多种疾病领域的重大未满足的医疗需求。
其中,
最具潜力的领先项目,
是一种平台型干细胞疗法产品——MultiStem(多能途多能干细胞)。
这个独特的多能干细胞疗法产品,
目前在美国和欧洲获得了14项专利,
并已经进入临床试验阶段。
心血管疾病、
炎症和免疫紊乱以及肺部疾病等病症领域。
而这样的临床需求领域,
意味着巨大的商业机会:据ATHX所称,
MultiStem所针对的市场,
是一个潜在价值达到数十亿美元的市场。
但与所有再生科学医疗产品面临的现实一样,
即使目前到了产品商业化的眉目,
但不确定性风险始终存在。
01
什么是多能干细胞疗法?
多能干细胞(Stem Cells)是一类具有自我更新、
自我复制能力的多潜能细胞。
它是当前干细胞研究的热点和焦点。
多能干细胞可以分化成体内所有的细胞,
进而形成身体的所有组织和器官。
因此,
使得它在器官再生、
基于此,
多能干细胞疗法,
显示出了以多种方式增强组织修复和愈合的潜力,
包括减少炎性损伤,
保护急性或缺血性损伤后处于危险中的组织,
并促进局部缺血性损伤区域形成新血管。
与通过单一生物作用机制起作用的传统药物产品或生物制剂相反,
多能干细胞疗法可使多种不同机制同时作用,
来增强愈合和组织修复。
与普通药物一样,
这些细胞可以以冷冻的形式被长时间储存,
并且可以现货供应。
施用后,
但与传统移植不同,
这些细胞随后会从体内清除,
类似于药物或生物制剂。
02
多能干细胞疗法的优势
目前,
美国食品药品局(FDA)批准的唯一用于缺血性中风的药物是抗凝血因子tPA,
其必须在中风发作后三至四小时内施用于患者。
不建议在这个时间范围之外服用tPA,
因为它会导致大脑出血甚至死亡。
然而,
基本上包括所有中风受害者。
多能干细胞疗法的一个关键优势,
是构成该产品的细胞的体外扩增能力。
这使得临床产品的大规模生产成为可能,
具体性和成本优势。
多能干细胞产品具有大规模生产、
加工和低温保存的潜力,
然后在临床上以快速有效的方式使用。
从单个供体获得的材料,
可以用于生产数十万甚至数百万个体剂量,
代表的产量远高于任何其他干细胞所能达到的产量。
此外,
多能干细胞疗法产品可以不需要细胞组织匹配或免疫抑制,
类似于O型血。
这种多能干细胞产品的大规模生产能力,
和无需细胞组织匹配的管理能力,
多能干细胞疗法在再生医学方法中是独一无二的,
因为它具有大规模生产的潜力,
可以以“现成”的方式通过简单的处理过程就施用,
此外,
虽然多能干细胞疗法产品单次输注价格昂贵,
但这相对于康复或维持一个严重残疾的患者的生命来讲,
这只占其费用的一小部分。
早期估计显示,
多能干细胞疗法产品每剂可能花费25,000美元至30,000美元。
而在医学期刊Stroke上发表的一项研究表明,
缺血性卒中后照顾患者的平均成本为68,769美元每年,
而且每年在药物,
医疗设施和医疗人员方面每年花费超过5,000美元。
03
市场规模和应用潜力
ATHX认为,
多能干细胞疗法产品的商业潜力非常广泛,
适用于许多重要的且有巨大需求的医疗领域,
他们正在几个潜在的价值数十亿美元的市场中寻找机会。
通过应用其专有的多能干细胞产品,
心血管疾病、
ATHX在临床开发阶段的计划包括:缺血性中风,
急性心肌梗死,
急性呼吸窘迫综合征和造血干细胞移植/ GvHD。
美国与许多其他国家一样,
正在经历前所未有的人口结构转变,
老年人口大幅增加。
根据美国人口普查数据,
在未来几年内,
65岁以上人口数量将大幅增加。
这部分人口将从2010年的4020万人增加到2030年的7200多万人,
增幅约为80%。
来自美国国家卫生统计中心的数据显示,
随着人们年龄的增长,
他们更容易受到各种与年龄相关的疾病的影响,
包括心脏病,
中风,
某些形式的癌症,
糖尿病,
进行性神经系统疾病,
各种慢性炎症和免疫疾病,
肾脏疾病和一系列其他疾病。
因此,
随着人们年龄的增长,
他们在医疗保健方面的花费更多。
平均而言,
在65岁或以上的人每年花费的医疗费用比年轻和健康时多四至十倍。
