勿盲从!这款宣称能治愈75%癌症的"广谱抗癌药"只能让少数人获益!

自媒体原文如下:

勿盲从!这款宣称能治愈75%癌症的

第一款 ?

文内宣称是"第一款广谱抗癌药",这里的"第一款"画个问号,如果这里的广谱指的是针对的癌症类型多的话,这把11月26日之前上市的可以一药治疗多种癌症的靶向药和免疫药置于何地呢?很多靶向和免疫药物都不是针对特定类型肿瘤的药物,都可以叫"广谱抗癌药"。

该药只是研究设计时使用了"篮式试验",即入组患者时不区分所患肿瘤的种类,研究结果显示,该药对NTRK融合基因阳性癌症患者有效率达75%,FDA依据这个临床试验以及这个药是"孤儿药"加速批准了该药。

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该药是经过FDA官宣的"孤儿药"

作为该药的联合研发者之一Loxo Oncology公司(另一研发者为拜耳公司)在2017年5月就在其官网上宣布Larotrectinib是美国FDA批准的孤儿药,指定用于治疗NTRK融合基因的实体肿瘤。

孤儿药,相信读者并不陌生,百度词条解释——"孤儿药"又称为罕见药,用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为"孤儿药"。

根据世界卫生组织(WHO)给出的定义,罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病,从这个角度说,对这个药物抱有希望的多数癌症患者要失望了。

NTRK融合基因突变是啥? 什么情况下可用这种药?

该药在临床应用有两个明确的限定,而标题党只宣称是"广谱"。对众多癌症病人来说,是一种误导,在给病人点燃希望,在进行基因检查后,极有可能不适合用这种药物。

两个明确的限定是什么呢?一是病人带有NTRK基因融合;第二个是患者应为局部晚期或转移性实体瘤患者,没有有效替代治疗方案的。换句话说,也就是在目前常规抗癌治疗手术、靶向,放疗、免疫都无效的情况下,才推荐选择该药。

拜耳的官网昨天也发了一条新闻,如下:

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NTRK融合基因是一种癌基因,它在肿瘤里面的发生率极低,脑瘤相对高一些,也都低于1.4%,而且人种差异性很大,肺癌为例,亚洲人的携带NTRK融合基因的比例远远低于高加索人种(生命科学搜狐号)。

《Nature Reviews Clinical Oncology》上2018年10月17日的一篇文章解释了NTRK融合阳性癌症和TRK抑制剂治疗。

NTRK中文全称是"神经营养因子受体酪氨酸激酶基因",它分为NTRK1、2、3,分别编码酪氨酸激酶(TRK)A、B、C蛋白。NTRKs基因及其表达的蛋白质TRKs,都是身体内的正常基因和蛋白,但当NTRKs基因与另一个不相关的基因融合在一起,会导致TRK融合肿瘤的扩散和生长。

TRK抑制剂(TKI)分为广谱型和特异型,本文主角就是特异性TKI,larotrectinib。临床研究结果显示,larotrectinib带来的NTRK融合基因突变癌症患者的客观缓解率(ORR)达到75%,患者出现缓解的中位时间为1.8个月。并且,缓解与NTRK融合类型和患者年龄无关。截至成文时,55%的患者在治疗一年后仍处于无进展生存期,并且71%的患者仍处于缓解中。更惊人的是,larotrectinib在治疗携带TRK融合肿瘤的儿童患者时,总体缓解率高达93%。同时它在中枢神经系统中也表现出疗效。

总之,这对于少部分癌症患者来说是一个重要信息,也是能救命的信息,但过分强调靶向药治愈率却不科学,因为靶向药如果用在合适患者身上,它有效率高,而且起效快,一定时期内能显著提高生存质量和存活率。但由于肿瘤的异质性和进化,一段时间后几乎无一例外会出现耐药性,需要换药,极少出现长期存活或治愈。


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