12月18日，世界頂尖學術期刊《自然》(Nature)發佈2019年度影響世界的十大科學人物。來自北京大學生命科學學院的鄧宏魁教授赫然在列，其官方入選理由是"證明CRISPR基因編輯可以在HIV感染的成年人中安全使用"。
《自然》文章中這樣描述這位幹細胞生物學家——第一個發表利用CRISPR基因編輯技術對成人細胞進行編輯的臨床試驗結果的人，並在特寫文章中，將鄧宏魁稱為"CRISPR轉化者"(CRISPR translator)。
今年9月11日，北京大學生命科學學院的鄧宏魁教授及其課題組在頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》(The New England Journal of Medicine)上發表新研究，研究表明，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞有望治療艾滋病和白血病患者。
到目前為止，CRISPR–Cas9基因編輯系統的開發不到十年時間，並已經在臨床中出現。鄧宏魁團隊是發現CCR5在HIV中重要性的團隊之一，因此，該團隊決定嘗試編輯該基因，利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病能力。這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療艾滋病和白血病患者。
雖說是探索性階段的實驗，但這個消息已經十分振奮人心了，也讓更多的患者及患者家庭看到了希望。
從安全的角度考量，同時也因為造血幹細胞難以進行基因編輯，鄧宏魁團隊進行了混合細胞移植，其中約18%的細胞進行過基因編輯。結果顯示，患者的白血病得到緩解，其體內仍存在HIV病毒。在隨後19個月的臨床觀察中，該患者短暫停止服用抗HIV病毒藥物，CD4細胞中的CCR5基因編輯效率有明顯上升，證明CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵禦HIV感染的能力。重要的是，基因編輯細胞仍保留在這名患者的體內，表明基因編輯效果在血液細胞中始終穩定存在，未發現基因編輯造成的脫靶及其他副作用。
鄧宏魁教授認為，該研究表明CRISPR-Cas9編輯的細胞作為骨髓移植的一部分不會引起不良事件。
北京大學也在官網公佈，此研究在成體造血幹細胞上的基因編輯並不會對其他組織器官及生殖系統產生影響。該工作初步證明了基因編輯的成體造血幹細胞移植的可行性和在人體內的安全性，將會促進和推動基因編輯技術在臨床應用領域的發展。
除了艾滋與白血病，這項技術還有潛力攻克多種複雜病症。
鄧宏魁認為，以CRISPR為代表的基因編輯技術在疾病的治療上具有極大的應用潛力，有望為艾滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等血液系統相關疾病的治療帶來新的曙光。
《自然》雜誌特寫主編Rich Monastersky說道，"這十個人的故事範圍很廣，從量子計算機首次超越傳統機器的證明，到應對氣候變化、森林砍伐和非洲埃博拉疫情的努力。""這份榜單通過突出關鍵人物，探索了今年科學領域最重要的一些時刻。"
