米斯特庫
舉個例子，比如說有些人淋巴細胞的腺苷脫氨酶（ADA）基因突變，導致患者不能產生腺苷脫氨酶，從而引發嚴重的免疫缺陷綜合症，患有這種遺傳病的人，很少能夠活到成年。這時候，如果把正常的ADA基因片段傳入到患者的淋巴細胞內，患者就可以正常表達腺苷脫氨酶，從而治癒該遺傳病。
再比如一個患者的細胞基因由A突變為B，而基因B的表達會產生一系列異常的細胞通路，導致細胞病變，甚至癌變（癌症就是這樣來的）。那麼，這時候可以傳入病變細胞內一種經過特殊設計的小分子RNA（siRNA），這種siRNA可以干擾抑制基因B的表達，從而阻斷異常細胞通路，使細胞恢復正常。 如下圖：
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