2018年美國血液學會年會暨博覽會（ASH 2018）上發佈的ELIANA*研究的最新結果顯示，單次輸注CAR-T藥物 Tisagenlecleucel可提高CD19陽性難治複發性（r/r）B-細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）兒童和年輕患者的整體緩解率。
“在過去的一年中，Tisagenlecleucel已經獲得美國FDA以及歐盟、瑞士和加拿大衛生部門的批准，用於治療兒童和25歲以下年輕患者的r/r B-細胞ALL。這些最新獲得的臨床數據繼續驗證了這一新藥為年輕患者帶來的益處。”研究的主要作者、美國賓夕法尼亞州費城兒童醫院的Dr. Stephan Grupp說。
在這項更新的分析中，79名患有CD19陽性r/r B-細胞ALL的兒童和年輕患者（中位年齡11歲）接受了Tisagenlecleucel單次輸注，隨訪11個月。[ASH 2018, abstract 895]
結果顯示，接受Tisagenlecleucel治療的患者整體緩解率為82%，其中98%的患者在3個月內有微小殘留病變，完全緩解（CR）率為62%，血細胞計數未恢復的完全緩解（CRi）為20%。
CR/CRi患者未達到中位緩解期，66%的患者在12個月和18個月時處於緩解期，這表明大多數患者不需要接受骨髓移植，並表明Tisagenlecleucel可能改善疾病的長期控制，Dr. Grupp說。
所有接受治療的患者未達到中位總生存（OS），12個月和18個月的OS率分別為76%和70%。 在輸注Tisagenlecleucel八週後，77%的患者出現了各種級別的細胞因子釋放綜合徵（CRS），這一不良反應通過藥物得到了控制，Dr. Grupp說。
此外，所有不良事件，特別是CRS，均由研究機構訓練有素的醫務人員進行有效的治療，長期隨訪後沒有發現新的安全性問題。“我們可以控制該藥的毒性，並且，我認為這顯然是可以在美國，現在已擴大到世界範圍，為患者提供治療的機會。”Dr. Grupp指出。
“實現了總體的高反應率和深度緩解，結合中位反應持續時間和未達到總生存率，進一步證實了此前報告的結果。”Dr. Grupp說，“Tisagenlecleucel為兒童和年輕的r/r B-細胞ALL患者提供了一種新的治療手段。”
*ELIANA：確定CTL019在難治複發性B-細胞ALL的兒科患者中的有效性和安全性
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