自靶向药问世以来，现代的癌症治疗早已进入“精准治疗
精准而个体化的治疗从医学的角度来讲绝对是一件好事，但对于专业知识有所欠缺的普通患者，这反而成了一种负担。因为新出现的医学进展，不仅对普通患者直观判断“新药能用还是不能用”这个问题帮助甚少，还会让人更加困惑“医生是不是在骗我”。
当然，现实总比这里描述的复杂。而最终的结果是有不少患者和家属打定主意“盲试”一款抗肿瘤新药。
“盲试”的合理之处
我们很难去定义“盲试”，但硬要理解的话应该指的是「在没有用药指征的情况下，尝试抗肿瘤新药」。
在当代，随着药物监管的逐渐规范，药物的适应证成为了公众判断一款药物针对某种疾病有效性的最直接的依据。然而，这句话的反面却未必成立——「药物没有适应证」，却不一定对某种疾病没有效果。
在非小细胞肺癌的治疗中，表皮生长因子受体（EGFR）基因突变是一种直接指导临床治疗的分子分型。针对EGFR突变的患者，使用EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）可以相比原有的化疗显著改善患者的生存获益。因此，EGFR-TKI类药物的适应证中总会要求患者为EGFR突变型。
但实际上，有不少患者在没有做过EGFR突变基因检测的情况下开始使用EGFR-TKI。那些出现治疗效果的患者自然也就成了“盲试”的典范。
原则上，这种尝试不值得鼓励。但要分析其中合理之处，则要归功于EGFR突变在中国非小细胞肺癌患者中比例较高——约40%为EGFR突变。显然，“盲试”患者的成功更多是因为EGFR较高的突变率没有带来太多障碍。
在肝胆肿瘤的治疗中，仑伐替尼是近年来异军突起的抗血管生成药物，打破了“前辈”索拉非尼在晚期肝癌治疗中十年的垄断。鉴于肝脏和胆道系统的渊源，缺医少药的胆道癌患者开始了仑伐替尼的尝试，甚至获得了少数医生的支持。
的确，仑伐替尼尚未获得在胆道癌中应用的适应证。但是其正在进行的临床试验用数据说明了仑伐替尼相比晚期胆道癌其他的二线治疗或许可以为患者带来更好的生存获益。无论“盲试”的患者对这些临床试验数据知悉与否，从事实出发，这种“盲试”终归不算完全盲目。
少数“盲试”者的成功其实并非真正的偶然，所谓的“冥冥之中”恐怕只是因为我们尚未知悉其中的关联。但是，真正务实的态度是「找出关联」而非「臆想关联」。
“盲试”的不合理之处
相信“盲试”成功者口中的“盲目”和相信学霸口中的“运气”一样危险。
稍微有点社会经验的人都明白，别人的成功其实很难复制。正因为如此，我们才会强调药物的普遍性价值，而不会真的寄希望于偶然。但可怕的是，有些激进的患者在不能完全理解适应证含义的情况下，却“完美”地吸收了“盲”的精髓。
还以EGFR-TKI突变的非小细胞肺癌为例。使用一、二代EGFR-TKI的患者最终会发生耐药，不少患者会考虑使用第三代EGFR-TKI。但三代EGFR-TKI是针对T790M突变的升级，而EGFR-TKI耐药的机制还有很多，如MET扩增、HER-2扩增等。
不难理解T790M突变的患者使用三代EGFR-TKI治疗会很有效，但用于其他耐药机制的患者却是驴唇不对马嘴。再考虑到三代EGFR-TKI的价格，“盲试”就是一件成本非常高的赌博了。
以PD-1/PD-L1抗体为代表的免疫检查点抑制剂是一类极具治疗潜力的药物，尽管获得了十几种癌症的适应证，但临床上存在单药治疗有效率低的困境。为了降低治疗失败的可能性，研究者正在积极的寻找能够预测免疫治疗疗效的生物标志物，可使得经过筛选的患者有更高的比例能从PD-1/PD-L1抗体这种价格不菲治疗中获益。
然而，这些进展却未必能够及时的传达到普通患者的认知中。关键信息传达的延迟，让不少患者寄希望于PD-1/PD-L1抗体存在于媒体宣传中的疗效，而忽视了这种药物的使用较为依赖PD-L1表达量、高度为微型不定性（MSI-H）这种生物标志物；另一方面，有研究表明EGFR突变的患者接受PD-1抗体治疗效果不佳。如果上述“盲试”三代EGFR-TKI失败的患者再次“盲试”PD-1抗体，结果自然也就真的是屋漏偏逢连夜雨了。
近期，又有一款“广谱”抗肿瘤药问世——TRK抑制剂Larotrectinib在美国上市，用于治疗所有携带NTRK基因融合的成人或儿童局部晚期或转移性实体瘤患者。对十多种癌症的有效率约为80%，吸引了许多患者的关注，甚至有迫不及待的患者开始打听怎么购买了。
有效率这么高的确能说明这款抗肿瘤药物的价值。但问题是，常见癌症的NTRK融合突变率很低。NTRK融合在常见的肺癌、肠癌突变率仅为0.2%~3%；只在某些罕见肿瘤，如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、先天性纤维肉瘤、先天性中胚层肾癌等所占比例较高。
三代EGFR-TKI也好、PD-1/PD-L1抗体也好，TRK抑制剂Larotrectinib也好，都是疗效卓著的药物，说明药物本身可能不太会给我们期待的未来：
行为（服药）——结果（疗效）
带来障碍。
但对于想要“盲试”的患者，真正需要博弈的点恰恰不在于药物是否足够好，而在于是否合适使用药物。
与其“赌博”不如“渊博”
事实上，“盲试”的患者也分两类。
一种是已经掌握了一定医学知识、较为了解治疗的风险和获益、在强烈的主观意愿加持下采取了激进姿态的“主动盲试者”。
这种患者，该知道的都知道了，所谓的“盲试”其实更多是充分了解事实后的主观决策。对于这样的患者，我们只能祝福。
但“被动盲试者”则完全不同。
掌握的信息越少，越有可能高估药物的疗效并低估治疗失败带来的危害。
很多时候，这些仅靠少数信息做决策的“被动盲试者”除了不知道药物的应用指征外，还不知道这种信息的匮乏其实很容易解决。
如果告知这些患者可以通过针对性检测预测治疗的疗效，这种不值得鼓励的“被动盲试”很大程度上是可以避免的。
而且，做基因检测指导用药这种行为本质上与我们察觉到不舒服去医院看病而不是自己瞎琢磨是一样的，都是通过花钱获得更可靠的医疗服务。