1月4日晚，中源協和發佈公告稱，公司決定以其擁有的兩項CAR-T細胞治療技術及依託於這兩項技術申請的相關專利的所有權作價5800萬元人民幣增資入股合源生物科技（天津）有限公司。
CAR-T的專業名稱為“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”，被認為為繼化學藥物和生物藥物後之後的另一個醫藥時代，或將幫助人類攻克百年未解的癌症難題。 隨著我國細胞政策的逐漸規範和細胞治療技術的不斷髮展，CAR-T這一市場也受到更多的人關注。數據顯示，我國每年細胞治療臨床試驗數量以超過30%的速度迅速增加，其中CAR-T細胞臨床試驗增長速度最為顯著，已經成為在CAR-T臨床研究項目上與美國並列的全球CAR-T研究第一梯隊。目前，已有超過20家國內企業及醫院參與CAR-T細胞治療研發，國內研發單位登記的CAR-T細胞治療臨床試驗數目達到上百個。在此背景下，一批專業研發和申報新藥的運營主體營運而生，它們承接了上市公司在醫藥研發和申報的早期風險。
中源協和多年前就已經佈局CAT-T領域，此番增資合源生物，不僅意在加速CAR-T專利技術成果轉化，同時，也將通過合作研發的方式，降低公司對於醫藥申報的早期孵化風險，控制資金投入。一旦成果轉化成功，業績將有一定的釋放空間。
大資金湧入全球生物技術最大風口 CDE審批提速
隨著基礎研究技術的逐漸成熟，全球細胞治療產業已進入了一個快速蓬勃發展的新階段。2017年，美國FDA率先批准上市兩款CAR-T細胞免疫療法，第一款諾華的Kymriah用於治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），第二款Kite的Yescarta用於治療特定類型大B細胞淋巴瘤。而Kite Pharma的Yescarta，也於8月27日成為歐洲第一個獲批上市的CAR-T細胞治療產品。
據Coherent Market Insights分析，CAR-T細胞治療預計在2028年全球市場規模將達到85億美元，未來的市場空間預計在350億美元-1000億美元之間。
而我國從2016 年起，國內醫藥巨頭已經陸續通過和海外成熟CAR-T產品公司合作，將 CAR-T產品引入國內。2016 年 4 月， 藥明康德宣佈和 Juno Therapeutics 在上海成立合資公司藥明巨諾，共同開展 CAR-T 和 TCR 療法的研發和生產。2017 年 1 月， 復星醫藥宣佈通過旗下全資子公司成立中外合營企業，在中國引進 Kite Pharma 的 CAR-T 治療產品 KTE-C19 等。2018 年 9 月，諾華與西比曼生物科技集團（CBMG） 宣佈達成戰略許可和合作協議，為中國患者生產製造 CAR-T 細胞治療藥物。 至此，海外 CAR-T 細胞療法最成熟、 進度最快的三家企業產品即將全部進入中國。 此外，安科生物和德國 Miltenyi 默天旎生物技術合作引入全自動化 CAR-T 細胞製備工廠。
一位細胞治療領域的專業人士表示，中國的技術存在便捷性的特點，加之病人數據的優勢，隨著國家政策的放開，大量資金已經或者正在湧入細胞免疫治療領域，中國有希望實現彎道超車。
對於這一風口領域，由國家藥品審批制度改革帶來的審批提速則是一項重要政策紅利。自藥監局進入到ICH（人用藥物註冊技術要求國際協調會），我國的藥品審批速度開始與國際接軌，獲得優先審評品種的藥品，審批速度非常之快，最短的僅有49天，最長是324天，這為過往在審批門外苦等的企業帶來希望。
2018 年 11 月 5 日，CDE 網站正式開啟“臨床試驗默示許可公示”欄目，標誌著我國新藥臨床試驗的默示制正式執行。即自申請受理並繳費之日起 60 日內，申請人未收到 CDE 否定或質疑意見的，可按照提交的方案開展藥物臨床試驗（目前僅限於新藥臨床和進口註冊新藥）。臨床試驗的審評審批由原來的“審批制”變更為“默許制”將進一步壓縮藥企研發週期，極大程度激發了藥企的研發熱情。
數據顯示，國內目前開展研究的上百家CAR-T企業，總共上報了約30個臨床試驗申請，最終僅有不到25%的企業拿到批件。這說明，細胞免疫治療的產業化門檻是相當高的。
細胞療法藥物的研發和生產要求都是極其嚴格的。從靶點選擇、CAR-T設計、抗體制備、篩選、質粒病毒的生產和轉入、體外功能驗證和體內實驗等都需要專業的技術能力。而且，CAR-T的生產需要硬件和軟件的雙重支持：硬件需要具備能滿足GMP生產要求的實驗室、車間和設備等，軟件包括人員配置以及生產工藝、質量控制等。其中在人員的配置上，要有專業的註冊團隊、臨床研究團隊、藥理毒理基礎團隊、專業藥學團隊，包括生產工藝團隊（包括質粒、病毒、細胞工藝，一般來講在質粒和病毒工藝方面至少需要幾十人團隊做1-2年才能完成），以及尤其重要的質量控制（QA、QC）團隊，保證研發申報過程能夠符合國家對細胞治療的GMP要求，符合藥監局規定的質量標準，符合各種標準操作規程（SOP）、原料檢、過程檢、質量放行檢等。
