尚傑上市:首個新型類風溼關節炎口服靶向藥物JAK激酶抑制劑

尚傑上市:首個新型類風溼關節炎口服靶向藥物JAK激酶抑制劑

尚傑®上市發佈會現場

2017年8月13日,尚傑®在華上市。

這是全球製藥巨頭輝瑞公司研發出的首個新型類風溼關節炎口服靶向JAK激酶抑制劑——託法替布(尚傑®),能夠阻止細胞內可導致類風溼關節炎的炎症細胞因子的信號轉導。

2017年3月8日,中國國家食品藥品監督管理總局(CFDA)批准託法替布(尚傑®)在中國上市。尚傑®是唯一一個被納入《美國風溼病學會2015年類風溼病關節炎治療指南》的JAK激酶抑制劑。目前已在全球80多個國家獲批上市,每年有超過19400患者使用尚傑®治療疾病。

目前類風溼關節炎的主要治療藥物包括慢作用抗風溼藥、免疫抑制劑(JAK激酶抑制劑)、生物製劑、非甾體抗炎藥及植物藥等。據資料顯示39%的患者對注射治療依從性差,79%的類風溼關節炎患者更願意選擇口服治療。

資料顯示,類風溼關節炎也被稱作“不死的癌症”,可引發一系列症狀,包括關節部位的疼痛和腫脹,其中手、足和膝蓋為易發部位。該疾病的發病原因目前未知,但醫學界普遍認定類風溼關節炎是一種自身免疫性疾病,由於患者的免疫系統錯誤地將自身正常的組織當作威脅並對其進行攻擊,進而引發的一系列炎症反應。有數據顯示,全球約有2370萬類風溼關節炎患者,我國約有400萬類風溼患者。

尚傑上市:首個新型類風溼關節炎口服靶向藥物JAK激酶抑制劑

曾小峰

北京協和醫院風溼免疫科主任曾小峰指出,類風溼關節炎是一種致殘率很高的自身免疫性疾病,如果在病變的早期沒有及時、合理地進行治療,最終會侵犯全身各部關節,造成肌肉萎縮,關節變形,導致患者的日常生活都需人協助,關節受累較多的患者更是終日不離床褥、不能動彈,無法工作學習,生活極度痛苦,“這個疾病對國家的經濟發展、患者個人價值的實現都是很大的阻礙。”

由於經濟因素、計劃妊娠或手術,以及隨著治療時間延長部分患者體內產生抗藥物抗體導致生物製劑療效逐漸喪失,以及生物製劑貯藏使用不便且有注射和輸液反應的風險,以上諸多原因導致生物製劑停藥率高達57%。

尚傑上市:首個新型類風溼關節炎口服靶向藥物JAK激酶抑制劑

田新平

北京協和醫院風溼免疫科主任醫師田新平教授指出,治療不規範、延誤治療、隨意停減藥在中國類風溼關節炎患者的治療中非常普遍,中國地區的類風溼關節炎患者至少要經歷2.5年才能最終被確診,60%的患者以為不痛就是治癒,80%的患者並沒有意識到類風溼關節炎所帶來的關節破壞是不可修復的,“所以,要注意做到早診斷早治療,爭取達標治療。”

達標治療即以病情緩解(包括臨床緩解和影像學緩解)作為治療目標,採取各種積極有效的治療,在一定時間內將炎症或病情活動度降至較低水平或達到臨床緩解。

研究證實,類風溼關節炎的治療是一個長期甚至終身的漫長過程,患者的治療依從性與疾病的快速緩解和達標有密切關係,而給藥途徑也是影響患者依從性的重要因素之一。在早期RA患者中,達標治療可以比常規治療更好地、更早地控制疾病,顯著改善患者預後,有助於患者儘早迴歸工作和各類社會活動,總體提升生活質量。

尚傑上市:首個新型類風溼關節炎口服靶向藥物JAK激酶抑制劑

李夢濤

北京協和醫院風溼免疫科主任醫師李夢濤教授說,在實施達標治療的情況下,患者第1年額外花費的精力和時間最終可使此後的就診次數減少,對於獲得持續緩解的患者,還可逐漸減停藥物,長期下來可降低和節省更多費用。

專家解讀稱,託法替布屬於小分子靶向口服藥物,具有起效快速、療效持久的特點,是治療類風溼關節炎的新機制;其有效性和安全性與生物製劑相似,價格更便宜,並且每天只需口服兩次,保存攜帶方便,無需患者去醫院注射,可以提高患者的治療依從性;另外,服用兩週即迅速起效,不產生抗藥物抗體,極大地滿足了類風溼關節炎患者的治療需求、可以帶來更多的臨床獲益。

而生物製劑為大分子靶向藥物,療效不錯但價格較高,一年的治療費用約5到10萬元,出於經濟因素考慮,不少患者在病情稍有好轉後就會停藥。

對於尚傑®在華的上市,輝瑞大中華區總裁吳曉濱博士稱,作為首個口服治療類風溼關節炎的JAK激酶抑制劑,尚傑®的誕生建立在輝瑞以患者為中心的使命之上,其在中國的上市為醫生和類風溼關節炎患者提供了一種新的治療方案。

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