如何看待FDA批准上市首个“广谱抗癌药”？是否意味着精准医疗的里程碑式突破？你有什么看法？

沁屿

10月25日，我国著名主持人李咏在美国去世。

而去年八月，李咏的妻子哈文，曾在微博发文： “艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？” 然而，在李咏离开的整整一个月后的现在，美国FDA宣布，一款精准抗癌药正式上市。

根据其资料显示，该药可以针对多达17种癌症产生作用，有效率高达75%。

这款药物的名称叫做Larotrectinib（商品名Vitrakvi），是有史以来第一款TRK抑制药物。

翻译成中文之后，用了一种大家比较容易理解的名称，叫做“光谱抗癌药”。

那么，究竟什么是广谱抗癌药？

用美国FDA局长Scott Gottlieb的话说，这是人类对于癌症治疗方式转变的重要一步。

在以往的时候，人类针对癌症的治疗是基于人体的组织。因为不同的组织部位生长癌症的性质和特性不同。在治疗的时候，会根据其组织特性有针对性的进行治疗，这样的好处，一方面可以保护其他的组织不受药物的过度损伤，毕竟，抗癌的药物杀死癌细胞的时候也会损伤人体正常的组织细胞。另一方面，因为其针对性，也就会有相对比较好的治疗性效果。

而现在，这种所谓的“光谱抗癌药”，针对的不再是组织结构的癌了，而是针对产生癌的基因进行精准的打击。是一个靶向药物。

就像最近大火的“基因编辑婴儿”一样的原理，针对特定的基因起作用，可以说是从根本上解决了癌症的问题。也就是针对NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者 有作用。无论患者是什么类型的癌症，也无论癌症发病的区域在哪儿，只要是存在这些基因，就可以进行治疗。

根据其公布的方案，我们可知的是该药可有效治疗的类型包括：

肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

虽然这些肿瘤来源不同，从表面上看千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：携带TRK融合基因突变，而且依赖这个突变基因提供生长信号。 正因为它们本质都依赖TRK基因，才会都对TRK靶向药物产生积极响应。

那么，是否意味着精准医疗的里程碑式突破？

这只能说是一种开始吧。说是一种里程碑的突破，恐怕为时过早。

我们可以看到官方公布的成人胶囊批发采购费用：32,800美元，30天用量。

一个药品价格过分高昂，必然无法在人群之中大规模普及。所谓的精准医疗，也就只能停留在小规模的状态。

我们要知道，一个药品的普及不仅仅带来的是医药企业的利益。在不同人种之间的临床应用也会带来药品本身的不断优化。因此，精准医疗的路，还很长。

鲁南制药

99.9%以上癌症病人跟这种药物无关

如何看待FDA批准上市首个“广谱抗癌药”？是否意味着精准医疗的里程碑式突破？你有什么看法？

用一句歌词来评价：

“知道真相的我眼泪【再次】掉下来”。

看过国内的标题党报道，很多人激动得眼泪掉下来

该消息是中文网上这两天的一则“重磅”报道，标题中充斥着“重磅”、“广谱”、“突破”、“首次”、“首个”等博人眼球的字眼。

看得很多网友激动的热泪掉下来。

然而，这种药跟一般人，甚至一般癌症病人有多大关系呢？

800百杆子恐怕都打不到!

FDA再次批准一种非组织来源的癌症靶向药物在美国上市

11月26日，FDA官网发布了一则新药批准上市公告。

这是一种什么药呢？

标题中就能清楚地看出是一种针对癌变驱动基因的一种靶向性药。这种名为larotrectinib(商品名为Vitrakvi )的药,确有不同于通常的抗癌药物之处，那就是并非是针对特定组织类型（或组织来源）的癌症，比如，我们常说的肺癌，肝癌。

而是针对由神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合（一种突变形式）作为癌变驱动基因引发的癌症，这类癌症并不是发生于某一种器官或组织。

也就是说，是一种针对多种不同身体来源类型癌症的个体精准化治疗的靶向药物。

而且，文件中明确说了，是第二次批准针对生物标志、跨组织类型和身体部位的靶向性抗癌药（the second time the agency has approved a cancer treatment based on a common biomarker across different types of tumors rather than the location in the body where the tumor originated）。

