近日，一項刊登在國際雜誌Nature上的研究報告中，來自澳大利亞彼得-麥卡倫癌症中心等機構的科學家們通過研究發現了一種從根源上靶向作用急性髓性白血病（AML，acute myeloid leukemia）的新方法，相關研究發現或能幫助開發治療惡性難治性血液癌症的新型療法。
圖片來源：National Institutes of Health
文章中，研究人員在AML幹細胞中鑑別出了一種可以用作開發新藥的特殊靶點，AML幹細胞是能夠支持白血病進展的關鍵，儘管這些幹細胞非常罕見，但其卻是誘發AML對當前抗癌療法產生耐藥性的主要原因。研究者Mark Dawson說道，當前治療AML的療法善於消除主要的癌細胞，但其常常會留下非常罕見的白血病細胞，從而引發療法後癌症復發。
目前研究人員急需開發出新型AML療法來清除引發疾病的幹細胞，同時這也能加速新型AML療法的開發；研究者發現，名為HBO1的特殊蛋白對於白血病幹細胞的存活非常重要，當該蛋白丟失時，這些幹細胞就不會再驅動癌症的生長了。研究者指出，HBO1的缺失會引發難治性白血病幹細胞停止分裂、並過度到不太惡性的形式，在某些情況下還會經歷細胞死亡環節。
隨後研究人員進行了一系列實驗發現，HBO1蛋白的一部分對於幹細胞功能的維持至關重要，當通過聯合研究後，研究者開發出了一種新型的小分子化合物，其能有效抑制AML細胞中HBO1的活性。在實驗室中，當利用抑制HBO1的藥物來處理人類和小鼠AML細胞時，研究者發現，這種化合物能夠潛在地誘發抗癌效應。
最後研究者表示，這是一項非常激動人心的發現，未來我們或能通過靶向作用白血病幹細胞來有效治療AML；目前研究人員正在進行聯合研究，他們希望本文研究結果能儘快過渡到臨床中，從而改善AML患者的臨床治療預後。（生物谷Bioon.com）
原始出處：
MacPherson, L., Anokye, J., Yeung, M.M. et al. HBO1 is required for the maintenance of leukaemia stem cells. Nature (2019) doi:10.1038/s41586-019-1835-6
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