杰·克里斯塔罗(Jan Crisitello)是一位拥有4名孙子孙女的70岁老太太。她于2002年被诊断患有4级肿瘤。这种病的患者大部分活不过5年。尽管化疗让她支撑着挨过了这5年，但是，到了2007年，癌症症状卷土重来。在绝望之中，她参加了辉瑞制药开发的一种新药的试验活动，该项试验共有29名患者参加。该药品对绝大部分参加试验的患者都没有效果，辉瑞公司的女发言人萨莉·贝蒂(Sally Beatty)指出，该药品的“进一步开发的优先等级已经被下调”。
然而，这一药品却在克里斯塔罗身上发挥了效用，她的癌症症状得到了全面缓解。目前，肿瘤学专家正在研究她的DNA，以便了解她的基因为何对这一药品做出了超常的反应。“我觉得非常幸运。如果他们能够弄清楚原因，并使药品对其他患者也能产生效果，我会感到很自豪。”克里斯塔罗说。
据美国癌症协会(ACS)的数据，如果试验药品在临床试验中仅对十分之一的患者有效，美国的监管部门不会批准药品的临床使用。为了弄清楚这些患者作出超常反应的原因，研究人员开始运用DNA排序技术来确定这些他们称之为“异常反应者”的患者是否有基因变异，导致药品产生了良好的靶向疗效，然后重新思考对其他患者的治疗方式。
诸如化疗等传统治疗方式在杀死恶性细胞的同时，也会杀死健康细胞，而靶向治疗方式则不会伤及健康细胞，只杀死促进肿瘤产生和扩散的细胞。不过，靶向治疗的缺点是并非对所有人都有效果，即使产生治疗效果的患者也可能会产生抗药性。美国癌症协会和多家医疗研究中心［包括：纽约的纪念斯隆·凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)、哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute)、波士顿的麻省总医院(Massachusetts General Hospital)和位于剑桥的博德研究所(Broad Institute)］正在建立对药品有超常反应的患者数据库，以便为研究工作提供便利。美国癌症协会的肿瘤学家、副首席医务官莱昂纳德·利希滕费尔德(Leonard Lichtenffield)指出：“昨天的谜团将成为今天科学研究的对象。”
据美国癌症协会的癌症诊断计划的副主任芭芭拉·康莉(Barbara Conley)介绍，到目前为止，在过去约十年间有价值的临床试验中，共发现了大约100位超常反应患者。她说，从2014年6月份开始，美国癌症协会要求全美国的研究人员和医生提交这些患者的临床诊断信息。“我们将建立一个巨大的网络。问题的关键是，你能否再发现一位具有相同超常性的患者，他又能否对药品做出反应。”康莉如是说。
在美国癌症研究协会(American Association for Cancer Research)于2014年4月份在圣迭戈举行的会议上，研究人员宣读了一份研究报告。这份报告的主要作者、丹娜法伯癌症研究院的讲师尼基·韦格尔(Nikhil Wagle)介绍说，他们在报告中对一名患晚期甲状腺癌的57岁女性患者的情况进行了分析。在药物试验过程中，她的肿瘤“消失了”，且在18个月之内没有复发。这的确是个奇迹，因为这种疯狂的疾病令大部分患者难以支撑过5个月。分析结果显示，这位患者的基因发生了突变，因此，她对诺华制药生产的用于治疗肾癌和乳腺癌的药物依维莫司(Afinitor)做出了反应。韦格尔说，研究人员计划对拥有类似基因突变情况的甲状腺癌患者进行进一步的试验。
据纪念斯隆·凯特琳癌症中心下属的分子肿瘤学中心主任戴维·索利特(David Solit)介绍，首批对药品有超常反应的患者之一在服用依维莫司之后其基因重新排序，从而拥有了类似的基因突变，她的膀胱癌症状完全消失。随后，他一直在寻找癌症患者惊人地康复的案例，试图找出药品能否治疗其他病症，以期实现“无心插柳柳成荫”的效果。
“我在与临床医护人员会面时，经常会发现，一些停止研发的药品对有些患者产生了良好的效果，但由于它们对大部分患者没有效果而被迫下马。我们正试图解开这些谜团，但我们目前还没有工具来了解患者为何对药品做出不同反应。”索利特说。
麻省总医院的肿瘤学专家、哈佛医学院副教授莱西亚·西奎斯特(Lecia Sequist)指出，最大的挑战是发明一种最理想的患者也不会产生抗药性的药品。类似克里斯塔罗这样的黑色素瘤晚期患者通常应服用伊匹单抗(ipilimumab)。这一药品由百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)研发，商品名为Yervoy。克里斯塔罗的医生、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院血液肿瘤科主任林恩·舒赫特(Lynn Schuchter)指出，伊匹单抗仅对五分之一的患者有效。“尽管近几年我们在免疫治疗方面取得了巨大进展，但是，对于哪些患者应该使用这些药品以及药品为何在他们身上产生效果这些问题，我们还没有头绪。”舒赫特说。撰文/Angela Zimm 编辑/吴以四、李文博 翻译/徐安琪
总之 癌症研究人员正在收集超常幸存者的数据，他们的DNA信息可能会为研究人员找到癌症治疗方法提供答案。
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