喜悅的淚水從Nichol Miller的眼中湧出。她不可置信的看著自己最新的CT掃描結果，是清晰和健康的肺部結構，當初雙肺大大小小，密密麻麻的腫瘤如今已消失殆盡。

就在四個月前，腫瘤已經填滿了她雙肺的90%，她連呼吸都困難，需要一直吸氧才能維持，她的生命即將走到盡頭。而美國一種新型的抗癌藥物完全改變了她的生死！

填滿雙肺的腫瘤，即將到來的死期！

在2014年秋天，Nichol Miller被診斷出腿部患有高級別的軟組織肉瘤之後，她在波特蘭家附近的俄勒岡健康與科學大學醫院接受了最好的全身化療和手術，但是都無法阻止快速擴散的癌症。

那時，米勒（Miller）只能坐在輪椅上，依靠補充氧氣進行呼吸，因為腫瘤充滿了90％的肺部，她需要一直吸氧，否則就無法呼吸，疼痛在她的胸部蔓延，米勒知道自己快死了。

Miller絕望的說，“我有三個孩子，他們還那麼小，分別只有14歲，12歲和10歲。他們需要媽媽，我也需要他們，我還沒準備好...”

勇於做第一個“吃螃蟹”的人！

幸運的是，醫生沒有放棄她。她的醫生重新對她的腫瘤樣本進行了全面的基因組測序。他們發現她的腫瘤有一個罕見的突變，稱為NTRK基因融合-並告訴她現在有一個專門針對這種突變的臨床試驗，但是這項試驗剛剛開始，一切都是未知的。

米勒（Miller）決定放手一搏，不會有比現在的情況更糟的了。

2015年3月初，米勒和她的丈夫從俄勒岡州波特蘭的家中開車去了奧羅拉。

米勒（Miller）成為首位接受這種融合治療的患者，成功入組了這項代號為LOXO-101的藥物的臨床試驗。

真正改變生死的新型抗癌藥物！

在開始每天兩次服用這種藥的三天內，米勒可以坐下來並完整地講話；

一個月後，她呼吸完全正常了；

到了六個星期，她可以騎馬了；

.....

一切都在不停不停的好轉。

現在，她的隨訪掃描結果顯示，在過去三年她都已經沒有癌症的跡象！

目前她仍然使用這種藥物，因為這個藥沒有引起很多副作用，米勒偶爾會出現輕度的身體疼痛-但是，只要它可以阻止癌症，她就可以繼續服用該藥物。

現年45歲的米勒（Miller），這位三位少年的母親，正在全國各地旅行，她在癌症相關會議上講述了自己的故事：

“

檢測到NTRK基因融合的測試才真正改變了我的生死，這種新藥在我身上顯示出了奇效。

”

“治癒系”抗癌新藥-拉羅替尼！

Miller的故事還遠未結束，無數的晚期患者因為這款藥物的問世開啟了生命的全新篇章！

這款藥物就是全球首個不區分腫瘤來源用於初始治療的靶向藥--Vitrakvi ®。

2018年底，這款“治癒系”抗癌神藥Vitrakvi ®，中文名稱拉羅替尼終於完成臨床試驗，在萬眾期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,這是上市前的代號）。

FDA批准該藥用於治療患有NTRK融合陽性的任何類型實體瘤的成人和兒童患者。

它的上市數據當時震驚了腫瘤界，在對所有治療方法都用盡的晚期患者中，這款藥物的客觀緩解率高達75%，完全緩解率22%，這個驚豔的結果讓人深深的記住了它的大名LOXO-101以及它的特異性靶點NTRK。

並且，這款藥物對於兒童腫瘤患者的效果更好！

在可以評估的34名兒科患者中，總緩解率竟然達到了94％！

阿什頓4歲時被確診為4期甲狀腺癌，癌症已經擴散到他的肺部。阿什頓的媽媽凱莉·利茲說，這個結果對於一個幸福的三口之家來說無疑是毀滅性的。

阿什頓馬上接受了外科手術和治療，但這並沒有阻止疾病的發展，醫生也說沒有辦法了。他的父母說“最糟糕的是，當我們看到手術後小小的他，身上插滿了管子，周圍是各種儀器，那一刻，我們的心都碎了。我們只能陪著他，什麼也做不了

。”

就在2017年春天，我們接到了醫生的電話，說西雅圖兒童醫院有關一種新的抗癌新藥臨床試驗-一款代號為LOXO-101的藥物，這個電話改變了一切。

西雅圖兒童醫院的兒科腫瘤學家凱蒂·艾伯特說：“loxo-101（拉羅替尼）實際上是針對特定癌症類型NTRK基因融合的改變。很幸運，阿什頓存在這種突變”

每月他們從加拿大艾伯塔省的家中開車700英里到西雅圖兒童醫院接受治療，但這一切都是值得的，阿什頓的治療效果非常明顯。兩個月內，他的腫瘤消失的非常明顯。

“這是他最近的掃描。基本上幾乎所有東西都消失了”艾伯特醫生說。

莫菲特癌症中心（Moffitt Cancer Center）的兒科腫瘤學家達蒙·裡德（Damon Reed）博士說：“當發現具有這種藥物靶向突變的患者時，它幾乎每次都會有神奇的療效。”這種藥物可以為像阿什頓這樣的數千人提供新的希望。

凱利·利茲說：

“

這種藥物是最近幾年發生在我們身上的最好的事情。它為阿什頓帶來了未來的希望，他能夠重回學校，再次和朋友們一起跑步，踢足球，相信一切都會好起來的。

”

