上世紀90年代，CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）被科學家形容為“實驗室中的一個夢想”。
時間飛逝，2012年，Emily Whitehead作為全球首個接受CAR-T治療的兒童白血病患者被成功治癒。2017年被稱為CAR-T細胞療法元年，Kymriah和Yescarta兩個細胞治療藥物在歐美的相繼獲批上市，令CAR-T成功邁向產業化階段，“實驗室中的一個夢想”，真正開始為全球萬千癌症病人帶來了生命之光。
Emily作為全球首個接受CAR-T治療的兒童白血病患者被成功治癒
2016年12月，中國國家藥監局與時俱進，發佈了《細胞製品研究與評價技術指導原則》（徵求意見稿）；2017年10月，國家藥監局公開徵求《藥品註冊管理辦法（修訂稿）》意見，明確生物製品申報方向。國內細胞治療產品上市的道路逐漸清晰。截至今日，國家藥監局已受理了17家公司共27個註冊臨床試驗申請（IND）, 其中5家公司6個IND已獲得批件。與此同時，大量資本紛紛湧入細胞免疫治療市場，眾人均談“CAR-T”而興奮。
浪潮迭起，狂歡背後
在創新與監管之間，
CAR-T中國產業化之路
又將如何砥礪前行？
圍繞這一重要話題，10月19日，上海市醫藥質量協會細胞免疫治療質量管理與研究專業委員會（以下簡稱：專委會）和BiG生物醫藥創新社，共同舉辦了2018秋季論壇：CAR-T 中國產業化之路。復星凱特生物科技有限公司（以下簡稱“復星凱特”）作為本屆專委會主任單位，也作為5家持有國家藥監局IND批件者之一的細胞免疫治療領跑者，承辦了本次活動場地。
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百花齊放，這是創新最好的時代
泉心泉意創始人、BiG生物醫藥創新社創始總幹事楊穎女士主持了論壇的主題演講環節。
科濟生物聯合創始人、首席運營官，王華茂博士，以實體瘤為切入點，分析了目前CAR-T在實體瘤領域研究中所遇到的難點與痛點，討論了細胞治療的前景與新思路。
王華茂博士
恆潤達生研發總監、上海“千人計劃專家”，劉雅容博士，圍繞多策略賦能CAR-T以推動癌症免疫治療進展主題，分享了在CAR-T的設計過程中，如何進行不同層面的優化，獲得理想的治療效果。
劉雅容博士
克睿基因聯合創始人、首席運營官，李秋實博士，從基因編輯技術CRISPR的角度，講述了CAR-T的突破性進展和通用型CAR-T的研究。這一主題被李博士幽默的註名為：從手推車到戰場：當CAR-T遇見CRISPR。
李秋實博士
群雄逐鹿，產業化道路怎樣才能走的更遠
論壇圓桌討論環節，復星凱特CEO王立群博士作為主持人，邀請了藥明巨諾副總裁孫文駿先生，吉凱基因副總裁、吉凱醫藥創始人兼CEO袁紀軍先生，無錫藥明生基醫藥科技有限公司總經理姚樹元先生，以及益諾思國家上海新藥安評中心毒理事業部高級總監李華先生，圍繞產業化道路上的核心問題展開了熱烈討論。
由左及右依次是：王立群 、孫文駿、李華、袁紀軍、姚樹元。
1質量控制是實現產業化的關鍵
王立群博士強調，“在這個做CAR-T最好的時代，如何才能將創新與產業化結合起來，並且一定要責無旁貸地去踐行，是大家最應該考慮的事情。”
嘉賓討論中提出，必須通過嚴格的質量控制、規範的臨床試驗和完整的數據記錄，才能夠實現產品的成功上市；也必須通過建立標準化和規範化的工藝流程和質量控制體系，保證產品質量的一致性，實現生產的可重複性，才能順利實現產業化。
2規範註冊與申報，才能在產業化道路上走得更遠
CAR-T在中國的產業化有難點，也有機遇。由於監管部門在此之前沒有細胞治療產品註冊申報及批准上市的相關經驗，可能要花費較長時間來建立和完善相關體系。但近兩年國家已經與時俱進出臺了與細胞治療相關的管理辦法和指導原則，把產業化帶向更加規範和有序的方向。
企業需要積極和監管部門建立有效的溝通機制，做到規範操作，申報材料有據可依。只有全行業上下齊心，才能真正推動有利於行業發展的指導原則的制定，實現產品上市，造福病患。
3完善產業生態鏈，齊頭並進促進健康繁榮
討論還指出，健康的產業生態鏈對產業化的建設極其重要。正所謂“術業有專攻”，將產業鏈分拆成不同環節，相關的企業和研究團隊就能專注發揮所長。這樣串聯起來行業上下游，齊頭並進，在推進CAR-T產業化進展的同時，還能促進上下游相關企業的繁榮，對產業化道路具有積極的影響。
路漫漫其修遠兮，吾將上下而求索。
CAR-T 中國產業化之路雖然沒有教科書，但無論是逐漸完善的法規政策，還是產業鏈上下游企業的迅速發展，各個層面都在相互影響相輔相成，呈現出螺旋上升的成長態勢。此次論壇或許為中國的細胞治療行業發展起到了積極的推動作用。
CAR-T，這個在上世紀90年代尚被認為是 “實驗室中的一個夢想”的技術，從臨床研發到能夠有效且持久治癒癌症患者，真正做到產業化落地，從無到有，註定是一個“痛並快樂著”的過程。當然，這也是一次和腫瘤病魔搶奪時間的生命賽跑，為治癒更多的中國腫瘤患者，我們要做的還有太多太多。
關於BiG
BiG是由致力於從事生物醫藥領域相關研究、開發、應用、投資、傳媒等工作的獨立個人，自願組織的一個專業性、非盈利性機構。旨在集結生物大分子藥物和生物醫藥技術研發的領軍人物和中堅力量，組織和加強生物發、投資、媒體相交領域的協作與信息交流，進一步促進和驅動全國的生物醫藥領域的發展。
關於上海市醫藥質量協會細胞免疫治療質量管理與研究專業委員會
專委會於2018年8月29日成立，致力於推動從事細胞與基因治療產業化的技術開發、生產、臨床應用等單位更好地開展協作與交流，規範行業健康發展，加速細胞免疫與基因治療產品的開發及上市，及時為患者提供質量可控、安全有效的治療手段，同時提升上海市細胞免疫與基因治療產業的核心競爭力，帶動和促進上海市生物醫藥產業的發展，推動科學合理監管做出應有的貢獻。
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