近日，納斯達克上市藥企「黑石生命科學」宣佈與RNAi療法公司「Alnylam」達成廣泛的戰略合作關係。在合作協議中，黑石將提供20億美元的資金，領投方為Blackstone Life Sciences和Blackstone的信用平臺GSO Capital Partners，以幫助Alnylam推進技術創新、加快商業化進程。
這項高達20億美元的戰略合作，創造了生物技術公司私募最高記錄。
據悉，本輪投資旨在幫助Alnylam“無需再次融資即能實現財務可持續”。
為什麼這筆戰略投資值得關注？Alnylam的優勢領域是RNAi（RNA干擾），在2006年，這一機制的發現登上了諾貝爾生理學或醫學獎的殿堂。如今，RNAi也被視作潛力巨大的前沿RNA療法。
圖片來自Alnylam官網
RNAi是一種天然的基因沉默現象，Alnylam正在將RNAi轉化為全新的創新藥物，主要用於治療這四類疾病：心臟代謝疾病、肝臟傳染病、中樞神經系統（CNS）和眼部疾病。
作為行業龍頭，Alnylam的商業化進程較快，已經有幾款產品登陸市場，包括RNAi治療產品ONPATTRO（patisiran），它已經在美國、歐盟、加拿大、日本和瑞士獲得批准，它的上市曾掀開了小核酸藥物的第二波熱潮；以及在美國和歐盟獲批的GIVLAARI（givosiran）。在研藥物方面，Alnylam有六個候選產品已經走到了後期階段。
市場對RNAi的興趣高漲，認為這種新療法極具希望。賽道吸引了眾多製藥公司，數百萬美元的資金湧入。在Alnylam公司的早期歷史中，它曾面臨許多挑戰，該公司與主要合作伙伴的關係解散，這曾導致了內部混亂，對技術喪失信心。在克服了困難後，這家公司已經搭建出了一個深入的RNAi療法管線體系。
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