此外,
随着发展中国家人口开始老化,
将有更多的其他国家的病人需要医疗服务,
这将为ATHX打开更宽阔的财路。
04
三项临床试验
目前,
ATHX正在进行或准备进行三项主要医学试验:在日本进行的TREASURE试验,
在北美和欧洲的MASTERS-2试验,
以及最近公布的在德克萨斯大学健康科学中心进行的一项2期试验。
ATHX支持日本药企Healios(TYO:4593)在本土进行TREASURE试验,
该试验正在评估对日本患有缺血性卒中患者使用多能干细胞疗法的流程。
Healios计划在2019年的某个时候完成试验的登记,
并且最后一次数据将在最后一次入选患者进行90天评估后的几个月后提供。
虽然该研究将在最后一名患者登记后持续大约一年时间,
但是Healios已经预测这一年的评估过程预计将持续到2020年后期,
TREASURE试验的主要结果将可用大约在最后三个月访问之后八个月,
然后再收集,
验证和分析数据数周。
ATHX仍在准备启动MASTERS-2临床试验,
这是他们关键的3期研究,
将评估MultiStem细胞对北美和欧洲缺血性卒中患者的用药情况。
这将是第二阶段研究MASTERS-1试验的后续行动。
ATHX已经收到了FDA对该试验的特别规程评估,
并且FDA同意授予他们快速通道名称。
这项试验将于2018年第二季度开始。
今年年4月23日,
ATHX和得克萨斯大学健康科学中心共同宣布,
计划进行一项评估Athersys的多能干细胞疗法的2期临床试验,
将在美国最繁忙的一级创伤中心之一的赫尔曼 - 德克萨斯医疗中心进行。
拟议的研究预计是一项随机、
双盲、
安慰剂对照的2期临床试验,
估计约有150名严重受伤的创伤患者,
这些患者将被随机分配接受多能干细胞产品或安慰剂,
两组都将接受标准的创伤护理。
04
战略伙伴手中的认股权证
自2016年1月起,
ATHX与日本领先的再生医学公司Healios KK合作,
开发并商业化日本的缺血性卒中多能干细胞产品,
Healios一直为ATHX提供临床资助试验。
2018年3月,
ATHX签署意向书,
大幅扩大Healios在日本开发多能干细胞产品的许可,
并授予他们在中国开发并商业化多能干细胞产品的独家选择权。
作为交换条件,
ATHX将获得3,500万美元的承诺款项,
Healios将以2100万美元(每股1.76美元)的价格购买1200万美元的股票,
此外还有2000万美元的认股权证,
这些认股权证可在未来几年内获得优惠。
认股权证,
让Healios拥有ATHX近20%的股份。
从这笔交易中透露出的几点信息值得投资者们重视:
由于Healios自2006年1月以来一直与ATHX合作,
他们几乎可以肯定地掌握多能干细胞产品的内幕知识及其通过医疗试验取得的进步,
而公众无法获得。
注意到认股权证的行权价格,
该交易将使行权价格每季度上涨0.25美元,
直到其在2020年第三季度达到每股4.25美元,
目前是当前股价的两倍多。
这对投资者来说是个好消息——因为Healios显然希望以有利的价格购买股票。
因此已有分析师预计,
到2020年第三季度,
ATHX将涨至4.25美元以上(目前股价为2.45元)。
同时,
如果所有期权都被执行,
则ATHX将至少提高一个额外5000万美元,
这将抵消进一步增加外部资本的需要。
因此投资者不应该担心进一步的摊薄,
因为行使价格应该随着股票价格每季度增长。
此外,
在2018年2月,
ATHX同意与Aspire Capital 基金签署一项协议,
允许ATHX自行决定出售股权筹集额外1亿美元。
有了这两笔交易,
ATHX就不需要筹集额外的外部资金。
几乎可以肯定的是,
ATHX股价的表现,
会与MultiStem产品的表现挂钩,
因为它是公司的旗舰产品。
而随着ATHX多能干细胞产品试验的更新,
更多催化剂还将会即时出现
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