中國臨床腫瘤學會理事長 李進教授
砒霜的故事告訴我們：藥物既可以殺人也可以治病
在我國古代故事裡，潘金蓮用砒霜毒死武大郎，而CSCO副理事長馬軍教授用砒霜挽救了白血病患者。所以潘金蓮是人美心不美，馬軍教授是人美心也美（全場爆笑、鼓掌）。馬軍教授用砒霜治病，就是藥物創新的實例！也是說明砒霜這樣一個毒藥都要用來救治腫瘤患者，我們是否一定要用治感冒藥的安全標準來衡量抗腫瘤藥物，大家好好想一下。
新藥臨床價值評估: 雪中送炭？錦上添花？百花齊放？應以患者需求為核心！
我認為新藥的臨床價值評估應以患者需求為核心，避免過於強調安全性而忽略臨床需求。根據臨床需求，新藥的臨床價值可以分為雪中送炭型、錦上添花型和百花齊放型。可以先批准新藥用於臨床救治患者，再評價其安全性特點，避免過於強調安全性而忽略臨床的巨大需求。
“P值不是限制臨床研究和藥物上市的金標準，但應提高研究質量”
臨床研究的另一個重要問題是統計學。2016年，美國統計學會在美國統計學雜誌發文，“P值真的那麼重要嗎？P值該往何處？”例如，兩個藥物研究，一個研究的藥物可以延長病人生存，且有統計學意義；而另一個藥物沒有統計學意義但同樣可以延長病人生存，那麼到底這兩個藥是不是一樣有價值？還是第二個藥沒有價值？這是擺在所有的研究者和藥監局評委桌面上的問題。
舉個例子，2018年Idea研究結果出爐，帶來很多思考。該研究從嚴格意義上來說，它是失敗的，因為沒有達到研究終點。但該研究有1萬位患者參與，歷經十幾年，十幾個國家共同參與，最後證明對於低危的結直腸癌患者，3個月就已經足夠完成輔助化療療程。雖然有一些專家提出了質疑，但絕大部分國內外專家都為認為這個研究非常有意義，儘管P值未達到統計學差異，但該研究證據還是被納入美國NCCN和中國CSCO的臨床指南。
所以說，我認為統計並不是限制臨床限制藥品上市的金標準，只能做參考。
創新研究的另一個重要因素就是研究者。對於主要研究者，要加強研究的管理質量，提高研究質量。在整個臨床過程中，從病人篩選開始，一直到臨床試驗完成，都要進行全程質量管理。這是我國臨床研究目前還不能跟美國、歐洲臨床研究相提並論最重要的原因，就是我國研究的水平和質量還達不到世界先進的水平與質量。
“中國醫藥企業：要合作共贏，避免同質化與惡性競爭”
目前，我國的醫藥企業存在嚴重的同質化問題，未來需要避免同質化競爭、要合作共贏，要解決同質化競爭的前提下來提升產品的優良品質。
當下，NMPA批准的48個PD-1和PD-L1，但是全國共有148家企業擁有PD-1、PD-L1專利。很多企業的老總說，“現在如果不說我有PD-1和PD-L1單抗，我都不好意思說我是中國的研發企業”。
我形容這個現象是：千軍萬馬、狹路相逢、自相殘殺、慘不忍睹。
未來我們一定要重視這樣的問題，除了企業之外，政府有關部門要肩負起社會責任。不要說你沒有這樣的權利，而是要有社會責任感。如果把您的工作與祖國的命運，大眾的健康和社會使命感、責任感聯繫在一起的話，我相信，政府部門有關人員會有辦法解決中國同質化競爭的焦點問題。要勇敢地對同質化的產品說“不可以！”
“中國抗腫瘤藥物研發出路，除了創新還是創新”
在研究藥物過程中，有三個非常重要的因素：一是創新程度；二是資金投入；三是臨床研究和臨床設計的質量。
【創新程度】 我國之前批准的創新藥分罕有源頭上創新的first in class新藥。未來，我比較看好，第二代NTRK抑制劑的開發、CD47單抗的差異化創新等大方向。
舉個例子，最近兩家企業和我介紹了他們的新產品：第一家企業告訴我他家的藥物和第一代以及世界上正在研發的第二代不一樣，最大的不同就是靶點非常單一，副作用會很低，這才是創新。第二個是雙功能單抗研究，發明雙功能單抗的科學家非常聰明，PD-L1與41BB二個結合靶點的親和力相差十倍，而且只有單抗跟腫瘤細胞表面的PD-L1結合，41BB才起作用。另一個就是CD47單抗，與目前國內外的單抗都不一樣，它利用腫瘤與紅細胞的CD47結構的不同設計出新的CD47單抗，完全不跟紅細胞結合。這是國人的驕傲，希望他們能夠成功。
因此，只有差異性的創新，才是未來我國所有藥企的必經之路。
【資金投入】從比例上看，國內研發投入排在前十的藥企，其研發投入佔營收的比例平均在10%，亦是低於發達國家20%左右的研發投入比例。
其實我國很多企業不缺錢，且有基金在資助。希望他們把虛擬經濟和房地產資金吸引到以生物製藥為代表的實體經濟上。
我們要關注民生，建設健康中國。
【研究設計】我國創新藥企業臨床設計能力有限，以目前藥企短兵相接的PD-1/PD-L1單抗為例，臨床設計多數是在照搬照抄國外藥物的設計方案，臨床設計方案未出現亮點。
臨床設計方面較複雜，通過怎樣的創新設計，來幫助企業開發新藥呢？
目前，我們中心正在開展39項Ⅰ期臨床研究，通過改變過去的常規的做法，用創新的做法來幫助企業。
我跟郭曄主任有點像夫妻搭檔，我主外，他主內。科裡的事情他說了算。在郭曄主任帶領下，我們團隊藉助“多中心協同智能臨床研究系統”把人員標準、作業標準等，全部用該整體機制搭建在平臺上。我們希望通過這樣的設計，來為廣大藥企提供最佳的服務。
但是問題來了，2018年9月至2019年9月，我們中心共新開展了39項一期臨床研究，其中5項屬全球創新研究（中美雙報）。如何保質保量完成這些任務？顯然依靠現有的百人團隊，已經顯筋疲力盡。
怎麼辦？為此，我們進行了“全球人才招聘計劃”，我們招聘了5個特別的“專家”，就是5個機器人，分別做患者招募（取名“大衛”）、方案設計（珍妮）、安全性分析（安東尼）、數據管理（莎莉）以及療效評估（特靠譜）。美國有個特朗普，中國有個特靠譜。
