111個項目針對癌症治療，在美國有300多種基因和細胞療法正在開發中
幹細胞之家網 12月8日
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根據美國貿易機構PhRMA的一份新報告，製藥公司越來越關注基因和細胞療法，臨床開發中近300種或等待FDA審查 。
有史以來第一份關於細胞和基因療法的Medicines in Development報告發現，有289種新基因和細胞療法正在開發或等待審查，其中111種針對癌症。
目前正在研究100多種疾病用於細胞和基因治療的潛在治療，包括阿爾茨海默病，心血管疾病，神經系統疾病，眼部疾病和傳染病。
該報告在過去一年半的時間裡從該領域的幾個具有里程碑意義的發展開始，從去年8月FDA首次批准諾華公司的癌症細胞療法Kymriah開始。
不久之後，Gilead / Kite獲得了競爭對手CAR-T，Yescarta不久獲得了FDA的批准。
接下來是大約一年前的消息，Spark Therapeutics的Luxturna，一種遺傳性失明的基因療法，也得到了FDA的認可。
在Alnylam的Onpattro獲得成年人遺傳性轉甲狀腺素介導的澱粉樣變性引起的神經損傷許可後，今年還看到了FDA批准的第一種RNA干擾（RNAi）藥物。
該報告顯示，癌症是目前發展中細胞療法最常見的目標，儘管臨床上111種療法中的大多數都處於早期發展階段。
眼科疾病有28種細胞或基因療法，心血管疾病24種，神經疾病22種，血液疾病21種。
其他針對的疾病包括A型血友病，B型血友病，該報告指出生物技術如bluebird bio正在努力開發第二代CAR-T療法，該療法靶向B細胞成熟抗原並殺死惡性骨髓瘤細胞。
還有希望通過糾正視網膜中光感受器的突變，用於視力喪失障礙Stargardt疾病的基因療法可以提供長期或潛在的永久性校正。
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