Solid Bio宣佈FDA解除SGT-001的臨床試驗暫停狀態

Solid Bio的創始人兼首席執行官伊蘭·甘諾特(Ilan Ganot)說:“我們相信,SGT-001有潛力為DMD患者提供巨大的益處,而不論他們的年齡或疾病階段如何。很高興能夠向FDA提供全面的反應,從而取消臨床試驗暫停,以便我們能夠繼續開發這一重要的潛在療法。”

Solid Bio宣佈FDA解除SGT-001的臨床試驗暫停狀態

SGT-001旨在解決DMD的潛在遺傳原因(dystrophin基因突變會導致dystrophin蛋白缺失或接近缺失),SGT-001可以將一種合成的dystrophin基因——稱為microdystrophin,傳遞到人體。microdystrophin編碼一種在肌肉中表達的功能蛋白代用品,並穩定必需的相關蛋白,包括神經元型一氧化氮合酶。Solid引用了臨床前的數據,表明 SGT-001有可能減緩或阻止DMD的進展,而不管基因突變或疾病階段。


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