近幾年來，微生物組得到了學界與業界的廣泛關注：國家級微生物組計劃紛紛啟動、微生物組新銳公司層出不窮，創新微生物組療法也取得了大量可喜的臨床進展。 我們應當怎樣推進活體微生物療法的研究？這些療法又應得到怎樣的監管？最近，美國FDA局長Scott Gottlieb博士在一份聲明中，分享了FDA的一些思考。在今天的這篇文章裡，藥明康德微信團隊也將為各位讀者分享相關內容。
▲FDA局長Scott Gottlieb博士近日發表了關於微生物療法的聲明（圖片來源：FDA官網）
在過去的幾年裡，無論是科學界還是公眾，都對使用微生物治療疾病，維持健康產生了濃厚的興趣。如今的人們無比熟悉“好細菌”或“有用的細菌”這些名詞，期望它們能用來治療或預防多種疾病。隨著微生物組學的持續發展，美國FDA將致力於在這一不斷演化的領域裡，為公眾區分“科學”與“科幻”。
我們知道在細菌感染等特定的情況下，抗生素的使用可能會干擾正常生活在體內的微生物。而我們身體裡和身體表面生活的微生物組，可能影響到特定藥物對患者的治療效果。一些研究也發現，通過調控微生物組，我們有望改善癌症的治療。還有一些初步的證據表明，主動給予的特定微生物或是“好細菌”，能幫助我們預防一些疾病。
比方說，科學家們正在研究益生菌的使用能否預防早產兒中的嚴重疾病“壞死性小腸結腸炎”，這往往會引起系統性的感染，甚至死亡。考慮到早產兒是最為脆弱的患者群體，為了他們的健康與安全，我們還需要更多研究來測試這一療法的可行性。
在早產兒中獲得的數據很難解讀，因為益生菌製備的方法有所不同，而且往往會與其他干預手段聯合使用。因此，理解在早產兒中使用益生菌是否能帶來顯著的益處，理解哪些益生菌最有效，都是非常重要的。過去，曾有一些益生菌的使用，帶來了嚴重的副作用。我們對這些潛在的風險非常擔憂，並正在積極監管它們的使用。這些風險表明，我們需要更為確定的證據，來顯示這些療法在預防嚴重疾病上的收益。我們需要確保這些產品的確能帶來讓任何潛在風險都可以接受的益處。在脆弱的患者群體中，這是非常重要的。在看到不安全的產品時，我們會考慮採取措施。
2016年，FDA出臺了一份指導文件，解釋了研究人員在早期臨床試驗中，要滿足怎樣的生產要求，才能將益生菌當作藥物。我們還需要更多的合作與努力，來推進所需的臨床試驗，以理解這些產品的安全性與有效性。我們承諾將實現這些目標。
FDA尚未批准任何活性生物療法產品（live biotherapeutic product，LBP），這是指在疫苗外，用於預防或治療疾病，且含有活性生物的產品。 但通過FDA的監管，含有益生菌的食物（包括膳食補充劑）是合法的。只是這些產品不能合法用於治癒、減輕、治療、或預防任何疾病。2016年的這份指南也明確闡明瞭一些以食物或膳食補充劑合法問世的LBP，能怎樣被用於研究。
FDA也正在考慮如何添加額外的信息，明確菌落的形成單位以及權重。我們也理解人們對於食物和膳食補充劑中的益生菌有持續增長的興趣，因此我們也承諾將與業界合作，為消費者提供更多信息，幫助他們對產品做出選擇。
▲NIH與FDA近期合作緊密。不久前，NIH主任Francis S. Collins博士和美國FDA局長Scott Gottlieb博士曾發表了關於基因療法的一項報告（圖片來源：NIH官網、FDA官網）
考慮到這一領域內快速發展的科學，FDA將與美國國立衛生研究院（NIH）在9月17日聯合舉辦討論會，對基於微生物組的產品進行研討。內容會包括對微生物組的調控，能怎樣用來預防或治療不同的疾病。演講的主題廣泛，將涵蓋：對於活體微生物產品的監管框架；在預防、治療、治癒人類疾病中，活體微生物產品的安全性與有效性；活體微生物產品菌株的篩選。討論會也將安排專題討論。我們期待良好的科學對話。
本研討會是我們在這個領域內推進監管的努力之一。我們要確保在現有的不同監管體系內建立起現代、高效的評估政策。我們瞭解這些產品的潛在益處，但也知道其中的特定風險。我們需要確保這些產品上市並作為藥物使用之前，都得到了充分的評估；我們也要確保消費者在使用含有益生菌的食物或膳食補充劑時，對產品信息有充足的瞭解。 通過促進執行經過精心設計的臨床試驗，FDA與NIH希望能實現微生物組科學的潛力，造福個體與公眾健康。
[1] Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on advancing the science and regulation of live microbiome-based products used to prevent, treat, or cure diseases in humans, Retrieved August 23, 2018, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm617168.htm?utm_campaign=08162018_Statement_FDA%20on%20advancing%20the%20science%20and%20regulation%20of%20live%20microbiome-based%20products&utm_medium=email&utm_source=Eloqua&from=timeline&isappinstalled=0
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