最新！美國藍鳥生物Bluebird宣佈:新一代CAR-T治療多發性骨髓瘤取得了初步成功
原創： 小率愛科技 幹細胞之家網 12月4日
12月1-4日，第60屆美國血液學會（ASH）年會在美國聖地亞哥召開。這是關於血液疾病最新動態的最大型美國醫學會議。Bluebird bio公佈了最新的CAR-T治療多發性骨髓瘤的研究數據。
Bluebird bio和新基公司在過去兩年裡CAR-T治療多發性骨髓瘤的研究獲得了業界的廣泛關注，因為之前的臨床數據顯示很有前途。 就在週日，該公司發佈了第二代細胞療法的研究結果，顯示試驗對病情嚴重的多發性骨髓瘤患者顯示治療有效。
根據美國血液學會年會上Bluebird公司宣佈的結果，在10月18日之前輸入Bluebird的bb21217的十幾名患者中，有10名患者有客觀的臨床反應。 研究人員還發現，在11名可評估的患者中，所有患者在各自輸注後30天內均有CAR-T細胞擴張。 對於在六個月或更長時間內可評估的三個人，每個人都表現出CAR陽性T細胞的“連續持續性”。
今年5月份Bluebird（藍鳥生物）和Celgene Corporation（新基生物製藥）（CELG）雙方達成協議，共同開發和合作關於bb2121，針對於抗原B細胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法，用於潛在治療美國本土的複發性/難治性多發性骨髓瘤患者。
2016年底，藍鳥生物提供了bb2121臨床一期的初步結果，這些早期結果表現出很強的有效性和安全性（無劑量限制性毒性，無神經毒性或高於2級的細胞因子釋放綜合症）。
2017年ASCO大會上，藍鳥生物與新基共同宣佈了bb2121臨床試驗的更新數據。研究人員在臨床試驗中招募了21名接受了幹細胞移植療法但未起作用的多發性骨髓瘤患者，他們曾接受的療法中位數高達7種，表明這些患者能使用的治療方案極為有限。臨床結果顯示，在可用於療效的評估15名患者中，27%出現了完全緩解，47%出現了非常好的部分緩解，其餘的患者為部分緩解。換句話說，在這15名患者中，緩解率為100%。此外，患者的疾病複發率為0%。
今年早些時候針對多發性骨髓瘤患者的三項CAR-T療法bb2121的1期研究顯示，最高劑量組達到96％的客觀反應率和50％的完全反應率。
目前開發的第二代anti-BCMA-CAR-T療法bb2127，該藥物已進入治療複發性/難治性多發性骨髓瘤(R/R MM)的I期臨床研究(CRB-402)。通過bb21217，Bluebird和Celgene 將會調整他們的製造工藝，以實現更有效和更持久的療法結果。 這將需要更多等待時間。
bb21217的初步結果
患者數量被10月18日的數據提取注入12實現了臨床反應10持續回應9實現了完整的響應或嚴格的完整響應3實現了非常好的部分響應2實現了部分回應4
消息來源：bluebird公司公佈數據
在毒性方面，Bluebird表示，目前在bb21217的1期研究中看到的那些與其他CAR-T療法一致。 值得注意的是，接受這些治療的患者通常病得很重。 在輸注bb21217的12名患者中，他們的治療前中位數為7。
12名輸注患者中有三分之二經歷了稱為細胞因子釋放綜合徵（CRS）的免疫反應，但其中只有一例被歸類為嚴重。 在三名患者中觀察到神經毒性，一名患者為輕度，一名患者為中度，一名患者有生命危險。 根據Bluebird 12月2日的聲明，所有的CRS和神經毒性事件都得到了解決，沒有研究的患者死亡。
該生物技術指出，bb21217研究正在評估腫瘤負荷高低的患者隊列中較高劑量的治療。 它最近還宣佈已完成關於bb2121的關鍵KarMMa試驗的註冊。
更多患者的數據可以進一步驗證治療方法。 儘管如此，Bluebird和Celgene似乎對他們的CAR-T能力以及他們在更大的多發性骨髓瘤治療領域的地位充滿信心。
新基公司最新的股票價格，圖片來源網絡
關於藍鳥生物
藍鳥生物公司bluebird bio, Inc.(NASDAQ:BLUE)創立於1992年，前稱Genetix Pharmaceuticals, Inc.，於2010年9月改為現用名，總部位於美國馬薩諸塞州劍橋市，全職僱員479人，是一家臨床階段的生物技術公司，致力於為治療嚴重的遺傳疾病和罕見疾病開發革命性基因療法。
關於新基醫藥（或：新基製藥、賽爾基因）
CelgeneCorporation(NASDAQ:CELG)創立於1980年，總部位於美國新澤西州Summit，全職僱員7,467人（2018年），是一家致力於改善全球患者生活的全球性生物製藥龍頭企業。
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閱讀原文：50多家國內CAR-T生技企業數據
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