变异动物显示为什么基因编辑还不适合人类试验

变异动物显示为什么基因编辑还不适合人类试验

对贺建奎利用CRISPR改变双胞胎婴儿的基因组研究,科学界在很大程度上持批判态度。

一个关键的批评意见是,CRISPR的效果还不足以保证这对双胞胎的幸福。上周五,《华尔街日报》发表了一篇关于CRISPR基因编辑对动物造成意外后果的令人不安的故事,它描绘了一项尚未为人类试验做好准备的技术。

《华尔街日报》的文章描述了一些遗传学家利用CRISPR改造家畜以展示有利特征的例子。

在每一个例子中,基因编辑工作正常完成,但是也产生了意想不到的副作用。兔子和猪经过改良,变得更瘦,也分别长出扩大的舌头和额外的脊椎;为了让山羊长出更长羊绒的基因编辑工作,使得山羊在子宫里长得太大,不适合自然分娩;而科学家为使牛皮更轻薄而改良的牛则在还是小牛时期死亡。

《华尔街日报》指出,如果我们还不能阻止CRISPR编辑在动物身上产生这些意想不到的后果,我们当然也不应该编辑人类的基因。

而且我们可能不需要编辑基因。来自旧金山加利福尼亚大学的研究人员在《科学》杂志上发表了一项研究,他们称为CRISPRa。这是CRISPR的一个变体,但它不需要任何基因编辑。这个编辑系统不是切割目标基因,而是扩增基因的活性。

严重肥胖者最常见的基因突变是SIM1或MC4R,这两者都是调节饥饿和饱腹感所必需的基因。为了控制肥胖,研究人员对小鼠的基因进行了改造。他们使用CRISPRa扩增非突变基因的表达。这使得老鼠能够像完全没有突变一样有效地调节他们的饥饿感。

或许,CRISPRa可以让我们解决肥胖症和人类许多其他遗传疾病——而所有这些都不必承担编辑单个基因的风险。


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