編譯丨範東東
當地時間4月29日，美國FDA宣佈授予美敦力血液透析或血液濾過療法設備CARPEDIEM銷售許可，允許該設備為體重在2.5-10kg（或5.5-22磅）之間的重症兒科患者提供連續的血液透析或血液濾過。
連續性血液透析或血液濾過療法也稱為連續性腎臟替代療法（CRRT），患者在治療過程中需要使用透析機和特殊的過濾器或透析器，花費較長時間不間斷地連續清潔患者的血液，比每週治療三次的傳統方法要方便許多。CRRT通常在重症監護室（ICU）進行使用。CARPEDIEM是美國批准的首款用於體重較輕的兒科患者群體的CRRT設備，該類患者會因腎臟功能不正常（流體超負荷），而導致突然發生或暫時性喪失腎功能（急性腎損傷）或體內水過度。CARPEDIEM系統是專為體外血液處理而設計的一種淨化設備，淨化後的血液將返回患者體內。
FDA設備與放射健康中心主任Jeff Shuren博士表示：“當孩子的腎臟不能正常工作時，就需要進行連續性腎臟替代治療，以去除血液中的有害物質，緩解由於腎臟不能正常工作而引起的一系列問題。需要這種療法的兒童患者病情通常很重，需要應用透析療法才能生存。在CARPEDIEM系統獲批之前，市面上還沒有針對兒科患者的連續性腎臟替代治療設備。CARPEDIEM的上市將促進腎臟健康，成為美國首款可供此類患者選擇的治療方法，並滿足需要繼續進行腎臟替代治療才能生存的重症患者的臨床需求。”
在美國，大約有10,000名兒童發生急性腎損傷，這些兒童通常在ICU中接受治療，存活率僅為38％到43％，需要透析才能生存。但是，美國市場上現有的CRRT設備主要用於體重超過20公斤的患者。
此次CARPEDIEM的批准，主要是基於CARPEDIEM來自歐洲註冊機構的數據，並將結果與美國前瞻性兒科CRRT註冊機構的患者數據進行了比較。數據顯示，體重小於10千克的患者使用CARPEDIEM治療後，CRRT終止後生存率達到97％，而目前使用成人用CRRT設備的僅為48％。CARPEDIEM系統治療的患者從ICU出院時的存活率為55％，而其他CRRT設備的為43％。此外，接受CARPEDIEM系統治療的兒科患者的體液超負荷（FO）百分比也發生了顯著下降，研究已證實FO與接受CRRT的兒童死亡率相關性非常高。患者開始時的FO為20％，接受CARPEDIEM治療後最終他們的FO已降至5％。
作為銷售授權的一部分，美敦力將保留一項批准後研究，以記錄該設備在美國的實際治療情況。該研究將收集CRRT停用後以及ICU出院時間後患者生存率的數據，根據這些臨床數據，美敦力可以更新適應症標籤，以確保更廣泛的、更安全有效的使用這一設備。
參考來源：FDA Grants Marketing of New Device for Continuous Dialysis Therapy for use in Pediatric Patients with Certain Kidney Conditions
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