医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。
7月16日，《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果：科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法，有望将致命遗传病扼杀在摇篮里。
由GBA基因突变引发的急性神经病理戈谢病（acute neuronopathic Gaucher‘s disease），一种不可逆转的遗传性代谢疾病。GBA突变会破坏特定脂肪分子或者脂质的降解，从而导致脂质在脑细胞和身体其他部位聚积，导致器官功能障碍。
通常，一些戈谢病患者可以在出生后通过补充GBA酶实现治疗。但是这种酶替代疗法无法从血液中进入大脑，患有急性神经病理戈谢病的儿童很难活过两年。Waddington表示，这种疾病破坏性很大。
而这一研究在小鼠模型中完成，成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变，为未来实现胎儿基因治疗带来了希望！
经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。
2017年，FDA针对再生医学发布了全面的政策指南（comprehensive policy framework for regenerative medicine），囊括了加快产品开发的多种策略，例如突破性治疗认定、再生医学先进疗法认定（RMAT）。作为再生医学的关键组成，基因疗法在革新传统医疗范式、产生长久效益等方面有着得天独厚的优势。
2018年7月11日，FDA发布6项科学指南，有望作为基因疗法的开发、审查和批准等全面监管框架的基石，帮助基因疗法以符合有效性、安全性的“黄金标准”进入市场，惠及患者。
经过近三十年的努力，科学家在基础研究方面取得了长足的进步。特别是新的基因载体、新的基因编辑技术以及在细胞生物学和免疫学领域取得的进展，为基因治疗的安全性和有效性提供了理论和工具支持。这些进步使得近十年来基因治疗的临床实验取得了很多突破性的进展。
但是，产前基因疗法也有风险，除了胎儿之外，还要顾虑母亲的安全。Waddington强调，临床医生必须绝对肯定他们发现的突变会导致疾病。
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