研究员Brad Gelfand发现与年龄相关的黄斑变性（AMD）的两种主要形式之间存在意想不到的联系。图片提供：Dan Addison / UVA Communications
在发现两种主要形式的致盲眼病之间存在出乎意料的联系后，研究人员已经成功治疗了小鼠的年龄相关性黄斑变性（AMD），致盲眼病是60岁以上老年人视力丧失的主要原因。
弗吉尼亚大学医学院和UVA工程学院的研究员Brad Gelfand博士警告说，他的团队远不能在AMD患者中使用该方法，但他对它的潜力感到兴奋持有。他说：“这似乎并不是解决问题的最终答案，但是，这无疑是前进的一大步。”
“平等兴奋与怀疑”
新发现以令人惊讶的方式将黄斑变性的“干”和“湿”形式联系起来。Gelfand主要致力于更常见且目前无法治疗的干燥形式。但是在发现了干燥的AMD之后，他继续确定该发现也适用于潮湿的AMD。“几乎是偶然的机会-我们当时想，'我们为什么不继续前进并寻找潮湿的地方？' 当我们第一次看到结果时，我感到非常惊讶，”他说。“起初，这既是兴奋又是难以置信。”
UVA的高级视觉科学中心的Gelfand发现，缺少一种特定的酶可以驱动两种形式的AMD。他和他的团队确定，这种称为Dicer的酶会随着年龄的增长而丢失，这种丢失会导致视网膜血管过度生长以及其他损害。
这个发现太出乎他的意料了，他想确认一下。他说：“我们对仅一个系统并不真正满意。” “实际上，我们有一个源自日本完全不同的实验室的不同模型，并且找到了完全相同的东西。然后，我们回到一些旧模型中，摆脱了Dicer，找到了完全相同的东西。 ”
Brad Gelfand博士及其同事的发现可能导致对干性AMD的第一种治疗，并显着改善了湿性AMD的治疗。信用：Dan Addison / UVA Health
阻止黄斑变性的酶
Gelfand通过采用一种已经用于治疗人类其他眼部疾病的基因疗法，能够在小鼠中恢复这种酶。他的工作表明，一种相似的方法可以治疗两种形式的AMD，但是还需要做更多的测试才能确定潜在治疗的安全性和有效性。如果成功的话，它将是治疗与干龄相关的黄斑变性的第一种方法，并且可以显着改善湿性AMD的治疗方法。
“就目前情况而言，[湿性] AMD患者必须频繁地对眼睛进行注射，这可能很痛苦并且存在一定风险。他们必须每月或每隔一个月去看一次眼科医生。其中很多人们不会开车。所以这是一个沉重的负担，”他说。“像我们建议的那样使用基因疗法的想法是，一种疗法将持续很长时间。这是一种持续疗法。因此，我们可以改善他们的视力，减少他们必须去看医生的次数。”
如果一切顺利，开发一种基于Dicer的治疗方法可能会花费数年。不过就目前而言，Gelfand的发现为人们对两种形式的AMD之间关系知之甚少提供了重要的启示。他说：“这无疑巩固了干湿AMD共享许多机制的想法。” “今天的研究人员仍在努力解决这一问题，为什么一个人可能会沾湿AMD，而另一个人却会干。有时候，同一个人的一只眼睛湿了，而另一只眼睛却干了。有时候，同一只眼睛两者都有。这增加了另一重要证据，证明这两个过程的潜在机制确实紧密相连。”
Brad Gelfand及其同事的发现表明AMD的两种主要形式以意想不到的方式紧密相连。图片提供：Dan Addison / UVA Communications
AMD调查结果发布
研究人员在《美国国家科学院院刊》（PNAS）的科学期刊上的一篇文章中描述了他们的发现。研究小组由Charles B.Wright，上原广典，Younghee Kim，Tetsuhiro Yasuma，Reo Yasuma，Shirichiro Hirahara，Ryan D.Makin，Ivana Apicella，Felipe Pereira，Yosuke Nagasaka，Siddharth Narendran，Shinichi Fukuda，Romulo Albuquerque，Benjamin Min Fowler，Ana Bastos-Carvalho，Philippe Georgel，Izuho Hatada，Bo Chang，Nagaraj Kerur，Balamurali K. Ambati，Jayakrishna Ambati和Gelfand。
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