近日，MaxCyte宣佈，公司基於mRNA非病毒技術開發的治療實體瘤的CAR細胞療法 已被FDA批准開始臨床試驗，同時，這也是MaxCyte全資擁有的第一個CAR項目MCY-M11(靶向間皮素Mesothelin)。
將通過腹腔內注射治療復發/難治性卵巢癌和腹膜間皮瘤患者。此外，通過靜脈注射治療其他實體瘤的CAR療法也處在臨床前開發狀態。
先前，Maxcyte作為全球電轉染領域的領導者已經被業內人士所熟知。但與此同時，公司也在致力於開發自己的療法。其中MCY-M11作為下一代CAR工程細胞療法的候選藥物，是通過公司特有的CARMA技術平臺開發的：
利用mRNA(信使RNA)來設計外周血單核細胞(PBMCs,巨噬細胞的前身)，使其表達針對癌細胞的CAR。區別於傳統的CAR療法，這種CAR療法提供瞬時表達，無需病毒載體或細胞擴增，能夠快速製造並及時回輸到患者體內。
另外，需要注意的是，這項在研的CAR療法基於巨噬細胞 。也就是說，其能夠直接吞噬殺死癌細胞並引發T細胞應答，起到雙重抗癌的作用。相比較傳統CAR-T，能夠更有效的滲透到腫瘤深處。
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以已經獲批上市的CAR-T細胞產品為例，諾華的Kymriah(tisagenlecleucel)和吉利德/ Kite的Yescarta(axicabtagene ciloleucel)均是對患者血液中分離的T細胞進行工程化設計，需要在體外擴增到足夠治療劑量。而MaxCyte的方法可能意味著CAR療法更快更容易準備並交付給患者。
此外，難以進入腫瘤內部依然是CAR-T治療實體瘤的一大挑戰，研究人員還沒有找到極具說服力的靶點。因此，迄今為止CAR-T僅被批准用於治療包括白血病和淋巴瘤在內的惡性血液腫瘤。
以間皮素(Mesothelin，meso)靶點為例，美國賓夕法尼亞大學和諾華公司早在幾年前便開發了治療實體瘤的CAR-T療法，而且CARTmeso還是諾華針對實體瘤推出的第一個CAR-T產品。
2015年美國臨床腫瘤學會年會(ASCO)上，諾華和賓大公佈了CARTmeso(原名MesoCART)的初步臨床試驗數據。他們成功製造了抵抗胰腺癌的適合的CAR-T細胞，並輸入給6位有難治性疾病的患者，成功的使其中一位患者的一些轉移灶消失了。4位患者發生了疾病進展，2位疾病穩定，分別持續3.7個月和5.3個月。
雖然這是CAR-T細胞首次在實體腫瘤—胰腺癌治療上的突破，但這項一期臨床試驗初步結果多少有些讓人失望，治療效果缺乏持久性且沒有達到任何臨床節點。
顯然，傳統的CAR-T療法治療實體瘤的效果並不佳，一方面難以到達腫瘤部位，另一方面，如果能到達腫瘤部位，還會遭遇到免疫抑制微環境。
而這些在巨噬細胞看來，好像都不是事兒。這些看起來很臃腫的吞噬細胞負責偵察血液和組織，尋找需要被剔除的蛋白質或細胞。它們浸潤組織並在那裡逗留，在需要的時候吞噬細胞。因此，到達腫瘤部位對於這類細胞來說完全沒問題。
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而且再加上MaxCyte公司獨有的CARMA技術平臺，不需要使用病毒載體參與細胞的工程化設計，極大的縮短了患者治療週期，同時安全性更高。在此，我們期待著這一新型CAR療法能夠在實體瘤臨床試驗中大放異彩。
MaxCyte首席執行官Doug Doerfler表示：“我們很高興將MCY-M11，我們的第一個實體腫瘤治療候選藥物推進到臨床上去，這是一個重要的里程碑。”
關於MaxCyte
MaxCyte是一家全球性的開發基於細胞的藥物和生命科學公司，利用其專利細胞工程技術幫助患者在各種條件下獲得高度未滿足的醫療需求。目前，基於mRNA的自體細胞治療專有平臺，公司正在開發新型CARMA療法。
此外，公司的核心業務FlowElectroporation®技術(流式電轉染技術專利)，能夠幫助生物製藥行業的合作伙伴推動創新藥物的開發，特別是在細胞治療方面，包括基因編輯和免疫腫瘤學。公司最先進的流式電穿孔儀器已在全球範圍內覆蓋，其中包括全球十大生物製藥公司中的九家，並且在細胞治療方面擁有超過55個合作項目許可，超過25個獲得臨床使用許可。
參考出處：
https://www.maxcyte.com/maxcyte-receives-us-fda-investigational-new-drug-clearance-for-first-clinical-program/
http://www.pmlive.com/pharma_news/maxcyte_gets_green_light_for_solid_tumour_cell_therapy_1244395#.W0ycDRw-UL0.linkedin
https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2017.080
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