FDA第一次批准非针对组织类型和身体部位，而是针对分子特征的抗癌药是2017年7月批准一种商品名为Keytruda的免疫抗癌药，针对“MSI-H/dMMR亚型”的实体瘤。

癌症的“谱”

抗癌药物所谓癌症的“谱”，可以理解成癌症的类型。

关于癌症，可以从不同视角有各种不同的分类方法。

身体部位和起源组织类型是癌症最传统的“谱”。所谓癌症，可以跟恶性肿瘤互换。而肿瘤的意思是新生的肿块，因而必然有其相应的地址、位置，即发生于某个器官或组织的癌症，比如肝癌、肺癌。

但是，器官也是有不同组织构成，在显微镜下，可以看出不同癌症起源于不同的组织细胞，因此又进一步以组织类型分类，比如，腺癌、鳞状上皮癌、纤维肉瘤等。

器官与组织来源分类常将合在一起，比如，肝细胞癌，食道鳞状上皮癌等。

癌症的基因“谱”。随着分子生物学的发展，人们认识到，癌症发生的病理机制是某些控制细胞增生的基因（促进或抑制，即所谓癌基因或抑癌基因）突变导致。某些特征性突变驱动某些癌症的发生。

现在很多靶向抗癌药是针对这些基因以及其表达物的。

癌症的其他“谱”。当然，癌症还根据其他特征分为很多其他的“谱”。比如，根据致癌原因的分类，像HPV病毒相关癌症、酒精相关癌症等。

抗癌药的“谱”

药物的抗癌谱就是指针对的癌症类型。

其实，传统的抗癌药大都是“广谱”抗癌药，比如化疗药，放疗（药），甚至冷热激光等，不仅可以针对某些癌症，广“谱”到连正常组织细胞都不放过，才是真正的“广谱药”。

当然，这些不同“广谱”抗癌药对不同癌症的敏感性也有差异，因此，各种癌症才有不同几种抗癌药程式化使用的治疗方案。

相对于这些“广谱”抗癌药，所有针对特异靶点的靶向性抗癌药都属于“窄谱”抗癌药，也叫精准化或精细化抗癌药。

最新批准的“广谱”抗癌药的抗癌谱有多广？知道真相的我眼泪（失望地）【再次】掉下来

一般公众对于癌症这些拗口“谱”并不关心，人们真正关心的是，这种药物可以惠及多少癌症病人，这才真正的“谱”。

比如，国内一篇报道中就举出全球、我国每年新发多少癌症病人的大数据来说明这种药的重要性。

似乎这种药一出，这些癌症病人都会得解放似的。

事实上呢？

所有癌症病人中的99.9%以上跟这种药物无关。

以可比的数字来说，美国2017年新发癌症估计为1688780 例，其中NTRK基因融合阳性的估计有2000到3000例，即使以3000计算，仅占0.1776%。

但是，并不是这3000例癌症病人都可以用这种药物来治疗。

根据FDA的报告，这种药物的适应症是：NTRK基因融合（突变），没有获得抗性突变，晚期转移，或难以切除、切除会增加死亡率，或复发后没有其他可获得满意疗效的疗法的癌症病人。

最直接的意思是，手术切除仍是无论是不是NTRK基因融合（突变）癌症的首选治疗。不能切除，符合以上条件的NTRK基因融合（突变）癌症才适用于这种药物。

使用后，6个月反应率（可以理解为有效率）为75%；另一项研究的反应率是81%。

这样算下来，即使是这种药物率先上市的美国，所有癌症病人中的99.9%以上跟这种药物无关。

就全球或者我国来说，99.9%后面可能需要再加1、2、3个9 。

且不论，这种药何时能在中国和其他国家上市，仅昂贵的费用来说，就会是多数人望而却步，成年人每个月就需要3万多美元。

要知道，这类出货量极其有限的药物，不会像其他大陆药一样随着上市时间而大幅度降价。

重大意义

跟绝大多数癌症治疗无关，不意味着没有意义。

作为第二种非针对癌症组织来源和身体部位癌症的抗癌药，其被批准上市代表着人类对癌症、对癌症治疗认识和方向性的重大进展，说具有里程碑意义也不算过分，如果是指2017年上市的Keytruda的话。

