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《轉》譯
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近日，美國德州衛生大學的研究人員報告說，他們通過基因治療從根本上治癒了實驗小鼠的1型糖尿病。
通過基因療法，研究人員使小鼠胰臟中胰島素分泌細胞得到了一定水平的擴展，代表著1型糖尿病在一定程度上得到緩解，同時，這一改變也可能會在一定程度上導致2型糖尿病患者的胰島素依賴。
正常情況下，人類胰島β細胞會大量合成胰島素，降低人們的血糖濃度。在1型糖尿病中，免疫系統破壞β細胞，導致身體不產生胰島素。在2型糖尿病中胰島素合成降低，但仍由身體產生。
UT Health San Antonio的研究人員在今年1月獲得了關於其糖尿病治療的美國專利，其技術和計劃將在未來開始商業化。
這種基因治療技術使用病毒作為載體將選定的基因攜帶到胰腺中，然後將其併入並引起胰島細胞和其它細胞類型以製備胰島素。
使用病毒載體的基因治療技術目前已經被FDA批准用於治療多種疾病。
“胰腺除了β細胞以外還有許多細胞類型，我們的方法是改變這些細胞，以便它們響應血糖濃度並開始分泌胰島素，”UT Health糖尿病司醫學教授兼首席醫師Ralph DeFronzo博士在新聞稿中表示。 “這基本上就像β細胞一樣。”
在1型糖尿病患者中，身體排斥β細胞，然而，胰腺中的其他細胞群與身體中的免疫防禦自然地處於共存狀態。
DeFronzo說：“如果1型糖尿病患者在這樣的細胞狀態中能夠存活了30,40或50年，而我們所要做的就是幫助他們分泌更多的胰島素，同時確保病人不會發生不良的免疫應答。
實驗過程中，研究人員對小鼠血糖的調節進行了精確的監控，相對於傳統胰島素治療和一些糖尿病藥物的臨床研發，對於血糖的密切監測可以避免實驗動物和病人發生血糖驟降。
UT Health San Antonio研究員Bruno Doiron博士說：“我們的治療系統能夠很好的運行。 “在長達一年的治療過程中，我們的實驗老鼠沒有發生任何由治療引起的副作用，這是從來沒有見過的。但我們的實驗仍然限制於老鼠這種單一的動物模型。我們希望能夠在不遠的將來將這種基因治療技術引入更接近人類內分泌系統生理學的大型動物實驗中。
研究人員希望在三年內進入人體臨床試驗階段。該研究對應的文章則發表在最新的Current Pharmaceutical Biotechnology雜誌上。
Researchers cure diabetes in mice without side effects
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