骨髓增生异常综合征（MDS）属于中医学虚劳、血证、症积等范畴，其病因病机，强调虚、毒、瘀的共同致病，从而确立补虚、解毒、祛瘀的治疗原则。
虚之根本在脾肾
患者虽多表现为面色无华，头晕乏力，动则心悸等气血亏虚之征象，实则病在气血之源头，骨髓的造血功能与中医学中肾和脾的功能有密切的联系。临床上也多见头晕、乏力、 腰酸、耳鸣等脾肾双亏的证候，故而补肾勿忘健脾，二者相辅相成，精血相生，因此除健脾养血益气外，补肾益精药物如生地黄、熟地黄、山药、何首乌、淫羊藿、枸杞子、女贞子、杜仲、旱莲草，无论在疾病的哪一阶段都应适当应用，此为治病求本的基本体现。
邪毒内侵方致病
患者骨髓表现增生活跃，以病态造血为主，临床中亦有转化为急性白血病者。根据这些表现，本病并非单纯的脾肾亏虚，因有邪毒侵及脾肾，攻注骨髓，影响气血生长，虚实夹杂，共同致病，此之邪毒并非仅指六淫邪毒，还包括物理、化学、生物等各种环境因子，因此在治疗过程中，常酌加清热解毒抗癌药，如白花蛇舌草、半枝莲、蒲公英、连翘、紫草等，以期以毒攻毒，扶正抗邪共奏疗效。
瘀既是因亦为果
瘀血在MDS发生发展过程中占重要地位，不仅是致病原因，还可是病理产物，中医理论认为，髓海瘀阻，精血不能复生，郁而化热，瘀血阻滞于骨髓，瘀血不祛，新血难生，而致气血更亏，瘀血阻遏血脉，血不循经，溢出脉外，而发为出血，病至晚期，瘀毒互结，邪毒更盛，正气愈虚，愈加难治，因此，治宜酌加活血祛瘀之品，使瘀祛新生，如丹参、赤芍、牡丹皮、鸡血藤、莪术、三七等。
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