随着更多精准性靶向药物的研发上市，终有一日，绝大多数癌症会被这类药物所覆盖，癌症的治疗效果，尤其是晚期癌症，将会有本质性提升。

挣脱枷锁的囚徒

我简要地回答一下吧：

1、啥？广谱抗癌药？抗癌药也能广谱？是的，所谓广谱，就是可以对很多不同的癌症都有效，但这个所谓“不同”的癌症，又并不是说，随便什么癌症病人都能用，是有条件下的相对“广谱”。不管哪个部位哪种病理类型的实体肿瘤（排除血液系统肿瘤）（其实也仍然不是所有，而是17种癌症），不管男女老少病人，但经基因检测必须要携带NTRK基因融合，而且是针对其他治疗无效或复发进展的局部晚期或转移性晚期癌症患者，你看，这里有几个关键限定词：实体肿瘤（17种），其他治疗无效进展或复发的、无法手术的局部晚期或转移性晚期患者，而且最重要的是，必须是TRK基因融合携带者（这类患者其实很少）。可见，并不是不管三七二十一，所有癌症患者都能用。

2、里程碑式的突破？这要看你是从哪个角度来看，如果从医学研究的角度，也算是一个重要的进展吧，你非要说突破也不是不可以，但你要是认为突破就是癌症攻克了，那还是别说什么里程碑式的突破吧。今天被刷屏的一篇文章就用了一系列的夸张用词，标题更是博眼球，也导致很多人来问我，如截图：

3、治愈率75%？NO！基本概念都没拧清，其实只是有效率（总缓解率），包括完全缓解率和部分缓解率，也就是说，影像检查提示肿瘤消失或缩小了，这只是近期疗效，只是表示肿瘤暂时控制了，以后还极可能再长起来。有人会说，肿瘤都消失了，当然就是治愈了。这所谓的消失，只是CT等影像检查没有“可见肿瘤”了，不等于体内没有肿瘤了。治愈，得长期随访，肿瘤一起不再长起来。所谓的高达75%治愈率，伟大创举，传奇，都是博眼球的胡扯。

事，确实有这么个事，药也确实是个好药，但不要胡乱夸大，不要被别有用心的人利用来忽悠人。教大家一个“终极秘诀”：所有那种说攻克、伟大创举、传奇、奇迹、劲爆、震惊。。。之类的，都是别有用心，别信！医学相关内容只关注或信的医生或医学平台帐号的内容，其他的一概不要理会。

肿瘤专科医生

题主所说的这个药商品名叫“Vitrakvi”，由拜耳和Loxo Oncology共同研制，可以针对治疗胃肠癌、乳腺癌、肺癌、胰腺癌、甲状腺癌、胆管癌、黑色素瘤、软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、唾液腺、阑尾癌等17种不同癌症，是一种“广谱”式抗癌药，号称有效率高达75%。这个药目前已经被美国的食品药品监督管理局（FDA）批准。

首先要明确的一点是有效率是75%，并不是治愈率75%，有效率和治愈率是完全两个概念。医学上评判癌症的治疗效果是否“有效”，就要看肿瘤病灶明显缩小甚至消失，或者是癌症标志物恢复正常，但即便治疗有效癌症仍旧有复发的可能。“治愈”就不一样了，也就是说并完全好了你跟没得过癌症一样，不会复发，现代医学还无法做到完全治愈癌症。

其次，这个药是一种靶向治疗抗癌药，也就是说只对特定人群才有效果。符合条件的人群是具有融合突变的NTRK基因，因此使用Vitrakvi抗癌药之前都得经过基因变异检测，符合条件的使用这个药才有效果。事实上，拥有NTRK突变机翼的癌症患者数量极少，甚至只占到癌症患者总数的1%都不到。因此，虽然Vitrakvi抗癌药的确对多种癌症治疗有效，而且有效率高达75%，但是这个数据只是针对这不到1%的癌症患者而言的，可以用上Vitrakvi抗癌药的患者少得可怜。