此外，由於新藥申報週期長，藥物研發的失敗率也很高。一般來說，在完成前期藥物研發後提交臨床研究IND申請，待CDE受理後，進入審查階段。按照2018年7月，國家藥監局發佈的《關於調整藥物臨床試驗審評審批程序的公告》，自申請受理並繳費之日起60日內，申請人未收到CDE否定或質疑意見的，可按照提交的方案開展藥物臨床試驗，即I、II、III期臨床研究。從IND到I期臨床，成功概率不超過10%；I期臨床到II期臨床成功概率不到30%；II期臨床到III期臨床成功概率不超過70-80%，故從IND申報成功到新藥上市NDA成功概率也僅有2%左右。
最重要的是，藥物研發的資金需求也是巨大的。一般一個新藥順利完成新藥上市的資金需求在5-6億元左右。
合作研發成CAR-T領域主流趨勢
由於現代精準醫療行業專業壁壘高，申報週期長，失敗率高，上市公司很多都選擇體外培養自己的新藥品業務。
有分析師稱，合作研發是2018-2022年全球CAR-T細胞治療市場的主要趨勢之一。全球CAR-T細胞治療市場中的大多數療法仍處於臨床試驗的早期階段。目前，該研究大多由生物技術公司主導，但這些公司並沒有足夠的研究資金。這些公司或向醫藥公司、技術平臺或專業投資機構尋求股權投資，或與他們通過各種研究計劃開展合作，從而使研究能順利進行。
此次中源協和增資的合源生物也走的是同樣的路徑。前端有中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）的技術成果，合源生物則是專注於進行CAR-T細胞治療藥物科研成果轉化，在從研發到藥物申報註冊，再到後期臨床研究，每一個環節都是促成科研成果轉化為實際應用。
資料顯示，公司CEO呂璐璐是福建醫科大學血液學博士、11年血液科醫生，2001年完成中國首例臍帶血移植治療兒童白血病。有10年以上從事血液和腫瘤領域創新藥物研發和新產品戰略規劃的經驗，曾在諾華、健贊、羅氏、阿斯利康和默沙東等跨國公司關鍵崗位任職，在靶向藥物、免疫治療和細胞治療領域具有豐富的研發和產品生命週期管理經驗。公司首席科學家Tomasz也是加州大學免疫學博士。現在美國舊金山從事免疫學研究，有超過10年基礎研究的經驗，發表過多篇SCI文章。
中源協和此次以擁有的CD19 CAR-T及CD33 CAR-T細胞治療技術及依託於該技術申請的相關專利所有權作價增資入股合源生物，就是與合源生物的體外合作研發。中源協和能借助合源生物專業研發、註冊、臨床研究、藥理毒理基礎、藥學團隊，包括生產工藝團隊來彌補自己在藥物研發、申報、生產等方面的短板，提高兩個CAR-T申報成功的概率，能規避申報風險，分擔臨床風險。
引入社會資本緩解投入壓力
由於藥物研發資金投入巨大，一般上市公司的人力、財力都很難達到單獨研發CAR-T藥物的能力，而通過引入社會資本，將大大緩解成藥過程中的現金流壓力及投入成本，降低藥物研發中不確定性造成的股東風險損失，也為企業持續的醫藥研發形成良性循環。
有業內人士稱，細胞治療藥品研發週期長，成本大，風險高，更應該由風險投資的資金來進行培育，在進入成熟期後再進入到上市公司，是一種更合理的市場安排。與科技公司進行體外合作在兼顧上市公司中短期盈利性和長期研發，保持公司在行業內技術領先性上做出適當平衡，對上市公司來說，是一種更穩妥的運營方式。
據悉，合源生物是一家致力於創新型細胞治療藥物研發的生物科技企業，本次增資後，中源協和持有的中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）的前期技術成果將注入合源生物，並聯合其他投資人的9000萬現金投入，使其能夠更加專注於CAR-T等細胞治療藥物的科研成果轉化。目前，該公司的第一個免疫細胞治療產品CNCT19的新藥臨床試驗申請已經獲得國家藥品監督管理局正式受理。公司的後續管線產品將為治療白血病、淋巴瘤等惡性血液腫瘤提供有效的治療手段。
中源協和表示，通過藉助合源生物的專業化能力以及引入社會資本，不僅有助於推動相關技術藥物的研究與轉化，而且緩解了成藥過程中公司的現金流壓力及投入成本，降低藥物研發中不確定性造成的股東風險損失。此外，在CAR-T專有技術的首個新藥完成臨床試驗進入新藥生產（新藥上市申請）階段後，中源協和享有以屆時市場估值的50%優先購買不超過創辦人所持股權的50%的權利，使得廣大股東可以享有屆時新藥成果帶來的一定的超額收益。
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