從1997年開始，每年的4月11日被確定為“世界帕金森病日”（ World Parkinson's Disease Day）。這一天是帕金森病的發現者——英國內科醫生詹姆斯·帕金森博士的生日。
有個帕金森患者的兒子回憶，醫生告訴患帕金森的媽媽，說她在生命結束前，將變得除了眼珠哪裡都不會動，還說這種病，現在世界上都沒有治療辦法，只能服藥緩解，他非常不理解為什麼這個醫生如此狠心，讓她媽媽失去了一切希望，但是這位醫生說的卻是事實。在我國，65歲以上人群帕金森病的患病率高達1.7%，帕金森的藥物研發迫在眉睫。
什麼是帕金森病
帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一種常見的神經系統變性疾病，其臨床表現主要包括靜止性震顫、運動遲緩、肌強直和姿勢步態障礙，同時患者可伴有抑鬱、便秘和睡眠障礙等非運動症狀。帕金森病的診斷主要依靠病史、臨床症狀及體徵。此病平均發病年齡為60歲左右，40歲以下起病的青年帕金森病較少見。
帕金森病最主要的病理改變是中腦黑質多巴胺（dopamine，DA）能神經元的變性死亡，由此而引起紋狀體多巴胺含量顯著性減少而致病。導致這一病理改變的確切病因目前仍不清楚——遺傳因素、環境因素、年齡老化、氧化應激等均可能參與帕金森病多巴胺能神經元的變性死亡過程。
許多國家的政府部門和社會各界都選擇在4月11日這天舉辦帕金森病主題活動。世界衛生組織還與一些國家政府部門、國際和地區醫學團體合作，共同推動帕金森病的研究與治療。
近十年世界帕金森病日的主題：
帕金森病的研究歷史：
1、早在1817年英國外科醫生詹姆斯·帕金森首先對此病進行了詳細的描述，將6例本病患者的症狀進行總結，出版了一本小冊子。這本小冊子的題名為“An Essay on Shaking Palsy（關於震顫麻痺的文章）”，記載了除肌強直以外的現在帕金森病患者的所有症狀（動作緩慢、震顫、慌張步態等）。
2、半世紀後，法國的神經內科醫生Jean Martin Charcot教授，在1888年6月12日的講義中稱讚帕金森病的記載，並提倡將此病稱為“帕金森病”。此外，他將帕金森病的四大症候之一的“肌強直”進行了補充記載。
3、1912年，美國神經病學家Frederic Lewy發現了本病的另一個病理特徵——Lewy小體。
4、1919年，前蘇聯病理學家Konstantin Tretiakoff到巴黎大學留學時，作為學位論文發表了帕金森病的病灶為黑質，帕金森病的病理基礎為黑質變性。
5、1960年，奧地利維也納大學的Oleh Hornykiewicz和Herbert Ehringer發現相比於正常人，帕金森病患者大腦紋狀體區域的多巴胺水平較低。
6、1961年，奧地利維也納大學的Oleh Hornykiewicz和Walther Birkmayer初次給帕金森病患者服用多巴胺前體物質—左旋多巴。幾小時後，患者可以正常運動，且效果持續一天。左旋多巴被認為是減輕帕金森病症狀的黃金藥物。
7、1987年，法國格勒諾布爾大學Alim-Louis Benabid發現對部分大腦區域進行電刺激可以緩解帕金森病患者的運動症狀。腦深部電刺激（DBS）可以作為對左旋多巴不反應患者的替代療法。
8、1997年6月，美國國立衛生研究院的遺傳學家Mihael Polymeropoulus帶領團隊發現了第一個突變基因（編碼α-突觸核蛋白），它會引發遺傳性帕金森症。
9、1997年8月，英國劍橋大學的神經生物學家Michel Goedert和Maria Grazia Spillantini證實了Lewy小體的主要成分是α-突觸核蛋白。
10、2003年，德國法蘭克福大學Heiko Braak團隊將帕金森症病變分成6個階段，用於描述帕金森病情的發展。
11、2008年，多個國家研究團隊發現將胎兒神經細胞移植到帕金森病患者大腦中，能夠恢復多巴胺正常分泌。
12、2018年，日本政府批准啟動了一項臨床試驗，日本京都大學利用誘導多能幹（iPS細胞）治療帕金森病，這是首次iPS細胞被用於治療人類帕金森病。
最新的帕金森病臨床試驗研究：
帕金森病新藥研究：
新藥名稱：Pimavanserin
藥物機理：血清素 5-HT 2A受體拮抗劑
研究機構：Acadia醫藥
臨床階段：2期
