权威解读:美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心“神经母细胞瘤”的治疗

  纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan-Kettering Cancer Center,MSK)位于美国纽约曼哈顿区,始建于1884年,历经百年,已发展为一家全美乃至世界著名的癌症医院。

权威解读:美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心“神经母细胞瘤”的治疗

  MSK在癌症治疗方面的特有优势,得益于中心的基础研究、转化研究和临床研究领域的创新项目。1980-2012年,该中心研制的药物中,共有9种获得了美国FDA的上市批准,帮助众多重症患者实现新生,这其中就包括很多神经母细胞瘤患儿。

  MSK开发的抗体药物Hu3F8(Naxitamab)和8H9(Omburtamab)分别在2017和2018年得到美国FDA授予的突破性疗法认定。这意味着这两种抗体药物应该会更快获得FDA的上市批准。

  Naxitamab可以引导人体的免疫系统发现并摧毁化疗或放疗后存活下来的神经母细胞瘤细胞。自1987年以来,MSK已为数百名神经母细胞瘤儿童患者安全进行了上万次Hu3F8治疗。目前,每天可对多达8位患者进行抗体Hu3F8治疗。

  Omaburtamab携带放射性碘形式的液体辐射,靶向大脑中的肿瘤细胞,同时还能保留附近的大脑和脊髓组织。该疗法可治愈70%的出现大脑或中枢神经系统复发的神经母细胞瘤患者。该项目的研究团队是世界上少有的针对已扩散至大脑的神经母细胞瘤治疗的团队。

  此外,MSK还在研发一种抗神经母细胞瘤疫苗,来“训练”免疫系统继续摧毁残留的癌细胞。目前,已有100多名儿童接种了这种疫苗,MSK正在进行相关的临床试验。

MSK神经母细胞瘤项目主任问答

  Nai-Kong Cheung(中文名:张乃光)教授是MSK神经母细胞瘤项目的主任,在这一领域上的研究成果受到世界瞩目。关于神经母细胞瘤的一些问题,Cheung教授作出了以下解答。

权威解读:美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心“神经母细胞瘤”的治疗

  对于一些已经发生扩散的神经母细胞瘤,是需要进行积极治疗的;而有些神经母细胞瘤并没有这么大的威胁性,在极少或没有治疗的情况下,它们会自行消失或保持不变,对这类患儿,我们有信心实现90%以上的存活率。

  能让孩子们避免不必要的治疗是一件幸事。因此,MSK治疗神经母细胞瘤的首要任务是确定50%不需要接受治疗的患儿。对于高风险患者,我们一直在努力实现的就是更有效的治疗和更小的副作用。毕竟,即使神经母细胞瘤被治愈,随之而来的毒副作用可能是毁灭性的。

  近年,MSK我在控制高危神经母细胞瘤方面也取得了许多进展。在这三十年里,我们一直都在使用靶向药物来治疗已经扩散的神经母细胞瘤。这些药物被称为单克隆抗体。它们能增强人体自身的免疫细胞,从而阻止癌症的发生。抗体也可以携带放射性同位素来进行液体辐射。

  为了改善高危转移性神经母细胞瘤的治疗方法,我们尝试结合化疗、手术、放疗和免疫疗法。最后发现,通过将单克隆抗体3F8与白细胞生长因子GM-CSF结合,我们可以破坏隐藏在骨髓中的肿瘤细胞。对于一个曾经无法治愈的癌症来说,找到治疗的方法是指日可待的。

  MSK正在开发更好的治疗策略和抗体药物来治疗和预防脑内或脑脊液转移。这类转移常发生在10%的患者上。我们将抗体药物直接注射到脑脊液中来杀死隐藏在脑脊液中的肿瘤细胞。在我们的研究中,使用了这个药物的患者的寿命要比预期得更长,副作用也更小。这个药物就是Omburtamab。

  在另一方面,我们将继续改进我们的抗体药物,使其更有效。我们还成功地证明了癌症疫苗在预防肿瘤复发方面的安全性和有效性。现在,即使是那些癌症复发的患者也有了治愈的可能。这些都归功于MSK的研究人员之间的合作和努力。

  如何处理神经母细胞瘤的副作用?

  当前,对于高危神经母细胞瘤患者的治疗包括化疗、放疗、手术和免疫疗法。我们注意到,这种积极的治疗将产生短期和长期的副作用。因此,必须使药物具有肿瘤特异性,以防止或减少器官损伤。同时治疗必须个性化,以最大限度地发挥疗效,同时尽量减少副作用。

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