不过话说回来，Vitrakvi是第一款具有“广谱”式治疗效果的抗癌药物，并且其治疗效果已经得到了权威机构FDA的认可，这在人类研究治疗癌症的历史上的确是又迈进了一步。我们希望，将来会有越来越多的治疗癌症的药物被研发出来，造福更多的患者，也相信总有一天癌症会被人类攻克！

熊猫爱飞行

毫无疑问它代表着，基础医学对肿瘤的研究的积累，已经到了颠覆传统疗法的时代。而新的医药革命，已经吹响了号角。

首先，让我解释下，为什么它被称为广谱抗癌药。

这是，因为它可以用来治疗多达十多种实体肿瘤：

这些肿瘤按照传统的分类法为：

呼吸系统肿瘤：肺癌

消化系统肿瘤：唾液腺癌、胃癌、结肠癌、阑尾癌、胰腺癌、胆管癌

内分泌肿瘤：甲状腺癌

泌尿&生殖系统肿瘤：乳腺癌、

皮肤癌：黑色素瘤、

骨与软组织肉瘤：软组织肉瘤

小儿肿瘤：婴儿纤维肉瘤、

而Vitrakvi这款药物和传统抗癌药相比，不仅突破了瘤种上的治疗限制，还突破了年龄上的限制，从八个月到八十岁的肿瘤患者，都可以使用。因此，它才会被称为广谱抗癌药。

但是，这可不是蛮干和乱来，更不是病急乱投医、死马当成活马医的产物。而是因为基础医学的研究揭示出了肿瘤的本质来自于特定基因的突变，而在不同部位发生特变，就会产生不同的肿瘤。

但如果有药物能够针对这个特定的基因，那么它在理论上就具有治疗所有这些肿瘤的能力！当然，从一种理论猜想，到变成现实，需要艰苦的努力，和确凿的证据，而首例成功，将极大的鼓舞士气，明确新的研发方向，并且这个理念也将真正站住脚跟，而不是美丽的肥皂泡，成了网络口头禅：开局一张图，过程全靠吹。

而Vitrakvi针对的具体病因则是，NTRK基因融合导致的肿瘤。而这样的治疗理念如今被称为肿瘤的靶向治疗。我相信随着时间的流逝，以后肿瘤的名称将不再是如今的肺癌、胃癌、乳腺癌，而将有新名称来代替，比如NTRK癌。

图示：基因融合，就是不同基因的片段拼出了一个新基因。而NTRK基因融合是驱动细胞发生癌变的一个致癌因素。NTRK基因融合（原肌球蛋白相关激酶融合蛋白）在三十多年前就被发现了，是Martin-Zanca在1986年，首先在结肠癌的癌细胞中发现了这个奇怪的癌基因，它来自于细胞中因为染色体受损产生的基因重排过程，不幸的是重排出了一个危害细胞社会整体（人体）秩序与和谐的不受控的促使细胞不停的生长和分裂的基因。

但是，请注意，同一种病因可以引发多种肿瘤（按现在的解剖学命名体系），但同一种肿瘤也可以由多种原因引起（同样是按现在的解剖学命名体系）（注1）。所以，针对特定原因的新型肿瘤治疗药物Vitrakvi，即是广谱的又是特异的。以治疗肺癌为例，它并不能用治疗所有的肺癌患者，而只能用于治疗NTRK基因融合导致的肺癌患者。

虽然，Vitrakvik看起来能治疗十多种肿瘤，但鉴于，由于NTRK基因融合导致的实际肿瘤患者数量并不太多，因此，Vitrakvi作为第一种获批的广谱抗癌药，它能具体拯救的人数并不多，但是它的革命性意义，将会像青霉素那样永载人类医学史册。

注1：

肿瘤和病因之间，存在一个明显的多对多关系。这种关系，就像学生和老师之间的关系。一个学生从小到大会上许多老师的课，而一个老师在退休前，也会给许多学生上课。人们常说，一个好老师会影响许多人的人生，相反，一个坏老师也同样会影响许多人的人生啊，而同一个学生也会受到许多老师的影响。

