可治愈的罕见病——慢性血栓栓塞性肺动脉高压亟待关注

慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH），是一种可以“治愈”的肺动脉高压。CTEPH是公认的一种肺动脉栓塞并发症。与其他类型的肺动脉高压（PAH）一样，若未得到正确而及时的干预，CTEPH可发展为右心衰竭甚至死亡。数据显示，肺动脉压力越高，预后越差，平均肺动脉压大于40mmHg，如不接受治疗，5年生存率约30%。

近年来，我国血栓栓塞病情呈增长趋势。在10月13日世界血栓日之际，中日友好医院呼吸与危重症医学科二部副主任、肺栓塞与肺血管病团队负责人翟振国教授就目前我国CTEPH的现状与诊疗情况接受采访，呼吁全社会关注CTEPH。

CTEPH是由于血栓栓塞导致肺动脉堵塞，肺血管压力提高，最终形成肺动脉高压。翟振国教授表示，CTEPH可以治愈，只需清除血栓栓塞即可使肺动脉压力恢复正常水平。他介绍，目前的治疗手段主要有手术治疗、介入治疗以及药物治疗三种。近端病变首选PEA手术治疗；远端病变可以球囊扩张；既不能做手术，又不能做球囊扩张的患者则优先选择药物治疗。

手术治疗即肺动脉血栓内膜剥脱术（PEA)，适用于近端病变，原理是将堵塞在肺动脉内的陈旧血凝块包括机化组织一并切除，手术治疗也是最为彻底有效的方式。介入治疗即球囊扩张治疗（BPA），适用于远端病变，可降低肺血管阻力，虽然不能清除血栓但可有效改善心肺功能。翟振国教授介绍，对于无法进行肺动脉血栓内膜剥脱术的患者，可以考虑介入治疗。

而药物治疗是使用抗凝、靶向药物治疗，适用于无法进行手术和介入治疗的病情，或用于手术前的过渡，也可用于术后出现残余肺动脉高压的病情。药物治疗可以促进手术的顺利完成，也有利于患者长期保持正常的生活状态，尽快回归生活及工作。

翟振国教授透露，并非所有患者都适用肺动脉血栓内膜剥脱术，一套科学完整的评估体系和指标，需要由内科、外科、麻醉、体外、ICU、放射、影像等多个学科的专家组成的团队协作。术前评价受到患者自身条件、病情发展程度、外科团队技术水平等多种因素影响，而评价的准确性直接关系到诊疗效果。

提升CTEPH治愈水平 靶向药物入医保

目前制约CTEPH治疗的因素是多方面的。中日友好医院呼吸中心谢万木副主任医师表示，在一项覆盖了1000多位医生的调查中发现，能开展肺动脉血栓内膜剥脱术的医生只有8%，能开展球囊扩张介入手术的只有10%，会应用靶向药物治疗CTEPH的医生也只有9.7%。培养医生的综合判断能力、多学科互动、体系化普及CTEPH的专业知识尤为重要。

翟振国教授介绍，目前急性肺栓塞发展为慢性肺栓塞的比例是1%～9%，平均值在3%左右，即100个急性肺栓塞病人中就可能有3个慢性肺栓塞。急性肺栓塞的人群发生率是十万分之7.1，这是一个比较低的数字，如果算上CTEPH，这个数字会在百万分之一到三之间，即100万人口中会有1～3个病人。中国每年有上万例CTEPH患者，但现在全国每年做手术的仅有几十例，相当一部分人没有得到及时的诊断和治疗。或者说，大部分患者没有就诊或者是被误诊、漏诊。翟振国教授强调，早评估、早预防、早识别、早诊断、早治疗是防治该疾病的有效手段。

长期药物治疗可显著提高患者的5年生存率和10年生存率，用得起药、用得上好药就成为患者当下的最大关切，很多患者因无法负担高额的药费而自行停药。对于目前CTEPH的治疗现状，翟振国教授表示，患者长期进行药物治疗，存在较大的经济负担，尤其对于刚步入工作阶段的年轻人，靶向药物的费用是巨大的负担。

随着加速审评审批等利好政策的实施，利奥西呱片等新型靶向治疗药物已在国内上市。但不可否认的是，我国在这一领域仍处于“缺医少药”的状态。据悉，日本、美国等国已将治疗肺动脉高压的一些药品纳入医疗保障体系。此前，我国也有多个省市将部分靶向药物纳入当地医保药品目录。发挥医保机制对全社会医学生态的科学导向作用，鼓励罕见病治疗药物研发势在必行。

翟振国教授呼吁，加速将治疗肺动脉高压罕见病的“孤儿药”纳入国家医保药品目录，鼓励全社会重视这类疾病治疗方法的研发，可有效提升国内CTEPH治愈水平，给患者带来更多生的希望。