抗癌“神藥”有望明年來華!抗癌效果究竟如何呢?

提到“癌症”,大家都會想到這是無法治癒的,僅有為數不多的患者出現奇蹟最終康復。

在科學沒有那麼發達的年代,很多疾病一開始有沒有與之對抗的藥物,像二戰後出現的青黴素那樣,拯救了無數人的性命,倘若沒有青黴素的發現,人類歷史的人口將失去75%的比例。

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發明青黴素的弗萊明教授

艾滋病同樣也是難以治癒的疾病,但在今年俄羅斯已經研製出最新的抗艾滋病疫苗,既然抗艾滋病的疫苗都能研製出來,那麼抗癌疫苗也一定可以。

在去年8月,李詠的愛妻哈文曾在微博發文:

“艾滋病疫苗都有了,癌症疫苗還遠嗎?”

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但就在11月26日,Loxo Oncology和拜耳公司聯合宣佈,FDA批准雙方共同開發的抗癌藥Vitrakvi(通用名Larotrectinib)上市。這是有史以來第一款TRK抑制藥物,第一款與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥,對於腫瘤無法切除,或已經轉移的晚期患者有奇效,這無疑是最最振奮人心的重磅好消息,人類醫學史上的又一偉大創舉和傳奇!

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上市時間

11月26日,抗癌藥物Vitrakvi已經在美國正式上市。

Bayer和Loxo Oncology公司聯合宣佈,FDA已加速批准了其上市的時間。

Vitrakvi成為了第一個正式批准上市的口服TRK抑制藥物,同時也是第一個與腫瘤類型無關(tumor-agnostic)的“廣譜”抗癌藥。

在國內的上市時間目前並未公佈。但進口生物製劑通常要經歷幾個月到幾年的審批時間。

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肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17

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藥物的原理

攜帶這種基因變異的患者,因為基因變異了,導致基因表達在體內的功能過於活躍,腫瘤細胞都是正常細胞變來的,正常細胞長到一定程度就會自然地凋亡,但腫瘤細胞會不受抑制地增殖,這個NTRK基因參與調節細胞的增殖,變異以後細胞就會不受控制地一直複製,形成腫瘤。新獲批的這個藥物就可以進入腫瘤細胞內部,讓它的無限增長停止下來,慢慢讓它死掉。這也就是靶向治療,它的副作用很小。而傳統的化療是一種細胞毒性療法,“殺敵一千,自損八百”,副作用比較大。

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存在NTRK類基因突變的患者數量

全美國範圍內約2000~3000例患者存在NTRK類基因突變;中國約10000例,其中肺癌存在這種基因突變的概率約在0.5%,在研究數據涉及的癌腫中,兒童軟組織肉瘤存在該類基因突變的概率比較高,涎腺腫瘤次之。

如果肺癌患者檢測出攜帶這種基因融合,那這種藥的有效率可以達到80%。如果檢測出來不攜帶這種基因融合,同時也沒有別的基因突變可用藥,那就只能採用傳統的化療方式,生存率和治療狀況就會差很多。

臨床效果

胃腸間質瘤:

55歲男性

治療前:癌細胞幾乎已經擴散到整個腸胃和腹腔

治療後:接受了9個週期治療後奇蹟出現,腫瘤明顯縮小,目前正在接受第10週期治療。


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兒童纖維肉瘤:

16個月大的的嬰兒

治療前:經過基因檢測後發現ETV6-NTRK3突變,接受了3次手術和化療,效果依然不明顯。

治療後:接受抗癌藥Vitrakvi成人劑量的液體制劑治療3週期後,MRI磁共振顯示腫瘤體積減少90%!


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乳腺癌:

50歲女性

治療前:這位患者之前接受過多次的化療和手術治療,無奈最後腫瘤還是復發了,情況很嚴重

治療後:使用了抗癌藥Vitrakvi治療20天之後,裸露的腫瘤幾乎消失了。


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未分化肉瘤

41歲女性

治療前:患者的腫瘤細胞已廣泛轉移到肺部,很快要填滿肺部了。

治療後:迅速解決呼吸困難和低氧血癥。2個週期後,大部分腫瘤消失,12個週期後,腫瘤組織幾乎完全消失!


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經臨床試驗,服用這款藥也會有一些副作用,常見的有疲勞、噁心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。

和所有藥物一樣,這款神藥長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據報道Loxo已經開發出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195,用於治療那些對這款藥已經產生耐藥性的患者。

藥物價格

成人膠囊採購費用:32800美元(約合人民幣23萬元),30天用量;兒童口服液配方的費用:起價為每月11000美元,根據患者的表面積計算。但是定價主要是企業自己的事情,至於該款藥物是否能夠進醫保,需要看藥物的療效、藥物經濟學評價的結果,以及醫保基金的承受能力等,比較複雜。但考慮到研發投入等情況,定價肯定不會太便宜。北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示,該款藥物要進入醫保目錄的話需要跟政府進行價格談判,具體定價要看談判的結果。

抗癌“神藥”有望明年來華!抗癌效果究竟如何呢?

儘管藥物治療和治癒率仍受限制,但相信在科學技術的不斷髮展下,癌症這種疾病最終會被治癒。希望這款藥物也能在中國早日上市,挽救更多生命和造福更多家庭。



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