是目前最先進的技術之一，它可以改變體細胞的表達，使生命體獲得生命界中最突出的優勢，如科幻電影中的各種各樣的超能力以及瘋狂科學家們製造出來的怪人。基因治療還可以改變生殖細胞的表達，理論上講，若對缺陷的生殖細胞進行矯正，不但當代可以得到根治，而且可以將正常的基因遺傳給子代，但人類生殖的生物學極其複雜，主要機制尚未清楚，因此，目前基因治療的靶細胞僅限於體細胞，其影響只限於某一個體的當代。這兩種形式對生命體的進化有著非常大的意義，如果運用不合理就會引起災難，基因治療是很先進的技術，那麼如果要運用它治療，一定費用昂貴，一般人或者大多數人應該是享受不到，這就和倫理相違背，目前這對基因治療的一大論點，所以很多人在一定程度上反對基因治療，但當前基因治療的一些好處已經能夠使大多數人享受到了。
人類大約有200多種體細胞，而大多數體細胞還不能被體外培養，所以能用於基因治療的靶細胞更為有限，目前常用的有淋巴細胞、內皮細胞、成纖維細胞、造血幹細胞、肝細胞和腫瘤細胞等，科學有有利有弊，下面是有關基因治療有利的一面。
造血幹細胞作為一種多功能幹細胞，具有持續自我更新和分化為各種血細胞系的能力，並能保持基因組DNA的穩定，這位目的基因的持續穩定表達創造了條件，是基因治療的理想靶細胞。造血幹細胞可來源於骨髓或臍帶血，獲取方便，無倫理道德爭論，造血幹細胞的體外純化，培養和擴增技術也日趨完善。目前，已有臍帶血基因治療的成功案例。
造血幹細胞的自我更新
皮膚成纖維細胞具有易獲得，易於培養，擴增的特點，是基因治療中有發展前途的靶細胞。我國科學家於1991年成功進行了血友病B的基因治療，首先將攜帶凝血因子IX的反轉錄病毒載體導入患者皮膚成纖維細胞，體培養後植入患者皮下，患者血漿中凝血因子IX濃度上升，凝血活性改善。
成纖維細胞讓人返老還童
未來當人體的某個器官衰老、壞死或發生突變、缺陷，人類就可以像機器人一樣部件壞了、舊了還可以進行更換或安裝更先進的器官，很有意思的是人工智能和生命科學的發展也那麼的極其相似，生命體死了未來必將可以再造，記憶必將可以延續，生命向著永恆前進，基因是這一過程的基礎。
生命再造
基因治療的利大於弊的，它給生命一個進化的方向，當前的基因治療還沒有成熟，因其潛力深不可測，一些科學家不顧基因治療可能帶來的後果而將其運用以人體這是不合理的，也是全世界所反對，基因治療具有很廣泛的研究價值，希望更多的人投入其中，將其貢獻給人類，基因治療的成熟給人們帶來是不一樣的生活。
瘋狂科學家的克隆工廠
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