2018年3月，醫麥客曾報道過一篇名為“CARVac全球首試患者獲完全緩解！國際專利持有者Nature再發文，雙靶點CAR-T或能有效治療AML”的文章，引起了行業內的關注。
馬鈺波博士(圖片來源 sciencedaily)
而文中所提到的Super CAR新型武器(在普通CAR-T進一步改進的一種新型武器 CARVac)的國際專利持有者正是馬鈺波博士(Yupo Ma)，美國公司 iCell Gene Therapeutics 和歸氣丹生物醫藥的董事長兼創始人。
同時在美國和中國(歸氣丹生物醫藥)進行一流的臨床研究(數據來源 歸氣丹)
令人高興的是，就在今日，該公司又迎來了一個好消息！紐約石溪大學、iCell Gene Therapeutics(子公司：歸氣丹生物醫藥)以及路易斯維爾大學共同宣佈，其在研的治療復發和難治性T細胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T細胞的IND已經獲得美國FDA批准。
而且這是CD4CAR-T細胞療法針對侵入性T細胞惡性腫瘤的首次人體臨床試驗，將在2018年年底之前開始招募I期臨床試驗患者。
Huda Salman博士(圖片來源 stonybrook.edu)
石溪大學癌症中心的腫瘤學家，Huda Salman博士是此次IND的首席研究員，她表示：“我們很高興與路易斯維爾大學以及iCell Gene Therapeutics公司合作，為這些極難治療的T細胞淋巴瘤和白血病的患者提供首個創新的CAR-T細胞治療臨床試驗，在這一背景下，CD4CAR -T細胞可能被證明是一種很有前景的新療法。”
CD4CAR-T細胞療法
CD4CAR是治療CD4 + T細胞惡性腫瘤的一項創新療法，將CD4重定向的嵌合抗原受體(CAR)T細胞工程化以表達抗CD4scFV抗體結構域。
CD4CAR構建體(圖片來源 nature)
早在2016年8月，美國FDA就已經授予了iCell Gene Therapeutics 公司的在研CD4CAR-T治療外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的孤兒藥物認定。
2015年11月，CD4CAR T細胞的臨床前研究結果在Nature子刊《Leukemia》雜誌上發表。
CD4CAR T細胞在不同小鼠模型中有效介導體內抗白血病效應(圖片來源 nature)
CD4CAR是由患者自身的T細胞製造，以靶向在腫瘤細胞上表達的CD4。 一旦這些細胞通過靜脈注射回輸到患者體內，它們就會在整個身體內有效地繁殖並攻擊腫瘤細胞。
T細胞白血病和淋巴瘤
放眼望去，目前正在進行臨床開發的CAR-T細胞療法大都是針對B細胞惡性腫瘤，而關於CD4陽性T細胞惡性腫瘤(T細胞淋巴瘤TCLs和T細胞急性淋巴細胞白血病T-ALL，尚未有CAR-T臨床試驗。
其中TCLs佔所有非霍奇金淋巴瘤(NHLs)的15-20％，T-ALLs在成人ALLs中約佔25％。但與B細胞惡性腫瘤相比，這些腫瘤明顯更難治療。而且針對T細胞惡性腫瘤的治療都面臨著預後較差、反應率較低、較短的疾病控制和存活時間的現狀，幾乎沒有例外。
因此，T細胞惡性腫瘤的治療標準尚未確定，唯一可能的治療方法就是異基因骨髓移植(BMT)，也就是說，患者要實現完全的疾病控制就必須要有合適的骨髓捐獻者。這使許多患者沒有治療選擇。
iCell Gene Therapeutics
總公司iCell Gene Therapeutics研究和開發經工程改造的嵌合抗原受體(CAR)細胞療法，用於沒有其他治療選擇且病情惡化和已預測死亡時間的絕症患者。專注於開發具有創造性和效率的途徑，為患者帶來新穎、具有成本效益的療法。
研發管線(圖片來源 icellgene)
同時在美國和中國(歸氣丹生物醫藥)進行一流的臨床研究，美國食品和藥物管理局已經批准了5種CAR的孤兒藥指定，其中包括：多發性骨髓瘤，外周T細胞淋巴瘤，急性髓細胞白血病，B細胞急性淋巴細胞白血病和T細胞急性淋巴細胞白血病。
馬鈺波博士
馬博士是一位醫學科學家及教授，在病理學和血液病理學方面獲得認證，並且是白血病和淋巴瘤領域的專家。他從中國暨南大學醫學院獲得醫生學士學位，並從南阿拉巴馬大學醫學院獲得博士學位。他曾在美國布朗大學擔任病理學的住院醫師，並在美國德州大學安德森癌症中心完成血液病理學的臨床研究，後在美國哈佛大學醫學院完成了博士後病理學的培訓。
馬博士在美國紐約州立大學石溪分校現任病理學教授，流式細胞儀實驗室的醫學主任，以及幹細胞中心的科學主任。作為一名診斷專家，馬博士曾獲得多項獎項，包括連續四年被評選為“美國最佳醫生”之一。
在美國名列前茅的“美國最佳醫生名單”是以嚴謹公正和堅定的獨立方法編制的，只有每個領域前5%的醫生才能在名單上佔有一席之地。在這個名單上的專家為病情嚴重的病人提供最先進的醫療專業知識 – 通過尋找正確的診斷和治療挽救生命。作為醫生和科學家，馬博士致力於尋找能夠改變患者及其家屬生活的治療方法。
參考出處：
http://www.newswise.com/articles/first-in-human-clinical-trial-targeting-cd4-protein-for-aggressive-t-cell-leukemia-and-lymphoma-to-be-launched
http://icellgene.com/index.html
http://icarbio.com/index.html?lgflag=2
https://www.nature.com/articles/leu2015311
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