Pimvanserin由Acadia醫藥公司開發。與其他抗精神病藥不同，pimanvaserin不是多巴胺受體拮抗劑，而是血清素 5-HT 2A受體的高度選擇性拮抗劑。2016年4月29日，美國FDA批准它用於治療一些帕金森病患者經歷的與精神病相關的幻覺和妄想症狀。
2018年3月登記的試驗目的是評估pimavanserin作為輔助療法，在選擇性5-羥色胺再攝取抑制劑/選擇性去甲腎上腺素再攝取抑制劑（SSRI/SNRI）治療帕金森病抑鬱症時的療效。
試驗研究開始日期是2018年3月9日，預計完成日期是2019年5月。
新藥名稱：Ceftriaxone（頭孢曲松）
藥物機理：抗生素
研究機構：BrainX Corporation
臨床階段：2期
2018年1月登記的試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期研究，旨在研究頭孢曲松在輕中度帕金森病失智（PDD）患者中的療效和安全性。
帕金森病失智具有獨特的臨床和神經病理學表現。頭孢曲松於1984年首先通過FDA批准用作頭孢菌素類抗生素的藥物，臨床上廣泛使用。已有發現頭孢曲松具有減少穀氨酸能過度活性和興奮性中毒的功能，並且可能具有神經保護功能作為帕金森病失智治療的機制。出於這些原因，研究者計劃進行頭孢曲松的2期臨床試驗以確定帕金森病失智患者的潛在療效和安全性。
試驗研究開始日期是2018年4月15日，預計完成日期是2019年12月31日。
新藥名稱：CX-8998
藥物機理：Cav3鈣離子通道調節劑
研究機構：Cavion
臨床階段：2期
Cavion基於t型鈣通道（Cav3）平臺開發新型治療方法，治療帕金森病等神經系統疾病。CX-8998是Cavion公司領先的Cav3調節劑，目前正在進行2期臨床試驗, 是一種潛在的“best-in-clas”分子, 具有有效性和選擇性, 並且具有良好的安全性。
2018年1月登記的試驗是一項評估CX-8998治療與帕金森病有關的震顫的2期隨機、雙盲、安慰劑對照研究。試驗研究開始日期是2018年4月，預計完成日期是2019年6月。
新藥名稱：阿撲嗎啡舌下膜（APL-130277）
藥物機理：多巴胺D2受體激動劑
研究機構：Sunovion
臨床階段：3期
APL-130277是一種新劑型的阿撲嗎啡（apomorphine）。阿撲嗎啡是一種多巴胺D2受體激動劑，是目前唯一被批准用於晚期帕金森病相關OFF事件的急性、間歇治療，該藥用作OFF事件的急救藥品，在美國批准的劑型為皮下注射液。APL-130277是一種舌下薄膜，通過簡單的舌下含服給藥，目前正被開發作為一種速效藥物，一天內可使用多達5次。它可以快速幫助患者從OFF狀態轉換到ON狀態。
近日，基於一項關鍵3期研究CTH-300（安慰劑對照）的結果，Sunovion公司剛宣佈向美國FDA提交了APL-130277的新藥申請（NDA），用於治療帕金森病患者的運動波動（OFF事件）。FDA同時授予其快速通道資格。
2018年1月登記的試驗計劃評估APL-130277用於治療帕金森病患者運動症狀波動的OFF事件，與皮下給藥的APO-go®（阿撲嗎啡）做對照。試驗研究開始日期是2018年5月1日，預計完成日期是2019年5月24日。
新藥名稱：ND0612
藥物機理：左旋多巴/卡比多巴（LD / CD）
研究機構：NeuroDerm
臨床階段：3期
ND0612是一種新型左旋多巴/卡比多巴（LD / CD）液體制劑，旨在減少晚期帕金森病患者的運動併發症。ND0612設計分為小劑量（ND0612L）和高劑量（ND0612H），通過微型泵皮下給藥，可以連續24小時左旋多巴/卡比多巴給藥。在一項評估ND0612的2期試驗（NCT02577523）中，該新藥在42％的患者中消除了OFF事件。此外，ND0612可以使OFF事件的時間，從治療前平均5.6小時降低至治療後2.8小時。
2018年3月登記的試驗是一項開放、隨機、交叉性研究，以評估皮下注射ND0612與晚期帕金森病患者空腸灌注CLES（Carbidopa-Levodopa Enteral Suspension）的相對生物利用度。試驗研究開始日期是2018年3月，完成日期是2018年9月。
小邁展望：
雖然現有的醫療技術還不能根治帕金森病，但相信隨著醫療水平的提高和科學技術的發展，相信此病一定會被治癒。希望正在探索的研發人員，加強學習，積極實驗，早日成功！
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