今日，輝瑞（Pfizer）公司宣佈新藥 tafamidis 獲得了美國 FDA 頒發的突破性療法認定，用於治療轉甲狀腺素蛋白心肌病（transthyretin cardiomyopathy）患者。
轉甲狀腺素蛋白心肌病是一種罕見，致命，並且與進行性心力衰竭有關的疾病，常常未得到正確的診斷。這種疾病的發病率目前尚不清楚，據估計只有不到 1% 的人患有這種疾病。目前尚沒有針對該疾病的批准藥物，患者的平均預期壽命從診斷開始只有 3 到 5 年。
Tafamidis 是一種專門針對該罕見病的在研藥物。2012 年，tafamidis 在歐盟和美國被授予孤兒藥資格。2017 年 5 月，美國 FDA 為 tafamidis 頒發了快速通道資格。此外，2018 年 3 月，日本厚生勞動省為 tafamidis 頒發了 SAKIGAKE 資格（先驅資格）。
Tafamidis 的分子結構式（圖片來源：By Anypodetos (Own work) [CC0], via Wikimedia Commons）
這一突破性療法認定獲得了 tafamidis 3 期臨床試驗 ATTR-ACT 的研究結果支持。在這項 3 期臨床試驗中，研究人員們招募了 441 名患者，第一組每日口服 20 毫克 tafamidis，第二組每日口服 80 毫克 tafamidis，第三組則接受安慰劑的治療。該研究的主要目的是在長達 30 個月的時間裡，比較服用 tafamidis 與服用安慰劑的患者，在全因死亡率和心血管事件相關的住院上是否有差異。結果表明，tafamidis 顯著減少了這兩項指標。
輝瑞公司全球產品開發，罕見病部門高級副總裁兼首席開發官 Brenda Cooperstone 博士表示：“此次突破性療法認定是向前邁出的重要一步，為患有罕見致命疾病的轉甲狀腺素蛋白心肌病患者提供潛在的新治療方案。我們期待著通過這一快速流程與 FDA 合作，以實現醫療需求未滿足的患者需求。”
我們期待這款突破性療法能夠早日上市，挽救患有罕見致命疾病患者的生命。
[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for Tafamidis for the Treatment of Patients with Transthyretin Cardiomyopathy
[2] 藥明康德 - 顯著減少死亡，近 3 年大型研究證實輝瑞新藥療效
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