國內患者可以免費申請啦！

雖然拉羅替尼對於特定癌症患者的效果驚人，但是目前僅在美國上市，並且口服膠囊形式的拉羅替尼采購價格為每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（約270多萬人民幣），此價格對於患者來說，堪稱天價！某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元，也是國內普通家庭無法承受的。

如果說有什麼比“無藥可治”更讓人絕望的，那就是有特效藥，但卻買不到！買不起！很多病友迫切的希望國內能儘快開展這款新藥的臨床試驗。

近日，我們在clinicaltrails的官網上看到，目前“治癒系”抗癌藥拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗即將在國內開始招募患者了，據業內消息，這項國際多中心的試驗中，國內負責招募的醫院都在進行最後的倫理審查，相信將很快開始正式的招募工作。

這項試驗由國內腫瘤領域權威的幾家醫院率先開展，評估口服TRK抑制劑拉羅替尼對NTRK陽性的不同種類腫瘤的成人和兒童患者的療效。

試驗分類：安全性和有效性

試驗範圍：國際多中心試驗

拉羅替尼在國內臨床試驗的開展，無疑讓山重水複疑無路的晚期患者多了一份希望，但是想使用這款“治癒系”神藥有個硬性條件，必須通過基因檢測證實存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉移性惡性腫瘤。注意只能是融合，NTRK突變或擴增都不適合。所以，如果大家做了基因檢測，可以申請全球腫瘤醫生網醫學部解讀報告，看看是否有這些可能帶來生存奇蹟的突變，可以參加臨床試驗。

申請方式：

1.請將基因檢測報告，診斷報告電子版或拍照發送至[email protected],郵件中留下聯繫方式，醫學部收到報告分析完畢後一個工作日內電話聯繫。

2.直接致電全球腫瘤醫生網醫學部諮詢相關醫生。

解鎖“生命之鑰”的靶點-NTRK

Larotrectinib在美國獲批被認為是癌症療法從“基於癌症在體內的起源”轉向“基於腫瘤的遺傳特徵”這一演變過程中的重要里程碑。因為該藥的最大看點在於，它是一款針對特定基因突變-NTRK融合，而不針對特定癌症種類的抗癌新藥。

當包含NTRK基因編碼部分的一部分染色體分裂並連接到另一條染色體上的無關基因時，就會發生NTRK融合，從而促進了癌症的生長。

這種融合是在1980年代發現的，最初，腫瘤學研究人員擔心它們不能被藥物作為目標。這是因為三個NTRK基因在神經細胞的發育和存活中起著至關重要的作用，如果靶向這些基因可能導致危險的神經系統副作用。但是隨著研究的深入，他們發現基因融合是癌細胞特有的，他們的擔心是多餘的，NTRK是非常理想的靶標。目前已知的副作用是輕度疲勞，頭暈和消化問題，但在大多數情況下，該藥的耐受性非常好。

如果說拉羅替尼是一把鎖，NTRK基因就是打開這把鎖的“生命之鑰”，只要有NTRK的融合，相當於是打開了通往治癒之路的大門。

然而這把鑰匙卻不是每個患者都能獲得的。

首先是因為存在NTRK基因融合的患者並不多。比如，在中國常見的肺癌，乳腺癌，結直腸癌中，只有1%~5%的患者存在這種突變，而一些罕見的癌症，比如嬰兒纖維肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的頻率卻高達90%~99%。

其次，NTRK基因融合容易漏檢。研究人員發現，即使您使用非常好的基於DNA的NGS測試，您仍然可以錯過其中一些融合。這是因為檢測的內含子的長度受限，很難找到這些融合。最好的檢測方法是尋找一種既包含DNA，又具有RNA的分析的檢測，以便最大限度地提高檢測出這些融合的可能性。這並不是國內所有的檢測公司都能做到的。想了解哪些機構可以檢測這種突變的病友，可以諮詢全球腫瘤醫生網醫學部醫生。

攻克癌症，未來可期！

和所有靶向藥一樣，拉羅替尼最終也會出現耐藥，比如TRKA出現G595R突變，或者TRKC出現G623R突變。

但神奇的是，這家藥物公司在研發拉羅替尼的同時，就已經研發出了針對拉羅替尼耐藥的下一代NTRK抑制劑LOXO-195。

46歲的Acra Samuels在2016年發現結腸和肝臟佈滿了無法阻止的複發性腫瘤。一位醫生曾預測她的生存時間不會超過六個月.....

基因測試結果顯示似乎是肉瘤 ，同時，存在TRK融合，最初她來到美國丹娜法伯參加實驗性藥物LOXO-101的臨床試驗，開始服用LOXO-101後，她說“這簡直太棒了，感謝上帝對我的眷顧。”她能夠吃東西，體重增加，精力充沛，掃描顯示腹部腫瘤明顯縮小。治療持續響應了七個月，

然而，正如靶向藥物在治療癌症時經常發生的那樣，Samuels的腫瘤對LOXO-101產生了抗性，2017年6月的掃描顯示腫瘤在她的骨盆和腹部內迅速生長。幸運的是，LOXO 這家公司在研發LOXO-101的同時，針對其抗藥性，開發了下一代藥物LOXO-195。

塞繆爾斯成為世界上第五位服用新藥LOXO-195的患者，幾周內腫瘤再次迅速縮小。

現在，她希望和先生一起看著三個兒子長大，看他們都從高中畢業。

隨著腫瘤學界在這些高效新藥以及基因檢測方面獲得了更多經驗，醫生將變得更加擅長為每位患者確定最有效的治療方案，

未來，在科學指導下，合理換藥，把癌症變成慢性病，是我們的終極目標。