NTRK融合基因就像是譬如A老师留在学生心中的阴影，这阴影影响了这些学生的命运，而现在有种方法能特定的清除这种影响，那么所有受到A老师伤害的学生都将因此受益。但如果您是B老师的受害者，那您就无法受益了。

不知我这样的类比，您看明白了吗。

解读最新关键医疗信息

三思逍遥

看到这个消息感到很振奋，由拜耳和Loxo共同开发的NTRK抑制剂——Vitrakvi通过了FDA的批准，安全性和有效性得到了官方认可，即将上市造福肿瘤患者。

这是肿瘤精准医疗的重大突破，Vitrakvi用于治疗NTRK基因融合的实体肿瘤，即使这些恶性肿瘤已处于晚期或已发生转移，而且能够对多达17种肿瘤组织产生杀灭作用，有效率达75%以上，该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答。

上图是晚期肉瘤的患者肺部CT片，左边的图是治疗前的，可以看到肿瘤几乎布满双肺。中间的图是治疗三个周期后的同一部位照片，右边是治疗13周期后的照片。这种以前被判死刑的病例，竟有如此明显的效果，如何不叫人振奋呢。

有些人说NTRK基因融合的肿瘤不到肿瘤发病总数的1%，据统计，每年可用这种药治疗的肿瘤患者也有5000例左右，虽然目前受惠面比较少，但对这几千名患者来说，这是天大的福音，这是100%的神药。

也有人说，现在这种药太昂贵了，一个月要几十万，很多人吃不起。昂贵很正常，医药公司花了那么大的成本研发，总不能让人家亏本吧，要不以后谁还有动力去研发这种高端的精准药物。以前这种NTRK基因融合的肿瘤是花再多钱也无法解决的问题，现在变成了花钱可以解决的问题，这是重大的突破，给很多癌症患者点燃了希望。随着时间的推移，这种药物的价格肯定会越来越低，如果能够早日纳入医保就更好了。

我们可以看到，肿瘤精准治疗不断取得进展突破，不断有基因靶向药被研发出来，比如比较经典的HER2基因阳性乳腺癌靶向药赫斯汀等。面对癌症这一人类第一疾病杀手，我们不可能一口把它吃掉，一步一步取得进步也是一个值得欣喜的局面，我们有理由期待更多类似这样的靶向药在将来不断被研发出来。

悬壶小儿科

“快乐的小大夫”分享观点

（图片是经过这个药物60天治疗的肉瘤）

这个在今年11月刚刚上市的治疗癌症的广谱的靶向药物，说明书根据临床的实验数据，可以对17种肿瘤有效，同时有效率可以达到75%左右。

这绝对是一个好的可喜的成果，又会让一部分癌症患者，甚至是晚期癌症看到希望，明显的延长他们生命。

都说生命是无价的，但是你可知道一般一个成人用一个月的药物花费要21万人民币左右，并且一般不会用一个月就结束了。不知道有几个人负担得起。

靶向药物一般是通过抑制癌症基因起到作用，这个药物也是，但是很多癌症并不是一个基因控制的，基本都是多个基因控制，能对17种癌症有效，说明它们含有同一个基因。但绝对不是控制这一个基因癌症就能痊愈的，但还是能抑制癌症的快速发展，有效率可以达到75%，而不100%，同时是有效率，不是治愈率。

说明药物有效，但是依然不能治愈，可以延长生存时间，所以不能说有里程碑的意义，只是还在原来的基础和思路上有所发展。

我想距离人类彻底治愈癌症还远着那，但是毕竟是前进了，也是值得高兴的一部。

希望医学快速发展，早日攻克癌症，同时让每个人都买的起，甚至免费！

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快乐的小大夫

FDA获批的新药Vitrakvi

Vitrakvi（又名Larotrectinib），FDA（美国食品药品局）刚刚获批上市治疗，同时通过基因检测有TRK基因融合的17种实体肿瘤，可谓是真的广谱治疗肿瘤。

