據北京大學公眾號消息，近日，北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作，在《新英格蘭醫學雜誌》發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有艾滋病合併急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文。
這標誌著世界首例通過基因編輯幹細胞移植，治療艾滋病和白血病患者的案例由我國科學家完成了！
＃治療艾滋病白血病新方法#衝上熱搜
自二十世紀八十年代以來，艾滋病造成了重大的公共衛生問題和社會問題。這種人類免疫缺陷病毒因變異極其迅速，難以生產特異性疫苗，令頂級專家也束手無策。
這一次，在抗擊艾滋病方面，中國研究人員走在了世界前列。
研究結果顯示：利用CRISPR/Cas9技術，科學家對人造血幹細胞進行基因編輯，基因編輯後的幹細胞在動物模型中可長期穩定重建造血系統，並且其產生的外周血細胞具有抵禦艾滋和白血病的能力。
2017至2019年9月，研究組展開臨床實驗，基因編輯後的幹細胞移植後4周，患者白血病處於完全緩解狀態。研究人員又進行了19個月的後續觀察，發現在此期間，患者的白血病一直處於持續完全緩解狀態，供者型細胞完全嵌合。
研究人員給這位患者進行過短暫的停藥測試，結果顯示，在停藥期間，CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵禦HIV感染的能力。
這項長達多年的工作已經初步證明了基因編輯造血幹細胞在臨床應用中的可行性與安全性，勢必將促進和推動該技術的臨床應用。
據介紹，除了艾滋病和白血病，其他血液系統相關疾病，如β地中海貧血等，均有希望利用以CRISPR為代表的基因編輯技術看到臨床治療的曙光！得知這一消息，話題#治療艾滋病白血病新方法#衝上微博熱搜。
網友刷屏點贊：希望越來越好！
對於網友熱議的何時能夠臨床應用，北京大學也在評論區置頂了一條補充說明：讓我們一起期待科研工作者繼續努力，早日在真正的臨床應用的最終目標上實現突破！
通訊作者之一陳虎已因病離世
遺憾的是，一些研究者再也沒有機會看到自己研究的無限潛力了。
本論文通訊作者之一、造血幹細胞移植領域的領軍人物，全軍造血幹細胞移植中心主任、國家科技進步一等獎獲得者、解放軍總醫院第五醫學中心教授陳虎，已經於今年7月24日因病離世，享年57歲。
攻克艾滋病是陳虎一大未完成心願。他曾說過，只有以最快的速度把現代文明成果應用起來，病人才有可能得以治癒。
向造福人類的科學家
致敬！
來源：中國青年報、北京大學、北京大學幹細胞研究中心、量子位、澎湃新聞
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本期編輯：李春滿
責任編輯：盛峰