查阅了三个临床多中心的研究数据：该药物的整体有效率在75%左右；是有效，不是治愈哦。有效的意思就是肿瘤对药物是有反应的，肿瘤缩小了，或者不长了；但是不是意味着肿瘤就完全消失了。当然有很多临床病例确实效果不错，让人感到振奋。

Vitrakvi真的就 里程碑的意义

很遗憾，讲了那么多好的，再来讲讲不好的：

适用人群小

这个药物仅仅适用于NTRK基因融合的肿瘤患者；而NTRK基因融合的患者，在实体瘤的患者里面只占了不到1%；也就是说实体瘤的患者，只有不到1%的患者可以用。而且都是不能手术，没有其他治疗方案可以选择的患者；换句话说，有其他治疗方案可以选择，就不用这个药物。

看到希望

Vitrakvi是一个值得期待的抗肿瘤药物；虽然针对人群小，虽然价格贵，虽然还不是完全治愈；但是依然让我们看到了曙光和希望！未来可期！

天天博士讲风湿

清晨我被一消息刷屏，连平日里朋友圈潜水的老哥，也转发了这个新闻，并感叹道：只知道抗生素有广谱的，现在连抗癌药物都有广谱的了，这人类医学的发展真的是日新月异！

事情的原委是这样的：

昨天，美国时间11月26日，一个叫Vitrakvi的抗癌药物在美国正式上市。Bayer和LoxoOncology公司联合宣布，Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药。

于是朋友圈喜大普奔，奔走相告！接着，开始有亲戚朋友来信问Jojo这个药物什么时候能够到国内，什么时候能用得上；如果去美国，能否直接开到这个药物。

为了辟谣一些人云亦云的误传，Jojo来划一划重点：

首先，Vitrakvi称之为广谱药，并不是说对所有的肿瘤都有用。

它是TRK抑制药物。

它目前针对的是17种肿瘤，并且是携带NTRK基因融合(gene fusion)的肿瘤患者。

也就是说，如果你不是NTRK基因融合类型的患者，那么这个药物可能并没有效果。换句话说，它只针对，少数有基因突变的患者有用。

其次，药物有75%的有效率，并不是治愈率。

有效率是什么意思？就是可以让病情稳定或者肿瘤缩小，但是不能让肿瘤治愈！也就是，不是我们广大人民群众理解的，100个肿瘤患者中有75个人被治愈，而是指100个中有75个患者有效果。

我们知道肿瘤的一个重要属性就是，细胞的正常基因发生了突变（或癌变），并在肿瘤的发生发展过程中继续突变。因此该靶向药物，在治疗肿瘤过程中，必定面临着癌症细胞耐药的可能。无治愈一说。

并且获得这“75%有效率”的临床数据，来自于那些丧失手术机会，或者手术风险极大、并发症风险极高时的晚期相关肿瘤患者。换言之，那些早期肿瘤患者，治疗效果并无相关临床数据。

同时，该药物在美国批准上市，不是中国！且价格昂贵！

国外生物制剂、药品，在国内上市，老百姓能用上，耗时数月甚至数年不等。

在美国，Loxo Oncology公司公布新药的价格：

成人胶囊批发采购费用：32,800美元，30天用量。

儿童口服液配方的费用：起价为每月11,000美元。

价格实属高昂！虽然拜耳公司针对价格，做了一系列的福利措施，包括慈善基金等等。但以上优惠仅仅限于美国国内，中国具体情况还不得而知。

最后，不得不再提到一句，该药物是FDA已加速批准上市的，因此远期副作用和效果还需要临床进一步观察获得。

但是，我们也要肯定的是，它是有史以来第一款TRK抑制药物，是人类抗癌史上的里程碑。并且作为从基因着手的一款精准抗癌药，75%的有效率，无疑也为那些无手术机会的晚期部分患者带来了曙光。

Jojo医生

看到这种题目真是觉得题主脑残，这种所谓的广谱跟我们理解的广谱根本不是一回事！不仅有针对性，也不是治愈而是缓解，最后，同样有副作用！看免费小说请关注公众号翼无自